Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu PH20 SC u dorosłych z twardziną układową

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Sklerodermia uogólniona to przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której system odpornościowy atakuje własne tkanki organizmu, powodując nadmierną produkcję kolagenu. To prowadzi do stwardnienia i pogrubienia skóry oraz może wpływać na narządy wewnętrzne, takie jak płuca, serce i nerki. Choroba może znacząco ograniczać zdolność do wykonywania codziennych czynności i wpływać na jakość życia pacjentów. W tym badaniu testowany jest lek o nazwie efgartigimod PH20 SC, który jest podawany pod skórę w formie zastrzyku.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy efgartigimod PH20 SC może pomóc w zmniejszeniu stwardnienia skóry u osób z sklerodermią uogólnioną w porównaniu z placebo. Badanie będzie trwało około 48 tygodni, podczas których część uczestników otrzyma badany lek, a część otrzyma placebo. Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje aktywny lek, a kto placebo. Głównym sposobem oceny skuteczności leczenia będzie pomiar stopnia stwardnienia skóry za pomocą specjalnej skali zwanej zmodyfikowaną skalą Rodnana, która ocenia grubość i twardość skóry w różnych częściach ciała.

W trakcie badania będą również monitorowane inne aspekty choroby, takie jak zdolność do wykonywania codziennych czynności, ogólne samopoczucie pacjentów oraz bezpieczeństwo stosowania leku. U uczestników z śródmiąższową chorobą płuc, która może towarzyszyć sklerodermii, będzie dodatkowo oceniana funkcja płuc. Regularnie będą pobierane próbki krwi w celu sprawdzenia, jak organizm reaguje na lek i czy nie występują niepożądane efekty uboczne.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie okresu badawczego i pierwsza wizyta

    Po dołączeniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z dwóch grup. Jedna grupa otrzyma badany lek efgartigimod PH20 SC, a druga grupa otrzyma placebo (substancję nieaktywną, która wygląda identycznie jak badany lek).

    Ani ty, ani twój lekarz nie będziecie wiedzieć, który preparat otrzymujesz. Ta informacja zostanie ujawniona dopiero po zakończeniu badania.

    Badany lek lub placebo będzie podawany w postaci iniekcji podskórnej (zastrzyk pod skórę) za pomocą gotowej strzykawki.

  2. Krok 2

    Podawanie leku - faza podstawowa

    Przez pierwsze 24 tygodnie będziesz otrzymywać regularne iniekcje badanego leku lub placebo.

    Szczegóły dotyczące częstotliwości podawania i dawkowania zostaną przedstawione przez zespół badawczy podczas wizyty.

    Iniekcje będą wykonywane w obszary skóry, które nie są zajęte przez proces chorobowy lub są tylko lekko pogrubione.

  3. Krok 3

    Pierwsza ocena wyników - 24 tygodnie

    Po 24 tygodniach leczenia zostanie przeprowadzona główna ocena skuteczności badanego leku.

    Lekarz zbada zmiany w zmodyfikowanej skali Rodnana (mRSS), która mierzy stopień stwardnienia skóry w różnych obszarach ciała.

    Podczas tej wizyty wypełnisz również kwestionariusze dotyczące swojego samopoczucia i zdolności wykonywania codziennych czynności.

  4. Krok 4

    Kontynuacja leczenia - rozszerzona faza

    Leczenie będzie kontynuowane przez kolejne 24 tygodnie, do łącznego czasu trwania 48 tygodni.

    Nadal będziesz otrzymywać te same iniekcje zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Regularne wizyty kontrolne będą odbywać się zgodnie z harmonogramem określonym przez zespół badawczy.

  5. Krok 5

    Końcowa ocena wyników - 48 tygodni

    Po 48 tygodniach leczenia zostanie przeprowadzona końcowa ocena skuteczności badania.

    Ponownie zostanie zmierzona zmodyfikowana skala Rodnana (mRSS) w celu oceny zmian w stwardnieniu skóry.

    Wypełnisz kwestionariusze dotyczące jakości życia, w tym Kwestionariusz Oceny Zdrowia - Wskaźnik Niepełnosprawności (HAQ-DI), Globalną Ocenę Pacjenta (PGA).

  6. Krok 6

    Badania dodatkowe i monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas całego badania będą regularnie pobierane próbki krwi w celu monitorowania poziomu immunoglobulin G (białek odpornościowych) oraz stężenia badanego leku w organizmie.

    Będą wykonywane badania w celu sprawdzenia, czy twój organizm nie wytwarza przeciwciał przeciwko badanemu lekowi.

    Jeśli masz śródmiąższową chorobę płuc (ILD), będą wykonywane dodatkowe badania funkcji płuc w celu oceny natężonej pojemności życiowej (FVC).

  7. Krok 7

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Przez cały okres badania będziesz monitowany pod kątem wszelkich działań niepożądanych (niepożądanych skutków leczenia).

    Regularne badania laboratoryjne krwi, elektrokardiografia (EKG - badanie serca) oraz pomiary podstawowych parametrów życiowych będą wykonywane w celu oceny bezpieczeństwa leczenia.

    Każde pogorszenie stanu zdrowia lub nowe objawy powinny być natychmiast zgłoszone zespołowi badawczemu.

  8. Krok 8

    Ocena złożonych wskaźników odpowiedzi

    W tygodniach 24 i 48 zostanie przeprowadzona ocena przy użyciu CRISS-25, który składa się z 5 głównych elementów oceny stanu zdrowia.

    Lekarz sprawdzi, czy nastąpiła poprawa w co najmniej 2 lub 3 z tych 5 elementów, bez pogorszenia w więcej niż jednym komponencie.

    Zostanie również ocenione, czy wystąpiły jakiekolwiek istotne zdarzenia związane ze stwardnieniem układowym (twoją chorobą podstawową).

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Ma co najmniej 18 lat i osiągnął prawny wiek zgody na udział w badaniach klinicznych w swoim kraju
  • Ma rozpoznaną twardzinę układową (chorobę powodującą stwardnienie skóry i narządów wewnętrznych) w postaci rozproszonej lub ograniczonej oraz spełnia kryteria klasyfikacyjne z 2013 roku
  • Ma dodatni wynik testu na przeciwciała przeciwjądrowe (białka immunologiczne wykrywane we krwi) w laboratorium centralnym z mianem co najmniej 1:160
  • Ma wynik Kwestionariusza Oceny Zdrowia - Wskaźnika Niepełnosprawności (narzędzie do oceny codziennego funkcjonowania) co najmniej 0,5 LUB wynik Globalnej Oceny Pacjenta (skala samoooceny stanu zdrowia) co najmniej 3
  • Ma wynik zmodyfikowanej Skali Skóry Rodnana (metoda oceny stopnia stwardnienia skóry) między 15 a 35 punktów
  • Ma ujemny wynik testu na przeciwciała przeciwko RNA polimerazie III (specyficzne białka immunologiczne) w laboratorium centralnym i pierwsze objawy choroby inne niż objaw Raynauda (białe lub niebieskie palce na zimnie) wystąpiły mniej niż 5 lat przed badaniem przesiewowym LUB ma dodatni wynik testu na te przeciwciała i pierwsze objawy inne niż objaw Raynauda wystąpiły mniej niż 2 lata przed badaniem przesiewowym
  • Ma obszar skóry niezmienionej lub lekko pogrubionej w co najmniej jednym miejscu planowanego wstrzyknięcia leku

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Jeśli jesteś w ciąży lub planujesz zajść w ciążę podczas badania
  • Jeśli karmisz piersią
  • Jeśli masz ciężkie problemy z nerkami lub wątrobą
  • Jeśli masz aktywną infekcję, która wymaga leczenia antybiotykami
  • Jeśli masz nowotwór złośliwy - groźną chorobę nowotworową, która może się rozprzestrzeniać
  • Jeśli przyjmujesz leki, które osłabiają system odpornościowy, takie jak immunosupresanty - leki zmniejszające działanie układu odpornościowego
  • Jeśli masz autoimmunologiczną chorobę hemolityczną - stan, w którym organizm niszczy własne czerwone krwinki
  • Jeśli miałeś poważną reakcję alergiczną na składniki leku badanego
  • Jeśli masz neutropenię - zbyt niską liczbę białych krwinek, które chronią przed infekcjami
  • Jeśli masz trombocytopenię - zbyt niską liczbę płytek krwi, które pomagają w krzepnięciu
  • Jeśli otrzymywałeś szczepionki żywymi wirusami w ostatnich 4 tygodniach
  • Jeśli masz przewlekłe zakażenie - długotrwałą infekcję, taką jak HIV, wirusowe zapalenie wątroby lub gruźlica
  • Jeśli miałeś poważne problemy z sercem lub płucami związane z twardziną układową
  • Jeśli uczestniczyłeś w innym badaniu klinicznym w ostatnich 3 miesiącach
  • Jeśli masz choroby psychiczne, które mogą utrudnić udział w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod PH20 SC to lek doświadczalny badany w leczeniu twardziny układowej. Jest to połączenie dwóch substancji - efgartigimod oraz rHuPH20. Efgartigimod to specjalnie zaprojektowane przeciwciało, które pomaga zmniejszyć ilość szkodliwych przeciwciał w organizmie pacjenta. Te szkodliwe przeciwciała mogą powodować sztywnienie i uszkodzenie skóry oraz narządów wewnętrznych u osób z twardziną układową. Lek jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, co oznacza, że zostaje wstrzyknięty pod skórę. Substancja rHuPH20 pomaga lekowi lepiej wchłaniać się w organizmie po podaniu podskórnym. W tym badaniu naukowcy chcą sprawdzić, czy ten nowy lek może pomóc w zmniejszeniu sztywności skóry u pacjentów z twardziną układową oraz czy jest bezpieczny w stosowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Efgartigimod PH20 SC

    Jest to lek podawany w postaci zastrzyków podskórnych, który zawiera substancję czynną efgartigimod połączoną z enzymem rHuPH20 ułatwiającym wchłanianie. Lek ten jest obecnie badany w drugiej fazie prób klinicznych jako potencjalne leczenie twardziny układowej, choroby powodującej nadmierne gromadzenie się tkanki łącznej w skórze i narządach wewnętrznych. Efgartigimod działa poprzez blokowanie specjalnych białek zwanych przeciwciałami IgG, które w tej chorobie atakują własne tkanki organizmu, przyczyniając się do powstania stanu zapalnego i uszkodzenia. Substancja ta należy do grupy leków immunomodulujących, które wpływają na funkcjonowanie systemu odpornościowego w celu zmniejszenia reakcji autoimmunologicznych odpowiedzialnych za objawy choroby.

  • Placebo PH20 SC

    Jest to substancja nieaktywna podawana w postaci zastrzyków podskórnych, która zawiera jedynie enzym rHuPH20 bez głównego składnika leczniczego. Placebo służy jako punkt odniesienia w badaniach klinicznych, pozwalając naukowcom porównać skuteczność rzeczywistego leku z efektem pozornego leczenia. Ta substancja nie wywiera żadnego działania terapeutycznego na organizm i jest używana wyłącznie w celach badawczych. Zastosowanie placebo w tym badaniu umożliwia obiektywną ocenę, czy efgartigimod rzeczywiście pomaga w leczeniu objawów twardziny układowej, szczególnie w zmniejszaniu stwardnienia skóry.

Badane choroby

Twardzina układowa – Twardzina układowa to przewlekła choroba autoimmunologiczna, która powoduje nadmierne odkładanie się kolagenu w skórze i narządach wewnętrznych. Choroba charakteryzuje się stopniowym stwardnieniem i pogrubieniem skóry, szczególnie na dłoniach, przedramionach i twarzy. W miarę postępu choroby skóra staje się napięta, błyszcząca i traci elastyczność, co może ograniczać ruchomość stawów. Twardzina układowa może również wpływać na naczynia krwionośne, powodując ich zwężenie i problemy z krążeniem. Choroba często dotyka narządów wewnętrznych, takich jak płuca, serce, nerki i przewód pokarmowy, prowadząc do ich stopniowego włóknienia i upośledzenia funkcji. Objawy mogą rozwijać się powoli przez lata, a przebieg choroby jest bardzo różny u poszczególnych pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514539-67-00Kod protokołuARGX-113-2317Planowana liczba uczestników203 osobySponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).