Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa eplontersenu sodu i ALXN2220 u dorosłych pacjentów z amyloidozą serca (ATTR‑CM)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby serca zwanej Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM), w której nieprawidłowe białko odkłada się w mięśniu sercowym, co może powodować osłabienie jego funkcji i duszność. W ramach badania pacjenci otrzymują lek eplontersen podskórnie oraz dodatkowo podawany dożylnie lek ALXN2220, a w grupie kontrolnej podawany jest placebo zamiast ALXN2220. Oba leki mają na celu zmniejszenie odkładania się szkodliwych białek i poprawę pracy serca.

Celem badania jest ocena, czy połączenie tych dwóch leków poprawia zdolność pacjentów do wykonywania wysiłku w porównaniu z podaniem samego eplontersenu i placebo. Uczestnicy będą regularnie poddawani prostemu testowi wytrzymałościowemu, zwanym cardiopulmonary exercise test, w którym mierzony jest maksymalny poziom zużycia tlenu (VO2). Badanie trwa około roku, podczas którego co kilka miesięcy zbierane są informacje o samopoczuciu, poziomie określonych substancji we krwi oraz jakości życia. Wyniki pomogą określić, czy nowe połączenie leków jest bezpieczne i skuteczne w leczeniu tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie grupy

    Po zapisaniu się do badania następuje losowy podział uczestnika na jedną z dwóch grup: grupa otrzymująca eplontersen wraz z ALXN2220 lub grupa otrzymująca eplontersen z placebo. podział odbywa się w sposób podwójnie ślepym, co oznacza, że uczestnik i personel nie wiedzą, którą wersję leku otrzymuje.

  2. Krok 2

    Badania wyjściowe

    Przed rozpoczęciem leczenia wykonywane są badania wyjściowe, które obejmują:

    - test wydolnościowy sercowo‑oddechowy (cpet) mierzący maksymalny pobór tlenu (VO2)

    - pomiar poziomu NT‑probnp we krwi, czyli wskaźnika obciążenia serca

    - wypełnienie kwestionariusza KCCQ‑css oceniającego jakość życia związanej z niewydolnością serca

    - dodatkowe badania laboratoryjne i obrazowe potrzebne do oceny stanu zdrowia.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie leczenia – podanie eplontersen i ALXN2220 lub placebo

    Po zakończeniu badań wyjściowych uczestnik rozpoczyna regularne podawanie leków:

    - eplontersen w postaci roztworu do wstrzyknięcia (45 mg) podskórnie, podawany zgodnie z harmonogramem ustalonym w protokole badania

    - jednocześnie podawany jest albo ALXN2220 w postaci roztworu do wstrzyknięcia dożylnie, albo placebo dożylne, w zależności od przydzielonej grupy. Dawka i częstotliwość podań są określone w protokole, ale nie są podane w udostępnionych danych.

  4. Krok 4

    Wizyty kontrolne i podawanie kolejnych dawek

    W trakcie trwania badania uczestnik przychodzi na regularne wizyty kontrolne, podczas których:

    - ocenia się bezpieczeństwo leczenia poprzez badania krwi i monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych

    - powtarza się test cpet w wybranych momentach, aby obserwować zmiany w wydolności serca

    - ponownie mierzy się poziom NT‑probnp i wypełnia kwestionariusz KCCQ‑css

    - podaje się kolejne dawki eplontersen podskórnie oraz ALXN2220 lub placebo dożylnie zgodnie z ustalonym harmonogramem.

  5. Krok 5

    Ocena środkowa

    Po około 26 tygodniach od rozpoczęcia leczenia przeprowadzane jest pośrednie podsumowanie wyników, które obejmuje te same badania co wizyta wyjściowa: test cpet, pomiar NT‑probnp oraz kwestionariusz KCCQ‑css. wyniki te pomagają ocenić wstępny wpływ terapii.

  6. Krok 6

    Zakończenie leczenia po 52 tygodniach i końcowe badania

    Po 52 tygodniach (czyli po roku) uczestnik kończy przyjmowanie leków i odbywa ostatnią wizytę kontrolną, podczas której:

    - ponownie wykonuje się test cpet i mierzy VO2

    - pobiera się krew do oznaczenia NT‑probnp

    - wypełnia się końcowy kwestionariusz KCCQ‑css

    - ocenia się ogólne bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu wszystkich badań uczestnik jest informowany o zakończeniu udziału w badaniu. Dalsze leczenie i opieka medyczna są kontynuowane zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego, ale nie są już częścią protokołu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek od 18 do 85 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Diagnoza Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) – rzadkiej choroby serca, niezależnie od tego, czy genotyp jest „dziki” (naturalny) czy wariantowy (z mutacją).
  • Klasa NYHA I‑III przy badaniu wstępnym oraz przewidywana długość życia co najmniej 1 rok według lekarza (NYHA to skala opisująca nasilenie objawów niewydolności serca, od I – brak objawów, do IV – bardzo ciężkie).
  • Podwyższony poziom NT-proBNP przy badaniu wstępnym – substancja we krwi, której wysokie stężenie wskazuje na obciążenie serca.
  • Możliwość wykonania maksymalnego testu wysiłkowego CPET przy badaniu wstępnym – badanie, w którym mierzy się wydolność serca i płuc podczas wysiłku.
  • Stosowanie zaleconego leczenia według lokalnych wytycznych dla niewydolności serca (HF) – leczenie musi być ustabilizowane przynajmniej 4 tygodnie (z wyjątkiem leków moczopędnych) i może obejmować kontrolę wysokiego ciśnienia krwi (cel: skurczowe SBP < 130 mmHg) oraz chorobę niedokrwienną serca.
  • Umiejętność podpisania świadomej zgody.
  • Zgoda na codzienne przyjmowanie suplementu witaminy A w dawce 3000 IU.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Znana leptomeningealna amyloidoza – choroba, w której złogi białkowe pojawiają się w błonach otaczających mózg i rdzeń.
  • Podejrzenie lub potwierdzona nietolerancja/alergia na białka lub jakikolwiek składnik leku badawczego – reakcja organizmu, która może powodować niepożądane objawy.
  • Udział w innym badaniu klinicznym lub przyjmowanie innego eksperymentalnego leku w ciągu ostatnich 30 dni kalendarzowych lub 5 okresów półtrwania tego leku (czyli czasu, w którym połowa leku zostaje usunięta z organizmu), przed podpisaniem zgody na udział.
  • Udział w planowaniu lub prowadzeniu tego badania (dotyczy pracowników firmy AstraZeneca oraz personelu ośrodka badawczego).
  • Ocena lekarza, że pacjent ma znane medyczne lub psychologiczne schorzenie lub inny czynnik ryzyka, który może utrudnić pełny udział, zwiększyć ryzyko lub wpłynąć na wyniki badania.
  • Wcześniejsze zapisanie się lub losowanie w tym samym badaniu.
  • Znana amyloidoza łańcucha lekkiego (AL), amyloidoza wtórna (amyloid A) lub jakakolwiek inna postać systemowej amyloidozy – różne rodzaje chorób, w których złogi białkowe gromadzą się w wielu narządach.
  • Kardiomiopatia nie spowodowana głównie przez ATTR‑CM, np. spowodowana nadciśnieniem (wysokim ciśnieniem krwi), chorobą zastawkową serca lub chorobą niedokrwienną serca (związana z niedostatecznym dopływem krwi do serca), według oceny lekarza.
  • Ostre zespoły wieńcowe, niestabilna dławica piersiowa, udar mózgu, przemijający atak niedokrwienny mózgu (TIA), reoperacja serca, implantacja urządzenia sercowego, naprawa zastawki serca lub poważna operacja w ciągu ostatnich 12 tygodni przed badaniem.
  • Nieuregulowane, klinicznie istotne arytmie komorowe (zaburzenia rytmu serca) według oceny lekarza.
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 30 % w badaniu echokardiograficznym (pomiar, jak skutecznie serce pompuje krew) wykonanym przy badaniu wstępnym.
  • Poważne zaburzenia płucne (SpO₂ < 92 %) – spoczynkowy poziom tlenu we krwi poniżej 92 % przy oddychaniu powietrzem, mierzony pulsoksymetrią. Osoby potrzebujące dodatkowego tlenu, aby utrzymać SpO₂ ≥ 92 %, również są wykluczone.
  • Niewydolność nerek wymagająca dializy – terapia, w której sztucznie oczyszcza się krew z toksyn, gdy nerki nie działają prawidłowo.
  • Historia przeszczepu narządu stałego, użycia wspomagania pompy serca (ventricular assist device) lub zgłoszenie do przeszczepu serca przy badaniu wstępnym. (Planowany przeszczep rogówki nie jest wykluczeniem.)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Eplontersen

    jest to lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. Działa on poprzez zmniejszenie produkcji białka zwanego transthyretyną, które jest przyczyną odkładania się złogów amyloidowych w sercu u osób z amyloidozą ATTR. W badaniu lek ten jest podawany uczestnikom, aby sprawdzić, czy zmniejszenie poziomu transthyretyny poprawia ich wydolność fizyczną.

  • ALXN2220

    jest to laboratoryjnie wytworzony przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie. Działa ono poprzez wiązanie się z transthyretyną i stabilizowanie jej struktury, co utrudnia tworzenie się szkodliwych złogów amyloidowych. W badaniu lek ten jest stosowany razem z eplontersenem, aby ocenić, czy połączenie obu leków daje lepsze wyniki niż eplontersen podany z placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Placebo dla ALXN2220

    Preparat nie zawiera aktywnych substancji i podawany jest dożylnie w takiej samej formie jak lek badany, aby pełnić rolę kontrolną w badaniu. Jest używany wyłącznie w badaniach klinicznych i nie ma zastosowań leczniczych. Nie wywiera działania farmakologicznego, więc nie posiada mechanizmu działania. Jest klasyfikowany jako placebo.

  • Wainzua 45 mg roztwór do wstrzykiwań w pre‑wypełnionym piórniku

    Lek jest podawany podskórnie jako roztwór wstrzykiwany przy użyciu piórnika, co umożliwia łatwe samodzielne podanie. Eplontersen sodowy jest w fazie badań klinicznych i jest rozwijany jako lek na amyloidozę transtyretynową serca (ATTR‑CM). Działa poprzez wiązanie się z transtyretyną i stabilizowanie jej struktury, co zapobiega tworzeniu się szkodliwych włókien amyloidowych. Należy do grupy leków stabilizujących białko transtyretynowe.

  • Rekombinowany ludzki przeciwciało monoklonalne IgG1 (ALXN2220)

    Preparat podawany jest dożylnie w postaci roztworu do wstrzykiwań. ALXN2220 jest lekiem z oznaczeniem orphan drug, aktualnie badanym w klinice pod kątem leczenia ATTR‑CM. Działa jako przeciwciało, które rozpoznaje i przyciąga komórki układu odpornościowego do amyloidowych złogów, pomagając ich usuwaniu. Jest klasyfikowany jako przeciwciało monoklonalne, immunoterapia przeciw amyloidozie.

Badane choroby

Amyloidoza serca związana z transtyretyną (ATTR-CM) - Jest to choroba, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną odkłada się w mięśniu serca. Nagromadzone białko powoduje stwardnienie ścian serca i utrudnia jego kurczenie się. Z czasem serce pompuje mniej krwi, co może objawiać się dusznością przy wysiłku i zmęczeniem. Osoby mogą odczuwać obrzęki nóg lub brzucha, ponieważ płyny gromadzą się w organizmie. Postęp choroby jest stopniowy, a objawy nasilają się powoli wraz ze zwiększającym się osadzaniem amyloidu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-523908-75-00Kod protokołuD8456C00001Planowana liczba uczestników326 osóbSponsorAstraZeneca AB

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).