Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa inclisiranu u dzieci z rodzinną hipercholesterolemią w wieku 6-12 lat.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy heterozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii, która jest dziedziczną chorobą powodującą bardzo wysokie poziomy cholesterolu w krwi u dzieci. Choroba ta zwiększa ryzyko problemów z sercem i naczyniami krwionośnymi w młodym wieku. W badaniu będzie testowany lek o nazwie inclisiran, który pomaga obniżyć poziom cholesterolu LDL - tak zwanego „złego cholesterolu" - we krwi.

Celem badania jest sprawdzenie, czy inclisiran jest skuteczny i bezpieczny u dzieci w wieku od 6 do 12 lat z tą chorobą. Badanie składa się z dwóch części trwających łącznie dwa lata. W pierwszym roku dzieci będą losowo przydzielone do grupy otrzymującej inclisiran lub placebo, a ani rodzice, ani lekarze nie będą wiedzieć, który preparat otrzymuje dziecko. W drugim roku wszystkie dzieci będą otrzymywać inclisiran. Lek jest podawany w formie zastrzyku pod skórę dwa razy w roku. Dzieci mogą nadal przyjmować swoje dotychczasowe leki obniżające cholesterol, takie jak statyny czy ezetimib.

W trakcie badania będą przeprowadzane regularne wizyty kontrolne, podczas których będzie sprawdzany poziom cholesterolu i innych tłuszczów we krwi, a także ogólny stan zdrowia dziecka. Lekarze będą monitorować wzrost, wagę oraz rozwój dziecka, aby upewnić się, że lek nie wpływa negatywnie na jego rozwój. Będą również sprawdzane możliwe działania niepożądane i reakcje organizmu na lek.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania - randomizacja

    Na początku badania zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup. Jedna grupa otrzyma lek inklisiran, a druga otrzyma placebo (substancję bez działania leczniczego, która wygląda tak samo jak prawdziwy lek).

    Ani Ty, ani lekarze prowadzący badanie nie będą wiedzieć, którą substancję otrzymujesz w pierwszym roku badania. Jest to nazywane metodą podwójnie ślepą próbą.

  2. Krok 2

    Pierwszy rok badania - leczenie ślepe

    Przez pierwszy rok badania będziesz otrzymywać iniekcje inklisiranu lub placebo. Lek podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań.

    Dawka inklisiranu wynosi 0 mg na 1,5 ml roztworu dla grupy placebo lub odpowiednią dawkę aktywnego leku dla grupy otrzymującej inklisiran.

    Będziesz kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków obniżających cholesterol (takich jak statyny lub ezetimib) w tej samej dawce, jaką przyjmowałeś przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności w dniu 330

    W dniu 330 (koniec pierwszego roku) zostanie przeprowadzona główna ocena skuteczności leczenia.

    Będzie mierzona zmiana poziomu cholesterolu LDL (złego cholesterolu) w porównaniu do poziomu sprzed rozpoczęcia badania.

    Badane będą również inne parametry, takie jak cholesterol całkowity, apolipoproteina B, cholesterol nie-HDL oraz białko PCSK9.

  4. Krok 4

    Drugi rok badania - leczenie otwarte

    Po zakończeniu pierwszego roku wszyscy uczestnicy będą otrzymywać aktywny lek inklisiran.

    W tej fazie badania zarówno Ty, jak i lekarze będziecie wiedzieć, że otrzymujesz prawdziwy lek. Jest to nazywane fazą otwartą.

    Będziesz nadal kontynuować przyjmowanie swoich dotychczasowych leków obniżających cholesterol.

  5. Krok 5

    Regularne wizyty kontrolne

    Przez cały okres badania będziesz mieć regularne wizyty w ośrodku badawczym.

    Podczas tych wizyt będą pobierane próbki krwi do badania poziomu cholesterolu i innych parametrów lipidowych.

    Będą sprawdzane Twoje parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi i tętno.

    Lekarz będzie monitorować Twój wzrost, wagę i wskaźnik masy ciała (BMI).

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres trwania badania będzie prowadzone dokładne monitorowanie bezpieczeństwa leczenia.

    Będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane (objawy, które mogą być związane z podawanym lekiem).

    Będą wykonywane badania laboratoryjne w celu sprawdzenia funkcjonowania organizmu.

    Badane będzie również czy organizm wytwarza przeciwciała przeciwlekowe (reakcja immunologiczna na podawany lek).

  7. Krok 7

    Ocena rozwoju w okresie dojrzewania

    Jeśli jesteś w wieku, w którym może rozpocząć się dojrzewanie, będą badane hormony płciowe.

    Będzie przeprowadzana ocena według skali Tannera, która pomaga określić stopień rozwoju w okresie dojrzewania.

    Te badania mają na celu sprawdzenie, czy lek nie wpływa na normalny rozwój.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania w dniu 720

    Badanie zakończy się w dniu 720 (po dwóch latach uczestnictwa).

    Podczas ostatniej wizyty zostaną przeprowadzone końcowe badania wszystkich parametrów, które były monitorowane przez cały okres badania.

    Będzie dokonana końcowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Dziecko musi mieć od 6 do mniej niż 12 lat w momencie kwalifikacji do badania
  • Musi być chłopcem lub dziewczynką
  • Musi mieć zdiagnozowaną rodzinną hipercholesterolemię heterozygotyczną - jest to choroba genetyczna, która powoduje wysokie poziomy cholesterolu we krwi, potwierdzona przez badania genetyczne lub na podstawie objawów klinicznych
  • Poziom cholesterolu LDL na czczo musi być wyższy niż 130 mg/dL - cholesterol LDL to "zły" cholesterol, który może blokować naczynia krwionośne
  • Dla dzieci w wieku od 8 do mniej niż 12 lat: muszą przyjmować optymalną dawkę statyny (leku obniżającego cholesterol), chyba że nie mogą jej tolerować, z innymi lekami obniżającymi cholesterol lub bez nich (na przykład ezetimib)
  • Dla dzieci młodszych niż 8 lat: stosowanie leków obniżających cholesterol zależy od decyzji lekarza prowadzącego badanie
  • Dzieci, które przyjmują leki obniżające cholesterol (takie jak statyny i/lub ezetimib), muszą przyjmować stałą dawkę przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania i nie mogą zmieniać leków ani dawek podczas uczestnictwa w badaniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

16 kryteriów

  • Jeśli Twoje dziecko ma homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemię - oznacza to, że dziecko odziedziczyło nieprawidłowy gen od obojga rodziców, a nie tylko od jednego z nich
  • Jeśli Twoje dziecko ma mniej niż 6 lat lub ukończyło już 12 lat
  • Jeśli Twoje dziecko ma poziom cholesterolu LDL poniżej określonej wartości - cholesterol LDL to "zły" cholesterol, który może odkładać się w naczyniach krwionośnych
  • Jeśli Twoje dziecko obecnie bierze leki nazywane inhibitorami PCSK9 - to specjalna grupa leków obniżających cholesterol
  • Jeśli Twoje dziecko ma ciężkie problemy z wątrobą
  • Jeśli Twoje dziecko ma ciężkie problemy z nerkami
  • Jeśli Twoje dziecko ma niekontrolowane problemy z tarczycą
  • Jeśli Twoje dziecko ma cukrzycę typu 1 lub źle kontrolowaną cukrzycę typu 2
  • Jeśli Twoje dziecko ma choroby mięśni lub podwyższone poziomy enzymów mięśniowych - enzymy to białka, których zwiększona ilość we krwi może wskazywać na uszkodzenie mięśni
  • Jeśli Twoje dziecko ma problemy z układem odpornościowym
  • Jeśli Twoje dziecko przyjmuje leki wpływające na układ odpornościowy
  • Jeśli Twoje dziecko ma alergię na którykolwiek składnik badanego leku
  • Jeśli Twoje dziecko bierze udział w innym badaniu klinicznym lub brało udział w ciągu ostatnich 30 dni
  • Jeśli kobieta w wieku rozrodczym jest w ciąży, karmi piersią lub nie stosuje skutecznej metody antykoncepcji
  • Jeśli rodzic lub opiekun nie może lub nie chce podpisać zgody na udział dziecka w badaniu
  • Jeśli dziecko nie może lub nie chce wyrazić zgody na udział w badaniu zgodnie z lokalnymi przepisami
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Inclisiran to lek, który pomaga obniżyć poziom złego cholesterolu (LDL-C) we krwi. Jest to nowoczesny lek, który działa poprzez blokowanie produkcji białka odpowiedzialnego za wytwarzanie cholesterolu w wątrobie. Inclisiran podawany jest w formie zastrzyku pod skórę i jego działanie może utrzymywać się przez kilka miesięcy po pojedynczej dawce. W tym badaniu lek jest testowany u dzieci z rodzinną hipercholesterolemią - dziedziczną chorobą, która powoduje bardzo wysokie poziomy cholesterolu od urodzenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Inclisiran – Inclisiran to lek podawany w postaci zastrzyku podskórnego, który należy do grupy leków nazywanych inhibitorami PCSK9. Działa na poziomie molekularnym poprzez blokowanie produkcji białka PCSK9 w wątrobie, co prowadzi do zwiększenia liczby receptorów odpowiedzialnych za usuwanie "złego" cholesterolu z krwi. Jest to nowoczesny lek stosowany u pacjentów z bardzo wysokim poziomem cholesterolu, szczególnie w przypadkach genetycznych zaburzeń lipidowych, takich jak rodzinna hipercholesterolemia. Aktualnie lek jest badany w badaniach klinicznych u dzieci, a u dorosłych jest już zatwierdzony do stosowania jako skuteczne leczenie obniżające poziom cholesterolu LDL.

Badane choroby

Heterozygotna rodzinna hipercholesterolemia – To dziedziczna choroba metaboliczna, która powoduje znacznie podwyższone poziomy cholesterolu we krwi od urodzenia. Choroba powstaje w wyniku mutacji w genach odpowiedzialnych za usuwanie cholesterolu LDL z krwi, najczęściej w genie receptora LDL. Osoby z tą chorobą mają jeden zmutowany gen od jednego z rodziców, podczas gdy drugi gen funkcjonuje prawidłowo. W wyniku tego organizm ma trudności z prawidłowym przetwarzaniem i usuwaniem złego cholesterolu z krwiobiegu. Choroba prowadzi do gromadzenia się cholesterolu w naczyniach krwionośnych i może powodować przedwczesne zmiany miażdżycowe. U dzieci i młodzieży z tą chorobą często obserwuje się charakterystyczne złogi cholesterolu na skórze, zwane żółtakami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-514594-21-00Kod protokołuCKJX839C12303Planowana liczba uczestników67 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).