Badanie skuteczności i bezpieczeństwa kladrybiny u pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną

Początek badania - ocena wyjściowa

Na początku badania zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena Twojego stanu zdrowia.

Zostanie oceniony stopień nasilenia objawów miastenii (choroby powodującej osłabienie mięśni) przy użyciu specjalnych skal oceny.

Badanie obejmuje skalę MG-ADL, która ocenia zdolność wykonywania codziennych czynności, takich jak mówienie, żucie, połykanie czy podnoszenie rąk.

Twój wynik w skali MG-ADL musi wynosić co najmniej 6 punktów, przy czym przynajmniej połowa punktów musi wynikać z objawów niezwiązanych z oczami.

Jeśli przyjmujesz leki sterydowe (kortykosteroidy) w postaci doustnej, musisz stosować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące. Dawka nie może przekraczać 20 mg na dobę w przypadku prednizonu lub prednizolonu, albo 16 mg na dobę w przypadku metyloprednizolonu.

Jeśli przyjmujesz inhibitory acetylocholinoesterazy (leki poprawiające przewodzenie nerwowo-mięśniowe), musisz stosować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące.

Twoja masa ciała musi wynosić co najmniej 40 kilogramów.

Losowy przydział do grupy badanej

Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z trzech grup badania.

Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani Ty, ani lekarze nie będą wiedzieć, do której grupy zostałeś przydzielony.

Możesz otrzymać kladrybinę w wysokiej dawce, kladrybinę w niskiej dawce lub placebo (preparat nieaktywny, bez substancji leczniczej).

Okres leczenia kontrolowanego placebo - 24 tygodnie

Rozpoczniesz 24-tygodniowy okres przyjmowania przydzielonego leku.

Lek będzie podawany w postaci doustnych kapsułek twardych zawierających kladrybinę lub placebo.

Podczas tego okresu będziesz regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia i ewentualnych działań niepożądanych.

Będą przeprowadzane oceny za pomocą różnych skal, w tym skali MG-ADL (ocena codziennych czynności), skali QMG (ilościowa ocena miastenii) oraz skali MGC (złożona skala miastenii).

Zostanie również oceniona Twoja jakość życia przy użyciu skali MG-QoL15r.

Ocena skuteczności w 24. tygodniu

W 24. tygodniu badania zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena zmian w Twoim stanie zdrowia w porównaniu do stanu początkowego.

Głównym celem będzie ocena zmiany wyniku w skali MG-ADL, która pokazuje, jak zmieniła się Twoja zdolność do wykonywania codziennych czynności.

Zostanie również ocenione, czy jesteś osobą reagującą na leczenie, co oznacza osiągnięcie określonej poprawy w skalach oceny.

Przeprowadzone zostaną badania laboratoryjne, w tym ocena liczby limfocytów (białych krwinek) we krwi.

Zostanie zmierzone stężenie kladrybiny we krwi, aby ocenić, jak organizm przetwarza lek.

Kontynuacja badania i ewentualne ponowne leczenie

Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu kontrolowanego placebo badanie będzie kontynuowane.

W zależności od Twojej odpowiedzi na leczenie może być konieczne ponowne podanie leku lub zastosowanie leczenia ratunkowego.

Czas od pierwszego pełnego leczenia kladrybiną do ewentualnego ponownego leczenia lub leczenia ratunkowego będzie monitorowany.

Badanie będzie trwało do zakończenia wszystkich zaplanowanych okresów obserwacji.

Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

Przez cały czas trwania badania będą zbierane informacje o wszelkich działaniach niepożądanych, które mogą wystąpić.

Szczególną uwagę zwrócono na zdarzenia niepożądane szczególnego zainteresowania, które są specyficzne dla tego typu leczenia.

Nasilenie działań niepożądanych będzie oceniane według standardowej skali stosowanej w badaniach klinicznych.

Regularnie będą wykonywane badania laboratoryjne, w tym kontrola liczby limfocytów i innych parametrów krwi.

Będą mierzone parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała.

Szczepienie przeciwko półpaścowi

W ramach badania przewidziano podanie szczepionki przeciwko półpaścowi o nazwie Shingrix.

Szczepionka będzie podawana w postaci zastrzyku domięśniowego (iniekcji do mięśnia).

Szczepionka zawiera rekombinowane białko glikoproteiny E wirusa ospy wietrznej z dodatkiem substancji wzmacniającej odpowiedź immunologiczną.

Szczepienie ma na celu ochronę przed półpaścem, który może wystąpić u osób z osłabionym układem odpornościowym.

Zakończenie badania

Badanie zakończy się po przeprowadzeniu wszystkich zaplanowanych wizyt i ocen.

Przewidywany czas trwania całego badania to do sierpnia 2030 roku.

Po zakończeniu badania zostaniesz poinformowany o dalszych możliwościach leczenia.