Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku REGN7999 u dorosłych pacjentów z nadmiarem żelaza w przebiegu beta-talasemii bez konieczności regularnych transfuzji krwi.

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na beta-talasemię bez konieczności regularnych transfuzji, która jest chorobą krwi prowadzącą do nadmiernego gromadzenia się żelaza w organizmie, czyli zjawiska określanego jako przeładowanie żelazem. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek o nazwie REGN7999 jest bezpieczny i skuteczny w obniżaniu poziomu tego pierwiastka. Preparat ten działa poprzez blokowanie białka TMPRSS6, co ma pomóc w regulacji gospodarki żelazem w organizmie.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać podskórne zastrzyki. Niektóre osoby otrzymają badany lek REGN7999, natomiast inne otrzymają placebo. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani lekarze, ani uczestnicy nie będą wiedzieć, który preparat został podany, dopóki proces nie zostanie zakończony. Pozwala to na obiektywną ocenę działania substancji.

Monitorowanie postępów będzie obejmować sprawdzanie poziomu żelaza w wątrobie za pomocą rezonansu magnetycznego, czyli specjalistycznego badania obrazowego. Naukowcy będą również obserwować zmiany w poziomie hemoglobiny, czyli białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za transport tlenu, oraz kontrolować, czy nie pojawiają się niepożądane reakcje organizmu. Całość procesu ma na celu ustalenie, jak różne dawki leku wpływają na stan zdrowia pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 2 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, otrzymanie leku badanego (REGN7999) lub placebo (substancji, która nie zawiera aktywnego składnika leczniczego).

    Przyjmowanie podanych substancji poprzez zastrzyki podskórne, czyli wstrzyknięcia bezpośrednio pod skórę.

  2. Krok 2

    Monitorowanie efektów i bezpieczeństwa

    Poddawanie się badaniom rezonansem magnetycznym (MRI) w celu zmierzenia stężenia żelaza w wątrobie.

    Monitorowanie poziomu hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za transport tlenu) oraz liczby czerwonych krwinek.

    Obserwacja występowania ewentualnych działań niepożądanych, czyli nieplanowanych reakcji organizmu na podawany lek.

    Badanie poziomu leku w surowicy krwi oraz sprawdzanie, czy organizm nie wytwarza przeciwciał przeciwko lekowi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Potwierdzone klinicznie rozpoznanie beta-talasemii niezależnej od przetaczania krwi (jest to choroba krwi, w której organizm ma trudności z produkcją prawidłowej hemoglobiny, ale pacjent nie wymaga regularnych transfuzji krwi).
  • Stwierdzone nadmiar żelaza w organizmie, co oznacza, że poziom żelaza w tkankach (mierzonego za pomocą specjalnego badania obrazowego MRI R2*) wynosi co najmniej 5 mg żelaza na gram suchej masy.
  • Poziom ferrytyny w surowicy krwi (białko, które przechowuje żelazo w organizmie) musi wynosić co najmniej 300 ng/mL.
  • Pacjenci mogą być zarówno kobietami, jak i mężczyznami.
  • Pacjenci muszą znajdować się w grupie wiekowej obejmującej dzieci (kod wieku 3 oznacza najmłodszy przedział wiekowy w skali badania).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Poziom hemoglobiny (białka w krwi odpowiedzialnego za transport tlenu) musi być wyższy niż 8 g/dL.
  • Nie można było przyjmować transfuzji czerwonych krwinek (podawania krwi) w ciągu 12 tygodni przed trzecią wizytą.
  • W części A badania nie wolno było stosować terapii chelatacyjnej (leczenia polegającego na usuwaniu nadmiaru żelaza z organizmu) na około 12 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • W części B badania, jeśli pacjent stosuje terapię chelatacyjną, nie wolno mu było zmieniać dawki tego leku na około 12 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Nie można było przyjmować leków o nazwach luspatercept lub mitapivat w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Istnieje zakaz udziału dla osób, u których istnieją bezwzględne przeciwwskazania do badania MRI (czyli sytuacji, w których wykonanie rezonansu magnetycznego może być niebezpieczne dla zdrowia).
  • Nie można brać udziału w badaniu, jeśli zdiagnozowano marskość wątroby (poważne uszkodzenie i bliznowacenie tkanek wątroby).
  • Nie można brać udziału w badaniu, jeśli zdiagnozowano przewlekłą chorobę nerek w stopniu 4 lub wyższym (zaawansowane stadium niewydolności nerek).
  • Obowiązują również inne, dodatkowe kryteria wykluczające opisane w dokumentacji badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

REGN7999 to badany lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który ma za zadanie ograniczyć nadmiar żelaza w organizmie u osób cierpiących na beta-talasemię.

Co już wiadomo o tej terapii

  • REGN7999

    Ten lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest on przeznaczony do leczenia nadmiaru żelaza u osób cierpiących na beta-talasemię, czyli rzadką chorobę krwi. Substancja ta działa poprzez blokowanie specjalnego białka w organizmie, co pomaga regulować poziom żelaza w komórkach. Jest to nowoczesny preparat z grupy inhibitorów białka TMPRSS6, opracowywany w celu poprawy stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą.

  • Placebo

    Jest to substancja podawana w formie zastrzyku, która nie zawiera żadnych składników leczniczych. W tym badaniu klinicznym pełni rolę porównawczą, aby naukowcy mogli dokładnie sprawdzić, czy prawdziwy lek działa bezpiecznie i skutecznie. Placebo nie ma żadnego działania biologicznego na organizm i służy jedynie jako punkt odniesienia dla testowanego preparatu.

Badane choroby

  • Talasemia beta

    Jest to choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hemoglobiny, czyli białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za transport tlenu. W wyniku tej wady organizm wytwarza zbyt mało prawidłowej hemoglobiny, co prowadzi do powstawania niedokrwistych komórek krwi. Choroba postępuje poprzez stopniowe zmniejszanie liczby zdrowych krwinek w organizmie. Może to skutkować osłabieniem organizmu i problemami z dostarczaniem tlenu do tkanek.

  • Beta-talasemia niezależna od transfuzji

    Jest to specyficzna postać beta-talasemii, w której pacjenci nie wymagają regularnych transfuzji krwi do utrzymania odpowiedniego poziomu hemoglobiny. Mimo braku konieczności przetaczania krwi, choroba postępuje poprzez nieprawidłowe funkcjonowanie czerwonych krwinek. Proces ten może prowadzić do gromadzenia się nadmiaru żelaza w różnych narządach ciała. Stan ten jest związany z zaburzeniami w procesie produkcji hemoglobiny.

  • Przeładowanie żelazem

    Jest to stan, w którym w organizmie gromadzi się zbyt duża ilość żelaza. W przebiegu chorób takich jak talasemia, nadmiar tego pierwiastka może stopniowo osadzać się w tkankach i narządach wewnętrznych. Proces ten prowadzi do powolnego gromadzenia się metalu w miejscach, gdzie nie powinien on występować w takich ilościach. Może to wpływać na prawidłowe funkcjonowanie komórek w dotkniętych obszarach.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508604-37-00Kod protokołuR7999-BTHAL-2350Planowana liczba uczestników95 osóbSponsorRegeneron Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).