Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku SAT-3247 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy mogą chodzić

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dystrofii mięśniowej Duchenne'a, która jest chorobą genetyczną powodującą postępujące osłabienie mięśni. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej SAT-3247 w postaci tabletek do przyjmowania doustnego w dwóch dawkach (10 mg i 50 mg) lub placebo. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku SAT-3247 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy są w stanie chodzić samodzielnie. Badanie ma na celu sprawdzenie, jak lek wpływa na siłę mięśni mierzoną specjalnym urządzeniem zwanym dynamometrem oraz ocenę jego bezpieczeństwa i tolerancji przez organizm.

Badanie będzie trwało 12 tygodni i będą w nim mogli uczestniczyć chłopcy w wieku od 7 do 10 lat z potwierdzoną genetycznie diagnozą dystrofii mięśniowej Duchenne'a, którzy są w stanie chodzić. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do grup otrzymujących różne dawki leku SAT-3247 lub placebo. W trakcie badania będą wykonywane różne pomiary siły mięśni przy użyciu dynamometru, czyli urządzenia mierzącego siłę, którą pacjent jest w stanie wytworzyć. Dodatkowo zostanie przeprowadzone badanie rezonansu magnetycznego mięśni nóg, aby ocenić ilość tkanki tłuszczowej w mięśniach oraz inne zmiany w ich strukturze. Wykonana będzie również biopsja mięśnia ramienia, czyli pobranie małego wycinka tkanki mięśniowej do badania pod mikroskopem.

Podczas wizyty w ramach badania będą również przeprowadzane testy funkcji mięśni, takie jak wchodzenie po schodach i wstawanie z pozycji leżącej, oraz ocena sprawności fizycznej za pomocą specjalnej skali. Badane będą także poziomy różnych substancji we krwi, w tym kinazy kreatynowej, która jest enzymem uwalnianym z uszkodzonych mięśni. Sprawdzona zostanie pojemność płuc za pomocą spirometrii, czyli badania, w którym pacjent wydmuchuje powietrze do specjalnego urządzenia. Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane bezpieczeństwo leczenia poprzez obserwację działań niepożądanych, badania laboratoryjne krwi, pomiary ciśnienia i tętna oraz badanie EKG, czyli zapis elektrycznej czynności serca. Uczestnicy powinni utrzymywać stałe dawki leków, które przyjmują na co dzień, w tym glikokortykosteroidów, czyli leków przeciwzapalnych często stosowanych w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z trzech grup: otrzymasz SAT-3247 w dawce 50 mg, SAT-3247 w dawce 10 mg lub placebo (tabletkę bez substancji czynnej).

    Leczenie będzie trwało 12 tygodni.

    Lek będzie podawany doustnie w formie tabletek.

    Ani ty, ani twoi opiekunowie, ani lekarze nie będą wiedzieć, którą wersję leku otrzymujesz, ponieważ badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Będziesz przyjmował przydzielony lek codziennie przez 12 tygodni.

    Musisz kontynuować przyjmowanie glikokortykosteroidów (takich jak prednizolon, deflazakort lub wamorolon) w stałej dawce, jeśli je stosujesz.

    Jeśli przyjmujesz suplementy diety lub zioła, które mogą wpływać na siłę mięśni (na przykład koenzym Q10 lub kreatynę), musisz utrzymać stałą dawkę przez cały czas trwania badania.

    Jeśli uczestniczysz w fizjoterapii lub treningu siłowym, musisz kontynuować ten sam program przez cały czas trwania badania.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty i badania

    Podczas badania będziesz miał regularne wizyty kontrolne.

    Podczas wizyt będą wykonywane badania siły mięśni za pomocą dynamometrii (urządzenia mierzącego siłę).

    Zostanie przeprowadzona ocena funkcji ruchowych za pomocą testu NSAA (skali oceniającej zdolność do wykonywania codziennych czynności).

    Będziesz wykonywał test wchodzenia po czterech schodach.

    Będzie mierzony czas wstawania z pozycji leżącej.

    Zostanie wykonane badanie spirometryczne (badanie sprawdzające pojemność płuc).

  4. Krok 4

    Badania obrazowe

    Zostanie wykonane badanie rezonansu magnetycznego mięśnia czworogłowego uda (vastus lateralis).

    Badanie to pozwoli ocenić ilość tkanki tłuszczowej w mięśniach oraz czas relaksacji protonów (parametr T2), który dostarcza informacji o stanie mięśni.

  5. Krok 5

    Biopsja mięśnia

    Zostanie wykonana biopsja mięśnia dwugłowego ramienia (biceps brachii) na początku badania i po 12 tygodniach.

    Biopsja polega na pobraniu małego fragmentu tkanki mięśniowej do badania mikroskopowego.

    Badanie to pozwoli ocenić zmiany w strukturze włókien mięśniowych, obecność włókien w procesie regeneracji, liczbę komórek satelitarnych oraz stopień włóknienia i naciekania tkanki tłuszczowej.

  6. Krok 6

    Badania laboratoryjne

    Będą pobierane próbki krwi do badań laboratoryjnych.

    Badania obejmą pomiar kinazy kreatynowej (enzymu wskazującego na uszkodzenie mięśni).

    Zostanie wykonana analiza cytokin zapalnych (substancji związanych z procesami zapalnymi w organizmie).

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane twoje bezpieczeństwo.

    Będą przeprowadzane badania fizykalne (ogólne badanie lekarskie).

    Zostanie wykonane badanie EKG (elektrokardiogram oceniający pracę serca).

    Będą mierzone parametry życiowe (ciśnienie krwi, tętno, temperatura).

    Zostanie przeprowadzona ocena C-SSRS (skala oceniająca myśli i zachowania samobójcze).

    Wszystkie działania niepożądane będą rejestrowane i oceniane pod kątem nasilenia oraz związku z badanym lekiem.

  8. Krok 8

    Zakończenie badania

    Po 12 tygodniach leczenia nastąpi zakończenie głównej części badania.

    Zostanie wykonany pełny zestaw badań końcowych, aby ocenić zmiany w porównaniu do stanu początkowego.

    Wyniki wszystkich badań zostaną porównane z pomiarami wykonanymi na początku badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzone rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (choroby powodującej osłabienie mięśni) na podstawie badań klinicznych i wcześniejszych testów genetycznych, które wykazały mutację w genie DMD (zmianę w materiale genetycznym odpowiedzialnym za tę chorobę).
  • Pacjent musi być płci męskiej, chodzący samodzielnie i mieć od 7 do 10 lat (ale mniej niż 10 lat) w momencie badania kwalifikującego.
  • Pacjent musi być w stanie dwukrotnie wejść po czterech schodach podczas pierwszej wizyty ze średnim czasem 8 sekund lub mniej (z różnicą nie większą niż 1 sekunda między próbami).
  • Pacjent musi potrzebować co najmniej 3 sekund, ale mniej niż 10 sekund, aby wstać z pozycji leżącej lub siedzącej.
  • Pacjent musi być zdrowy według oceny badacza, uwzględniając historię medyczną, historię psychiatryczną oraz wyniki badania fizykalnego, badań laboratoryjnych i monitorowania serca, które nie wykazują istotnych klinicznych nieprawidłowości.
  • Pacjent i opiekun muszą być w stanie komunikować się z badaczem oraz uczestniczyć i przestrzegać wszystkich wymagań badania, w tym zaplanowanych wizyt, procedur, ocen, kwestionariuszy, badań laboratoryjnych i ograniczeń związanych z badaniem.
  • Rodzic lub opiekun prawny pacjenta musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu po zapoznaniu się z informacjami i omówieniu badania z badaczem; pacjent zostanie poproszony o wyrażenie zgody pisemnej lub ustnej zgodnie z lokalnymi wymogami.
  • Pacjent musi przyjmować stabilną dawkę glikokortykosteroidów (leków przeciwzapalnych i immunosupresyjnych, takich jak prednizolon, deflazakort lub wamorolon) codziennie przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem kwalifikującym i przez cały czas trwania badania. Pacjenci, którzy nie przyjmują glikokortykosteroidów, również mogą uczestniczyć, jeśli zaprzestali ich przyjmowania co najmniej 3 miesiące przed badaniem kwalifikującym.
  • Pacjent musi przyjmować stabilne dawki leków na receptę, w tym inhibitorów ACE (leków stosowanych w leczeniu nadciśnienia i chorób serca), β-blokerów (leków spowalniających pracę serca) i leków moczopędnych (z wyłączeniem glikokortykosteroidów), a także leków dostępnych bez recepty i suplementów ziołowych przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem kwalifikującym i przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli pacjent przyjmuje (lub przyjmował w ciągu 4 tygodni przed zapisaniem się do badania) preparaty ziołowe i suplementy, które mogą wpływać na siłę i funkcję mięśni (np. koenzym Q10, kreatyna), musi kontynuować ich przyjmowanie w stałej dawce przez cały czas trwania badania.
  • Jeśli pacjent uczestniczy w fizjoterapii lub treningu siłowym (ćwiczeniach wzmacniających mięśnie), program ten musi być stabilny przez co najmniej 2 miesiące przed wizytą kwalifikującą i przez cały czas trwania badania.
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymali delandystrogen mokseparvowek (lek o nazwie handlowej Elevidys) w ramach poprzedniego badania klinicznego lub w warunkach komercyjnych ponad 18 miesięcy przed badaniem kwalifikującym, mogą uczestniczyć, jeśli ich testy funkcji mięśni ustabilizowały się lub wykazały pogorszenie co najmniej 3 miesiące przed badaniem kwalifikującym, co zostało potwierdzone przez badacza w dokumentacji medycznej. Liczba uczestników wcześniej leczonych terapią genową będzie ograniczona do 25%.
  • Pacjenci, którzy wcześniej otrzymali lek pomijający ekson (lek pomagający ominąć uszkodzoną część genu) ponad 6 miesięcy przed badaniem kwalifikującym, mogą uczestniczyć, jeśli ich testy funkcji mięśni ustabilizowały się lub wykazały pogorszenie co najmniej 3 miesiące przed badaniem kwalifikującym, co zostało potwierdzone przez badacza w dokumentacji medycznej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostarczonych danych badania klinicznego
  • Kobiety nie mogą brać udziału w tym badaniu - badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn
  • Osoby spoza określonej grupy wiekowej nie mogą uczestniczyć w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • SAT-3247

    to lek podawany doustnie, który jest badany w leczeniu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). W tym badaniu klinicznym lek ten jest testowany w celu sprawdzenia, czy jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez pacjentów, a także czy może pomóc w poprawie siły mięśni. Badanie sprawdza różne dawki leku, aby znaleźć najbardziej odpowiednią dla pacjentów, którzy są w stanie samodzielnie chodzić.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. Jest używane w badaniu w celu porównania, czy prawdziwy lek działa lepiej niż substancja bez właściwości leczniczych.

Co już wiadomo o tej terapii

SAT-3247 – Lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w fazie 2a badań klinicznych u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu leku na siłę mięśni u chorych, którzy są w stanie samodzielnie chodzić. Substancja ta jest testowana w porównaniu z placebo, aby określić jej skuteczność w poprawie funkcji mięśniowych po 12 tygodniach stosowania.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Dystrofia mięśniowa Duchenne'a jest genetyczną chorobą mięśni, która dotyka głównie chłopców. Choroba powoduje postępujące osłabienie i zanik mięśni w całym ciele. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle w wieku od 3 do 5 lat i obejmują trudności w chodzeniu, bieganiu i wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem osłabienie obejmuje kolejne grupy mięśniowe, w tym mięśnie odpowiedzialne za oddychanie i pracę serca. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do utraty zdolności samodzielnego poruszania się. W mięśniach dochodzi do zastępowania tkanki mięśniowej przez tkankę tłuszczową i łączną.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-522522-13-01Kod protokołuSAT-3247-CL-201Planowana liczba uczestników51 osóbSponsorSatellos Bioscience Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).