Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ludzkiej immunoglobuliny normalnej u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z pierwotnymi niedoborami odporności. Są to choroby, w których układ odpornościowy nie działa prawidłowo, co prowadzi do częstych i poważnych infekcji. W ramach badania testowany jest lek o nazwie Newnorm, który zawiera ludzką normalną immunoglobulinę. Immunoglobulina to białko, które pomaga organizmowi zwalczać infekcje. Newnorm jest podawany podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

Celem badania jest sprawdzenie, czy Newnorm skutecznie zapobiega poważnym infekcjom bakteryjnym u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności. Badanie ma również na celu ocenę, czy poziom immunoglobuliny G (IgG) we krwi pacjentów jest wystarczający przy cotygodniowym podawaniu leku. Pacjenci, którzy wcześniej otrzymywali immunoglobulinę dożylnie, będą mieli dostosowaną dawkę Newnorm, aby zapewnić odpowiedni poziom IgG.

W trakcie badania pacjenci będą regularnie otrzymywać Newnorm i będą monitorowani pod kątem występowania infekcji oraz poziomu IgG we krwi. Badanie potrwa około roku, a jego wyniki pomogą określić, czy Newnorm jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu pierwotnych niedoborów odporności. W badaniu niektórzy pacjenci mogą otrzymywać placebo, co oznacza, że nie będą otrzymywać aktywnego leku, ale będzie to wyglądało tak samo jak podawanie Newnorm.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku Newnorm w zapobieganiu poważnym infekcjom bakteryjnym u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a w przypadku pacjentów niepełnoletnich, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekunowie prawni.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek Newnorm jest podawany podskórnie w formie roztworu do infuzji. Dawkowanie odbywa się co tydzień.

    Dawka jest dostosowywana na podstawie wcześniejszego leczenia dożylnego immunoglobuliną, z zastosowaniem współczynnika konwersji dawki wynoszącego 1,37.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są poziomy immunoglobuliny G (IgG) we krwi pacjenta, aby upewnić się, że są one odpowiednie.

    Pacjent jest również obserwowany pod kątem występowania poważnych infekcji bakteryjnych, takich jak zapalenie płuc czy sepsa.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Badanie trwa 52 tygodnie, podczas których oceniana jest skuteczność leku w zapobieganiu infekcjom oraz jego tolerancja przez pacjenta.

    Analizowane są również inne aspekty, takie jak czas trwania infekcji, liczba dni stosowania antybiotyków oraz liczba dni spędzonych w szpitalu z powodu infekcji.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

    Badanie ma zakończyć się do 23 września 2025 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Wiek od 2 do 75 lat.
  • Potwierdzona diagnoza pierwotnego niedoboru odporności (PID), co oznacza, że układ odpornościowy nie działa prawidłowo. Diagnoza musi być zgodna z wytycznymi Europejskiego Towarzystwa Niedoborów Odporności (ESID) i Panamerykańskiej Grupy ds. Niedoborów Odporności (PAGID). Konieczna jest terapia zastępcza immunoglobulinami z powodu niskiego poziomu przeciwciał (hipogammaglobulinemia) lub ich braku (agammaglobulinemia). Dokładny typ PID musi być zapisany.
  • Przynajmniej 12 tygodni regularnego leczenia przed wizytą kwalifikacyjną, z ustalonym harmonogramem dawkowania dowolnego produktu immunoglobulinowego podawanego dożylnie (IVIG), podskórnie (SCIG) lub wzmocnionego podskórnie (fSCIG). Dawka immunoglobuliny G (IgG) powinna być stabilna, co oznacza, że nie powinna odbiegać o więcej niż 25% od średniej dawki dla wszystkich infuzji w tym 12-tygodniowym okresie przed wizytą kwalifikacyjną.
  • Poziom IgG (przeciwciał) we krwi wynoszący co najmniej 5 g/L podczas wizyty kwalifikacyjnej oraz dokumentacja poziomu IgG wynoszącego co najmniej 5 g/L przynajmniej raz w ciągu ostatnich 12 tygodni.
  • Dobrowolna pisemna zgoda na udział w badaniu od dorosłych pacjentów lub pisemna zgoda od rodziców/opiekunów prawnych oraz pisemna zgoda od dzieci lub młodzieży, zgodnie z obowiązującymi przepisami, przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury związanej z badaniem.
  • Chęć przestrzegania wszystkich zasad badania, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma uczulenie na składniki leku, który jest testowany.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w przeszłości miał poważne reakcje na podobne leki.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma choroby, które mogą wpływać na układ odpornościowy.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ostatnim czasie przeszedł operację lub planuje operację w trakcie badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Newnorm to nowy lek stosowany w leczeniu pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności. Jest to immunoglobulina ludzka podawana podskórnie, co oznacza, że wstrzykuje się ją pod skórę. Celem stosowania tego leku jest zapobieganie poważnym infekcjom bakteryjnym. W badaniu ocenia się, czy podawanie Newnorm raz w tygodniu jest równie skuteczne jak tradycyjne podawanie immunoglobuliny dożylnie co 3 lub 4 tygodnie.

Co już wiadomo o tej terapii

Newnorm – Newnorm to lek podawany podskórnie, stosowany w leczeniu pierwotnych niedoborów odporności. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego farmakokinetyka, skuteczność, tolerancja i bezpieczeństwo. Głównym celem terapeutycznym jest zapobieganie poważnym infekcjom bakteryjnym. Działa poprzez dostarczanie immunoglobuliny G (IgG), co pomaga wzmocnić układ odpornościowy pacjentów. Klasyfikowany jest jako immunoglobulina ludzka normalna.

Badane choroby

Sepsa – Jest to ciężka reakcja organizmu na infekcję, która może prowadzić do uszkodzenia tkanek i narządów. Rozpoczyna się, gdy substancje chemiczne uwalniane do krwi w celu zwalczania infekcji wywołują reakcję zapalną w całym ciele. Może prowadzić do spadku ciśnienia krwi, co skutkuje niedostatecznym dopływem krwi do narządów. W miarę postępu sepsy, może dojść do niewydolności narządów. Sepsa wymaga szybkiej interwencji medycznej, aby zapobiec poważnym powikłaniom. Zapalenie opon mózgowych – Jest to zapalenie błon otaczających mózg i rdzeń kręgowy, często wywołane infekcją bakteryjną lub wirusową. Objawy mogą obejmować gorączkę, ból głowy, sztywność karku, a także nudności i wymioty. W ciężkich przypadkach może prowadzić do uszkodzenia mózgu lub innych poważnych komplikacji. Choroba może rozwijać się szybko, dlatego ważne jest szybkie rozpoznanie i leczenie. Zapalenie płuc – Jest to infekcja płuc, która powoduje zapalenie pęcherzyków płucnych, które mogą wypełniać się płynem lub ropą. Objawy obejmują kaszel, gorączkę, dreszcze i trudności w oddychaniu. Może być wywołane przez bakterie, wirusy lub grzyby. Zapalenie płuc może dotknąć ludzi w każdym wieku, ale jest szczególnie niebezpieczne dla dzieci, osób starszych i osób z osłabionym układem odpornościowym. Ropień trzewny – Jest to zbiór ropy, który tworzy się w jamie brzusznej, często w wyniku infekcji lub urazu. Może powodować ból brzucha, gorączkę i obrzęk. Ropnie trzewne mogą prowadzić do poważnych komplikacji, jeśli nie są odpowiednio leczone. Mogą być trudne do zdiagnozowania, ponieważ objawy mogą być podobne do innych schorzeń jamy brzusznej. Zapalenie kości i szpiku – Jest to infekcja kości, która może być spowodowana przez bakterie lub grzyby. Infekcja może dotrzeć do kości przez krwiobieg lub przez bezpośrednie zakażenie w wyniku urazu. Objawy mogą obejmować ból w dotkniętym obszarze, gorączkę i obrzęk. Osteomyelitis może prowadzić do trwałego uszkodzenia kości, jeśli nie jest odpowiednio leczone. Ostre zapalenie zatok – Jest to nagłe zapalenie zatok przynosowych, które może być wywołane przez infekcję wirusową, bakteryjną lub alergie. Objawy obejmują ból twarzy, zatkany nos, ból głowy i gorączkę. Zwykle trwa krótko, ale może być bardzo uciążliwe. W niektórych przypadkach może prowadzić do powikłań, jeśli infekcja rozprzestrzeni się na inne części ciała.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511231-94-00Kod protokołuNORM-01Planowana liczba uczestników72 osobySponsorOctapharma Pharmazeutika Produktionsgesellschaft mbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).