Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa luspaterceptu u dorosłych i młodzieży z alfa-talasemią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia anemii związanej z chorobą zwaną alfa-talasemią. Alfa-talasemia to schorzenie, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek, co prowadzi do anemii. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie luspatercept (znany również jako BMS-986346/ACE-536), który jest podawany w formie zastrzyku. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku u dorosłych oraz ocena bezpieczeństwa i sposobu działania u młodzieży.

W badaniu wezmą udział dorośli i młodzież z alfa-talasemią. Dorośli uczestnicy będą porównywani pod względem odpowiedzi na leczenie Luspaterceptem w połączeniu z najlepszą standardową opieką (BSC) w porównaniu do placebo z BSC. Młodzież będzie oceniana pod kątem bezpiecznej i tolerowanej dawki Luspaterceptu. Luspatercept działa poprzez wspomaganie produkcji czerwonych krwinek, co może pomóc w zmniejszeniu potrzeby transfuzji krwi u pacjentów z alfa-talasemią.

Badanie będzie trwało do 2026 roku i obejmie różne etapy, w tym podawanie leku oraz monitorowanie jego działania i bezpieczeństwa. Uczestnicy będą regularnie oceniani, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie. W badaniu zostanie również użyty roztwór soli fizjologicznej (0,9% chlorek sodu) jako część procedur badawczych. Celem jest znalezienie skutecznego sposobu leczenia anemii u osób z alfa-talasemią, co może poprawić ich jakość życia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy leczenia anemii związanej z alfa-talasemią.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek i historia transfuzji krwi, aby móc wziąć udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek o nazwie luspatercept, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne są dwie dawki: 75 mg i 25 mg, które są przygotowywane jako proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania uczestnik jest regularnie monitorowany w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

    Dla dorosłych uczestników, głównym celem jest zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje krwi lub zwiększenie poziomu hemoglobiny.

    Dla młodzieży, celem jest potwierdzenie bezpiecznej i tolerowanej dawki leku.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Badanie trwa do 2026 roku, a uczestnicy są obserwowani przez cały ten czas, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

    Wyniki badania pomogą określić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania luspaterceptu w leczeniu anemii związanej z alfa-talasemią.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba dorosła w wieku 18 lat lub starsza z potwierdzoną diagnozą α-talasemii HbH.
  • Osoba dorosła musi mieć zależność od transfuzji krwi, co oznacza, że otrzymała co najmniej 6 jednostek krwi czerwonej (RBC) w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania i nie miała okresu bez transfuzji dłuższego niż 56 dni w tym czasie.
  • Osoba dorosła, która nie jest zależna od transfuzji, otrzymała mniej niż 6 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania i była bez transfuzji przez co najmniej 8 tygodni przed rozpoczęciem badania. Średni poziom hemoglobiny (Hb) musi wynosić 10 g/dL lub mniej, na podstawie co najmniej 2 pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej tygodnia w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania. Wyniki hemoglobiny w ciągu 21 dni po transfuzji nie będą brane pod uwagę.
  • Nastolatek w wieku od 12 do poniżej 18 lat z potwierdzoną diagnozą α-talasemii HbH.
  • Nastolatek musi mieć zależność od transfuzji krwi, co oznacza, że miał co najmniej 4 zdarzenia transfuzji RBC w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania i nie miał okresu bez transfuzji dłuższego niż 56 dni w tym czasie. Musi mieć historię regularnych transfuzji przez co najmniej 2 lata.
  • Nastolatek, który nie jest zależny od transfuzji, miał mniej niż 4 zdarzenia transfuzji RBC w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania i był bez transfuzji przez co najmniej 8 tygodni przed rozpoczęciem badania. Średni poziom hemoglobiny (Hb) musi wynosić 10 g/dL lub mniej, na podstawie co najmniej 2 pomiarów wykonanych w odstępie co najmniej tygodnia w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania. Wyniki hemoglobiny w ciągu 21 dni po transfuzji nie będą brane pod uwagę.
  • Uczestnik musi mieć wynik w skali Karnofsky'ego (dla osób w wieku 16 lat i starszych) lub Lansky'ego (dla osób poniżej 16 lat) wynoszący co najmniej 50 podczas badania przesiewowego. Skale te oceniają ogólną sprawność i zdolność do wykonywania codziennych czynności.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby alfa-talasemii. Jest to choroba krwi, która wpływa na produkcję hemoglobiny.
  • Osoby, które nie są w przedziale wiekowym od 2 do 18 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Grupa szczególnie wrażliwa to osoby, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Luspatercept to lek stosowany w leczeniu anemii u dorosłych i młodzieży z alfa-talasemią. Jego głównym celem jest poprawa odpowiedzi erytroidalnej, co oznacza zwiększenie produkcji czerwonych krwinek. W badaniu klinicznym ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo tego leku u dorosłych oraz bezpieczeństwo i farmakokinetykę u młodzieży.

Co już wiadomo o tej terapii

Luspatercept – Luspatercept jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu anemii związanej z alfa-talasemią u dorosłych oraz bezpieczeństwa i farmakokinetyki u młodzieży. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie anemii u pacjentów z chorobą HbH alfa-talasemii. Mechanizm działania luspaterceptu polega na modulacji szlaku sygnalizacyjnego białek TGF-beta, co prowadzi do zwiększenia produkcji czerwonych krwinek. Klasyfikowany jest jako lek modyfikujący dojrzewanie erytrocytów.

Badane choroby

Talasemia alfa – Jest to dziedziczna choroba krwi, która wpływa na produkcję hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w czerwonych krwinkach. W przypadku alfa-talasemii dochodzi do zmniejszenia produkcji jednego z łańcuchów białkowych hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, a w cięższych przypadkach powiększenie śledziony i wątroby. Choroba może mieć różne nasilenie, od łagodnej do ciężkiej, w zależności od liczby zmutowanych genów. W niektórych przypadkach może prowadzić do poważnych komplikacji zdrowotnych. Alfa-talasemia jest najczęściej spotykana w regionach, gdzie malaria była lub jest powszechna, takich jak Azja Południowo-Wschodnia, Bliski Wschód i Afryka.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-502328-35-00Kod protokołuCA056-015Planowana liczba uczestników177 osóbSponsorCelgene Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).