Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności etawopiwatu u osób dorosłych, młodzieży i dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową lub talasemią

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy długoterminowego leczenia osób z niedokrwistością sierpowatokrwinkową oraz talasemią. Są to choroby genetyczne wpływające na czerwone krwinki, które powodują niedokrwistość i inne poważne problemy zdrowotne. W badaniu stosowany jest lek o nazwie etawopiwat (znany również jako FT-4202), który jest podawany w formie tabletek przyjmowanych doustnie.

Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności długotrwałego stosowania etawopiwatu u osób dorosłych, młodzieży i dzieci, które wcześniej uczestniczyły w innych badaniach z tym lekiem. Pacjenci, którzy odnieśli korzyści z wcześniejszego leczenia etawopiwatem, mogą kontynuować przyjmowanie leku w ramach tego badania.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować tabletki etawopiwatu. Osoby, które już stosują inne leki, takie jak hydroksymocznik, kryzanlizumab lub L-glutaminę, mogą kontynuować ich przyjmowanie, jeśli dawki tych leków pozostawały stabilne w trakcie wcześniejszego leczenia. Badanie będzie prowadzone przez kilka lat, aby dokładnie ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, otrzymasz lek etawopiwat w formie tabletek o mocy 200 mg do przyjmowania doustnego

    Badanie jest kontynuacją wcześniejszego leczenia etawopiwatem w przypadku anemii sierpowatej lub talasemii

  2. Krok 2

    Kontynuacja dotychczasowego leczenia

    Jeśli przyjmujesz obecnie hydroksymocznik, kryzanlizumab lub L-glutaminę, możesz kontynuować ich stosowanie pod warunkiem zachowania stałej dawki

    Dawki tych leków mogą być zmieniane tylko w przypadku zmian wagi lub wieku

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    W trakcie badania będą monitorowane następujące parametry:

    - występowanie działań niepożądanych

    - częstość występowania przełomów naczyniowo-okluzyjnych (epizodów bólu)

    - poziom hemoglobiny we krwi

    - liczba hospitalizacji i ich długość

    - ilość przetoczeń krwi

  4. Krok 4

    Czas trwania badania

    Badanie rozpocznie się 27 stycznia 2025 roku

    Planowane zakończenie badania to 30 listopada 2029 roku

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek działań związanych z badaniem. Działania te obejmują wszystkie procedury wykonywane w ramach badania, w tym ocenę kwalifikacji do udziału.
  • Uczestnik musi aktualnie brać udział w podstawowym badaniu z użyciem leku etawopiwat w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej lub talasemii oraz ukończyć co najmniej jeden okres leczenia w tym badaniu.
  • Według oceny lekarza prowadzącego, uczestnik musi odnieść korzyść kliniczną z leczenia lekiem etawopiwat.
  • W przypadku wcześniejszego zmniejszenia dawki lub tymczasowego przerwania leczenia, konieczne będzie ponowne rozpoczęcie terapii przed przeniesieniem do obecnego badania.
  • Pacjenci przyjmujący hydroksymocznik, kryzanlizumab lub sproszkowaną L-glutaminę mogą kwalifikować się do badania, jeśli:
    • przyjmowali stałą dawkę leku podczas udziału w badaniu podstawowym (z wyjątkiem zmian dawkowania związanych ze zmianą wagi lub wieku)
    • przestrzegali zaleconego schematu leczenia według oceny lekarza prowadzącego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie uczestniczyli wcześniej w badaniach z użyciem leku etavopivat
  • Osoby poniżej 2 roku życia
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (gdy wątroba nie pracuje prawidłowo)
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (gdy nerki nie pracują prawidłowo)
  • Pacjenci uczestniczący obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Osoby z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Pacjenci, którzy nie mogą regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych
  • Osoby z przeciwwskazaniami do stosowania leku etavopivat
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etavopivat to eksperymentalny lek stosowany w leczeniu niedokrwistości sierpowatej (SCD) oraz talasemii. Lek ten ma na celu poprawę funkcjonowania czerwonych krwinek u pacjentów cierpiących na te choroby genetyczne. Działa poprzez modyfikację metabolizmu krwinek czerwonych, co może pomóc w zmniejszeniu ich zniszczenia i poprawie ich funkcjonowania. Jest to lek doustny, który jest obecnie badany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych, młodzieży i dzieci, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach z tym lekiem.

Co już wiadomo o tej terapii

Etavopivat - Eksperymentalny lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i talasemii. Substancja działa poprzez aktywację kinazy piruwinianowej w czerwonych krwinkach, co prowadzi do poprawy ich funkcjonowania i wydłużenia ich żywotności. Lek należy do nowej klasy modulatorów metabolicznych komórek krwi i jest obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego długoterminowa skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów dorosłych oraz dzieci. Etavopivat reprezentuje innowacyjne podejście w leczeniu chorób krwi, oferując potencjalnie nową opcję terapeutyczną dla pacjentów z zaburzeniami hemoglobiny.

Badane choroby

  • Sickle Cell Disease (Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa)

    Choroba genetyczna, w której czerwone krwinki przyjmują charakterystyczny sierpowaty kształt zamiast normalnego kształtu dysku. Te nieprawidłowe komórki mogą blokować małe naczynia krwionośne, powodując ból i uszkodzenia narządów. Choroba objawia się nawracającymi epizodami bólu, zmęczeniem i bladością. Jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.

  • Talasemia

    Dziedziczne zaburzenie krwi, w którym organizm wytwarza nieprawidłową formę hemoglobiny. Prowadzi to do niszczenia czerwonych krwinek i rozwoju anemii. Występuje w dwóch głównych postaciach: alfa i beta, różniących się tym, która część hemoglobiny jest wadliwa. Pacjenci doświadczają zmęczenia, osłabienia i bladości skóry. Choroba może występować w formie zależnej od transfuzji (TDT) lub niezależnej od transfuzji (NTDT).

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-510805-27-00Kod protokołuNN7535-7822Planowana liczba uczestników474 osobySponsorNovo Nordisk A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).