Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem CTX001 u dzieci z talasemią zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną talasemią zależną od transfuzji. Jest to stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek, co prowadzi do konieczności regularnych transfuzji krwi. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności jednorazowej dawki leku o nazwie CTX001. CTX001 to nowoczesna terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych pacjenta, co może pomóc w przywróceniu naturalnej produkcji zdrowych krwinek.

W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak filgrastim, busulfan i pleriksafor, które pomagają w przygotowaniu organizmu do terapii genowej. Filgrastim wspomaga produkcję białych krwinek, busulfan jest stosowany w celu przygotowania organizmu do przeszczepu komórek macierzystych, a pleriksafor pomaga w mobilizacji komórek macierzystych do krwiobiegu. CTX001 jest podawany w formie infuzji dożylnej, a jego działanie polega na modyfikacji genetycznej komórek macierzystych pacjenta, co może prowadzić do zmniejszenia potrzeby transfuzji krwi.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy jednorazowa dawka CTX001 może pomóc dzieciom z talasemią zależną od transfuzji w zmniejszeniu liczby potrzebnych transfuzji krwi. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności terapii, a także ewentualnych działań niepożądanych. Badanie potrwa kilka lat, a jego wyniki mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poddany wstępnej ocenie, aby potwierdzić diagnozę talasemii zależnej od transfuzji (TDT).

    Wymagana jest dokumentacja genotypu oraz historia transfuzji krwi w ciągu ostatnich 24 miesięcy.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent musi być zakwalifikowany do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych.

    Przed przeszczepem stosuje się busulfan w celu przygotowania organizmu.

  3. Krok 3

    Podanie CTX001

    Pacjent otrzymuje pojedynczą dawkę CTX001, która zawiera zmodyfikowane genetycznie komórki macierzyste.

    Podanie odbywa się drogą dożylną.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po przeszczepie

    Po podaniu CTX001, pacjent jest monitorowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa terapii.

    Celem jest osiągnięcie poziomu hemoglobiny co najmniej 9 g/dL bez transfuzji krwi przez co najmniej 12 miesięcy.

  5. Krok 5

    Dodatkowe leki wspomagające

    W trakcie badania pacjent może otrzymywać filgrastim w formie zastrzyków podskórnych w celu wspomagania wzrostu białych krwinek.

    Możliwe jest również stosowanie pleriksaforu w celu mobilizacji komórek macierzystych.

  6. Krok 6

    Ocena wyników

    Badanie ocenia redukcję liczby transfuzji oraz obecność modyfikacji genetycznych w krwi obwodowej i szpiku kostnym.

    Monitorowane są również stężenia hemoglobiny i bezpieczeństwo terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną transfuzjozależną talasemię beta. To oznacza, że potrzebuje regularnych transfuzji krwi z powodu tej choroby.
  • Pacjent musi mieć dokumentację potwierdzającą, że ma homozygotyczną lub złożoną heterozygotyczną formę talasemii beta. To oznacza, że ma specyficzne zmiany genetyczne związane z tą chorobą.
  • Pacjent musi mieć historię transfuzji krwi wynoszącą co najmniej 100 ml na kilogram masy ciała rocznie w ciągu ostatnich 24 miesięcy przed podpisaniem zgody na udział w badaniu. Jeśli pacjent rozpoczął transfuzje mniej niż 24 miesiące przed podpisaniem zgody, musi potrzebować transfuzji co 3 do 4 tygodni przez co najmniej 6 miesięcy.
  • Pacjent musi być uznany za odpowiedniego do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych. To oznacza, że lekarz prowadzący badanie uważa, że pacjent może przejść taki przeszczep.
  • Pacjent musi być w wieku od 2 lat.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla dziewczynek, jak i chłopców.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CTX001 to terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych krwi. Celem tej terapii jest leczenie dzieci z transfuzjozależną beta-talasemią, chorobą krwi, która wymaga regularnych transfuzji. CTX001 działa poprzez modyfikację komórek macierzystych pacjenta, co ma na celu poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych i zmniejszenie potrzeby transfuzji.

Co już wiadomo o tej terapii

CTX001 – CTX001 to eksperymentalny lek podawany w formie pojedynczej dawki zmodyfikowanych komórek macierzystych, które są wprowadzane do organizmu pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w leczeniu dzieci z transfuzjozależną talasemią beta. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania polega na modyfikacji genetycznej komórek macierzystych za pomocą technologii CRISPR-Cas9, co ma na celu poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych. CTX001 jest klasyfikowany jako terapia genowa.

Badane choroby

Talasemia zależna od przetoczeń krwi – Jest to genetyczna choroba krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości. Osoby z tą chorobą wymagają regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Choroba ta jest wynikiem mutacji genetycznych, które wpływają na produkcję hemoglobiny w czerwonych krwinkach. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać objawów takich jak zmęczenie, osłabienie i problemy z oddychaniem. Długotrwałe transfuzje mogą prowadzić do przeciążenia żelazem w organizmie, co wymaga dodatkowego leczenia. Choroba ta jest rzadka i często diagnozowana w dzieciństwie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513349-35-00Kod protokołuVX21-CTX001-141Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).