Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa exagamglogene autotemcel u pacjentów z anemią sierpowatą lub talasemią zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób: anemii sierpowatej oraz talasemii zależnej od transfuzji. Obie te choroby wpływają na krew i mogą powodować poważne problemy zdrowotne. W badaniu używany jest lek o nazwie CTX001, który jest specjalnym rodzajem terapii genowej. Terapia ta polega na modyfikacji komórek macierzystych pacjenta za pomocą technologii CRISPR-Cas9, co ma na celu przywrócenie naturalnej produkcji zdrowej hemoglobiny.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowania CTX001 u pacjentów, którzy już otrzymali ten lek w leczeniu ciężkiej anemii sierpowatej lub talasemii zależnej od transfuzji. Badanie będzie trwało przez wiele lat, aby dokładnie monitorować zdrowie pacjentów i sprawdzić, czy nie pojawiają się nowe problemy zdrowotne, takie jak nowotwory czy inne zaburzenia krwi.

Podczas badania będą zbierane informacje o poziomie hemoglobiny we krwi pacjentów oraz o tym, jak zmienia się ich jakość życia. Badanie ma na celu zapewnienie, że terapia jest bezpieczna i skuteczna w długim okresie. Pacjenci będą regularnie monitorowani, aby upewnić się, że nie występują żadne poważne działania niepożądane związane z terapią CTX001.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Podpisanie i datowanie formularza świadomej zgody przez pacjenta lub jego prawnego przedstawiciela.

    Pacjent musi wcześniej otrzymać infuzję CTX001.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek Casgevy zawierający exagamglogene autotemcel jest podawany w formie infuzji dożylnej.

    Preparat jest dostępny jako dyspersja do infuzji o stężeniu 4 - 13 x 10^6 komórek/mL.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Ocena długoterminowego bezpieczeństwa CTX001 u pacjentów z transfuzjozależną talasemią (TDT) lub ciężką postacią anemii sierpowatej (SCD).

    Monitorowanie nowych nowotworów, nowych lub pogarszających się zaburzeń hematologicznych, śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny oraz wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych do 15 lat po infuzji CTX001.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Pomiar stężenia całkowitej hemoglobiny (Hb) oraz hemoglobiny płodowej (HbF) w czasie.

    Ocena proporcji alleli z zamierzonymi modyfikacjami genetycznymi w krwi obwodowej oraz w komórkach CD34+ szpiku kostnego.

    Zmiana wyników zgłaszanych przez pacjentów w wieku 18 lat i starszych, oceniana za pomocą skali jakości życia EuroQol (EQ-5D-5L) dla uczestników z badań 111, 121 i 171.

  5. Krok 5

    Czas trwania badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 1 stycznia 2040 roku.

    Rekrutacja uczestników rozpoczęła się 20 stycznia 2021 roku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi podpisać i opatrzyć datą formularz świadomej zgody. Formularz ten to dokument, który wyjaśnia szczegóły badania i potwierdza, że pacjent zgadza się na udział.
  • Pacjent musi otrzymać infuzję CTX001. Infuzja to proces, w którym lek jest podawany bezpośrednio do krwiobiegu.
  • Badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Badanie nie obejmuje osób z grup wrażliwych, co oznacza, że nie są uwzględniane osoby, które mogą być szczególnie narażone na ryzyko.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Osoby, które nie mają anemii sierpowatej lub talasemii zależnej od transfuzji, nie mogą brać udziału w badaniu. Anemia sierpowata to choroba krwi, a talasemia to inna choroba krwi, która wymaga częstych transfuzji.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Przedział wiekowy to zakres lat, w którym musisz się mieścić, aby wziąć udział.
  • Osoby, które nie są w stanie spełnić innych wymagań zdrowotnych lub medycznych określonych przez badaczy, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CTX001 to terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych pacjenta. Celem tej terapii jest leczenie pacjentów z transfuzjozależną talasemią (TDT) lub ciężką postacią anemii sierpowatej (SCD). Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych od pacjenta, ich modyfikacji w laboratorium, a następnie ponownym wprowadzeniu do organizmu pacjenta. CTX001 ma na celu poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych, co może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi i poprawić ogólny stan zdrowia pacjenta.

Co już wiadomo o tej terapii

CTX001 – CTX001 to eksperymentalny lek podawany w formie autologicznych komórek macierzystych zmodyfikowanych za pomocą technologii CRISPR-Cas9. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów z ciężką postacią anemii sierpowatej lub talasemią zależną od transfuzji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie tych dwóch chorób genetycznych. Mechanizm działania polega na modyfikacji genetycznej komórek macierzystych pacjenta, co ma na celu poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych. CTX001 jest klasyfikowany jako terapia genowa.

Badane choroby

  • Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa

    Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przyjmują kształt sierpa zamiast normalnego, okrągłego kształtu. Te zniekształcone krwinki mogą blokować przepływ krwi w naczyniach, co prowadzi do bólu i uszkodzenia tkanek. Choroba ta może powodować anemię, ponieważ sierpowate krwinki żyją krócej niż normalne. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból w stawach i kościach oraz częste infekcje. Choroba postępuje z różną intensywnością u różnych osób, a objawy mogą się nasilać w wyniku stresu, infekcji lub odwodnienia.

  • Talasemia zależna od przetoczeń

    Jest to genetyczna choroba krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości hemoglobiny, co prowadzi do ciężkiej anemii. Osoby z tą chorobą często wymagają regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Choroba może prowadzić do powiększenia śledziony, deformacji kości oraz opóźnienia wzrostu. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry i problemy z oddychaniem. Postęp choroby zależy od rodzaju i ciężkości mutacji genetycznej. Regularne transfuzje mogą prowadzić do nadmiaru żelaza w organizmie, co wymaga dodatkowego monitorowania.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512654-19-00Kod protokołuVX18-CTX001-131Planowana liczba uczestników90 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).