Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem CTX001 u dzieci z ciężką postacią anemii sierpowatej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z ciężką postacią anemii sierpowatej, która jest chorobą krwi powodującą ból i inne poważne problemy zdrowotne. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki leku o nazwie CTX001. CTX001 to nowoczesna terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych pacjenta, co ma na celu przywrócenie naturalnej produkcji zdrowej hemoglobiny.

W badaniu stosowane są również inne leki, takie jak pleriksafor i busulfan. Pleriksafor jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, a busulfan w formie infuzji dożylnej. Pleriksafor pomaga w mobilizacji komórek macierzystych, a busulfan jest stosowany w celu przygotowania organizmu do przyjęcia zmodyfikowanych komórek. Uczestnicy badania otrzymają jednorazową infuzję CTX001, a następnie będą monitorowani przez dłuższy czas, aby ocenić, jak dobrze działa leczenie i czy jest bezpieczne.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy CTX001 może zmniejszyć liczbę bolesnych epizodów związanych z anemią sierpowatą oraz poprawić ogólny stan zdrowia pacjentów. Uczestnicy będą regularnie badani, aby monitorować ich stan zdrowia i sprawdzić, czy leczenie przynosi oczekiwane korzyści. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób cierpiących na tę chorobę.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poddany wstępnej ocenie, aby potwierdzić diagnozę ciężkiej postaci anemii sierpowatej (SCD) oraz spełnienie kryteriów kwalifikacyjnych.

    Kryteria te obejmują m.in. dokumentację genotypów SCD oraz historię co najmniej dwóch ciężkich epizodów VOC (kryzysów naczyniowo-okluzyjnych) rocznie w ciągu ostatnich dwóch lat.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do przeszczepu

    Pacjent otrzymuje pleriksafor w formie zastrzyku podskórnego, co ma na celu mobilizację komórek macierzystych.

    Następnie podawany jest busulfan dożylnie, aby przygotować organizm do przyjęcia nowych komórek macierzystych.

  3. Krok 3

    Podanie CTX001

    Pacjent otrzymuje jednorazową dawkę CTX001, która jest modyfikowanymi genetycznie komórkami macierzystymi, podawaną dożylnie w formie infuzji.

    Celem tego etapu jest wprowadzenie zmodyfikowanych komórek, które mają poprawić funkcjonowanie układu krwiotwórczego.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji

    Po podaniu CTX001, pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji terapii. Obejmuje to obserwację ewentualnych działań niepożądanych, wartości laboratoryjnych oraz parametrów życiowych.

    Ocena skuteczności terapii rozpoczyna się 60 dni po ostatniej transfuzji krwinek czerwonych, a głównym celem jest brak ciężkich epizodów VOC przez co najmniej 12 miesięcy.

  5. Krok 5

    Długoterminowa ocena

    Pacjent jest poddawany długoterminowej ocenie, która obejmuje monitorowanie poziomu hemoglobiny płodowej (HbF) oraz innych parametrów krwi.

    Celem jest ocena trwałości efektów terapii oraz zmniejszenie częstości i ciężkości epizodów VOC w ciągu 24 miesięcy po infuzji CTX001.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką postać anemii sierpowatej. To oznacza, że musi mieć dokumentację genotypów związanych z tą chorobą.
  • Pacjent musi mieć historię co najmniej dwóch ciężkich epizodów kryzysów bólowych (VOCs) rocznie w ciągu ostatnich dwóch lat przed zapisaniem się do badania. Kryzysy bólowe to nagłe i silne bóle, które są częste u osób z anemią sierpowatą.
  • Pacjent musi mieć niepowodzenie leczenia hydroksymocznikiem (HU), chyba że nie toleruje tego leku. Hydroksymocznik to lek stosowany w leczeniu anemii sierpowatej.
  • Pacjent musi być kwalifikowany do przeszczepu własnych komórek macierzystych według oceny lekarza prowadzącego. Przeszczep komórek macierzystych to procedura, w której pacjent otrzymuje własne komórki, które zostały wcześniej pobrane i przygotowane.
  • Badanie jest przeznaczone dla dzieci, co oznacza, że pacjent musi być w odpowiednim przedziale wiekowym.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla dziewcząt, jak i chłopców.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych na leki lub substancje używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo leczenia.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpłynąć na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
  • Pacjent nie może mieć historii chorób nowotworowych, chyba że zostały one w pełni wyleczone.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą wpłynąć na bezpieczeństwo leczenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

CTX001 to terapia genowa, która wykorzystuje technologię CRISPR-Cas9 do modyfikacji komórek macierzystych pacjenta. Celem tej terapii jest poprawa stanu zdrowia dzieci z ciężką postacią anemii sierpowatej. Terapia polega na pobraniu komórek macierzystych od pacjenta, ich modyfikacji w laboratorium, a następnie ponownym wprowadzeniu do organizmu pacjenta. Dzięki tej modyfikacji komórki mają produkować zdrowe krwinki czerwone, co ma na celu zmniejszenie objawów choroby i poprawę jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

CTX001 – CTX001 to eksperymentalny lek podawany w formie pojedynczej dawki zmodyfikowanych komórek macierzystych, które są wprowadzane do organizmu pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z ciężką postacią anemii sierpowatej. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie ciężkiej anemii sierpowatej. Mechanizm działania polega na modyfikacji genetycznej komórek macierzystych za pomocą technologii CRISPR-Cas9, co ma na celu poprawę funkcji krwiotwórczych. Klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Ciężka niedokrwistość sierpowatokrwinkowa – Jest to dziedziczna choroba krwi, w której czerwone krwinki przybierają kształt sierpa lub półksiężyca, co utrudnia im przepływ przez naczynia krwionośne. Zmiana kształtu krwinek prowadzi do ich szybszego rozpadu i niedokrwistości. Choroba charakteryzuje się nawracającymi epizodami bólu, zwanymi kryzysami naczyniowo-okluzyjnymi, które mogą być bardzo bolesne i prowadzić do uszkodzenia narządów. Objawy mogą obejmować zmęczenie, bladość skóry, opóźnienie wzrostu u dzieci oraz zwiększoną podatność na infekcje. Choroba może prowadzić do powikłań, takich jak uszkodzenie śledziony, wątroby, serca i nerek. SCD jest chorobą przewlekłą, która wymaga stałej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513978-22-00Kod protokołuVX21-CTX001-151Planowana liczba uczestników13 osóbSponsorVertex Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).