Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa MC0518 u dzieci z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi oporną na sterydy

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD), która występuje po przeszczepie komórek macierzystych. Jest to stan, w którym przeszczepione komórki atakują organizm biorcy. W szczególności badanie skupia się na przypadkach, które nie reagują na standardowe leczenie sterydami, nazywanych steroidoodporną ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi. Celem badania jest porównanie skuteczności i bezpieczeństwa nowego leczenia z użyciem komórek mezenchymalnych MC0518 z najlepszym dostępnym leczeniem dla dzieci z tą chorobą.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma komórki mezenchymalne MC0518, a druga najlepsze dostępne leczenie. Komórki mezenchymalne to specjalne komórki, które mogą pomóc w regeneracji tkanek i zmniejszeniu stanu zapalnego. Leczenie będzie podawane dożylnie, co oznacza, że lek będzie wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie będzie trwało do 36 dni, a jego głównym celem jest ocena odpowiedzi na leczenie po 28 dniach.

W badaniu będą również stosowane inne leki, takie jak infliximab, etanercept, ruxolitinib, antytymocytowa immunoglobulina królicza oraz metoksalen, które mogą być częścią najlepszego dostępnego leczenia. Każdy z tych leków działa na różne sposoby, aby pomóc w kontrolowaniu objawów choroby. W badaniu może być również stosowany placebo. Wyniki badania pomogą określić, które leczenie jest najbardziej skuteczne i bezpieczne dla dzieci z tą chorobą.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca MC0518 lub grupa otrzymująca najlepszą dostępną terapię (BAT).

    Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa MC0518 w porównaniu z najlepszą dostępną terapią u pacjentów z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD), która nie reaguje na leczenie sterydami.

  2. Krok 2

    Podanie leków

    Uczestnicy otrzymują leki zgodnie z przydzieloną grupą. MC0518 podawany jest dożylnie.

    W przypadku grupy BAT, leki mogą obejmować: infliximab (dożylnie), antithymocyte immunoglobulin (rabbit) (dożylnie), methoxsalen (użycie zewnątrzustrojowe), ruxolitinib (doustnie) oraz etanercept (wstrzyknięcie podskórne).

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Stan zdrowia uczestnika jest regularnie monitorowany. Ocena odpowiedzi na leczenie odbywa się w Dniu 28, 60, 100 i 180.

    Odpowiedź na leczenie jest klasyfikowana jako pełna odpowiedź (CR), częściowa odpowiedź (PR) lub brak odpowiedzi (NR).

  4. Krok 4

    Długoterminowa obserwacja

    Uczestnicy są obserwowani do 24 miesięcy od rozpoczęcia badania w celu oceny długoterminowych wyników, takich jak przeżycie bez zdarzeń, przeżycie całkowite oraz występowanie przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGvHD).

    Monitorowane są również wszelkie działania niepożądane oraz jakość życia uczestników.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Uczestnik przeszedł wcześniej przeszczepienie komórek macierzystych od dawcy, które było wskazane z powodu chorób niemających charakteru nowotworowego (takich jak wrodzone błędy metabolizmu, pierwotne niedobory odporności, choroby krwi) lub chorób nowotworowych krwi albo neuroblastomy.
  • Uczestnik został klinicznie zdiagnozowany z ostrym zespołem przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGvHD) w stopniu II do IV według Harris et al. Biopsja narządów dotkniętych aGvHD jest zalecana, ale nie jest wymagana.
  • Uczestnik doświadczył niepowodzenia wcześniejszego leczenia pierwszej linii aGvHD, co oznacza, że: - aGvHD postępował w ciągu 3 do 5 dni od rozpoczęcia terapii z dawką co najmniej 2 mg/kg/dzień równoważnika prednizonu lub - brak poprawy w ciągu 5 do 7 dni od rozpoczęcia leczenia z dawką co najmniej 2 mg/kg/dzień równoważnika prednizonu lub - niepełna odpowiedź po ponad 28 dniach leczenia immunosupresyjnego, w tym co najmniej 5 dni z dawką co najmniej 2 mg/kg/dzień równoważnika prednizonu.
  • Uczestnik, chłopiec lub dziewczynka, ma co najmniej 28 dni i mniej niż 18 lat oraz waży co najmniej 3,2 kg podczas wizyty kontrolnej.
  • Uczestnik ma przewidywaną długość życia dłuższą niż 28 dni.
  • Uczestniczka, jeśli jest w wieku rozrodczym, zgadza się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od wizyty kontrolnej i przez cały okres badania.
  • Uczestnik, jeśli jest płodnym mężczyzną, zgadza się na abstynencję seksualną lub stosowanie prezerwatywy podczas aktywności seksualnej z partnerką w wieku rozrodczym lub będącą w ciąży. Dodatkowo, jeśli jego partnerka jest kobietą w wieku rozrodczym, musi ona stosować dodatkową wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas aktywności seksualnej od wizyty kontrolnej i przez cały okres badania.
  • Uzyskano pisemną zgodę rodziców/opiekunów prawnych uczestnika (oraz zgodę uczestnika, jeśli to dotyczy) zgodnie z przepisami krajowymi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma steroidoodpornej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi. Jest to stan, w którym organizm nie reaguje na leczenie sterydami po przeszczepie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w wieku od 2 do 18 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MC0518 to terapia z użyciem mezenchymalnych komórek zrębowych. Jest stosowana w leczeniu dzieci z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi, która nie reaguje na leczenie sterydami. Celem jest ocena skuteczności tej terapii w porównaniu do innych dostępnych metod leczenia. Najlepsza dostępna terapia (BAT) to standardowe metody leczenia stosowane w przypadku, gdy inne terapie, takie jak sterydy, nie przynoszą oczekiwanych rezultatów. W tym badaniu BAT jest porównywana z terapią MC0518, aby ocenić, która z nich jest bardziej skuteczna w leczeniu dzieci z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi.

Co już wiadomo o tej terapii

MC0518 – MC0518 to lek podawany w formie komórek mezenchymalnych, stosowany w leczeniu dzieci z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi, która nie reaguje na leczenie sterydami. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, gdzie porównuje się jego skuteczność z najlepszą dostępną terapią. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi po przeszczepie komórek macierzystych. Mechanizm działania polega na modulacji odpowiedzi immunologicznej organizmu, co pomaga w redukcji objawów choroby. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki immunomodulujące.

Badane choroby

Ostra choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi oporna na sterydy – Jest to powikłanie, które może wystąpić po przeszczepie komórek macierzystych lub szpiku kostnego. Choroba ta pojawia się, gdy przeszczepione komórki odpornościowe atakują organizm biorcy. Objawy mogą obejmować wysypkę skórną, biegunkę, uszkodzenie wątroby oraz inne problemy z narządami. W przypadku oporności na sterydy, standardowe leczenie nie przynosi poprawy. Choroba może postępować szybko, prowadząc do poważnych uszkodzeń narządów. Wymaga to zastosowania alternatywnych metod leczenia, aby kontrolować objawy i zapobiegać dalszym uszkodzeniom.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2023-503952-28-00Kod protokołuMC MSC.2/aGvHDPlanowana liczba uczestników54 osobySponsorMedac Gesellschaft fuer klinische Spezialpraeparate mbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).