Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa metoprololu w zapobieganiu kardiomiopatii u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne’a w wieku 8-17 lat.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z Dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), chorobą genetyczną, która prowadzi do osłabienia i zaniku mięśni. W ramach badania oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku metoprolol, który jest stosowany jako dodatkowe leczenie w celu zapobiegania kardiomiopatii, czyli chorobie mięśnia sercowego, u pacjentów z DMD. Kardiomiopatia może prowadzić do problemów z sercem, takich jak niewydolność serca. Badanie obejmuje również ocenę wpływu leku na tachykardię, czyli przyspieszone bicie serca.

Celem badania jest sprawdzenie, czy metoprolol w połączeniu z standardowym leczeniem serca może spowolnić pogorszenie funkcji serca u chłopców z DMD. Badanie jest prowadzone w formie randomizowanej, co oznacza, że uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo. Badanie jest również podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu przez okres do 60 dni.

Podczas badania monitorowane będą zmiany w funkcji serca za pomocą echokardiografii, czyli badania ultrasonograficznego serca. Głównym wskaźnikiem będzie zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory serca, co jest miarą efektywności pompowania krwi przez serce. Dodatkowo oceniana będzie częstość występowania kardiomiopatii oraz czas do jej rozwoju. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, czy metoprolol może być skutecznym dodatkiem do leczenia serca u pacjentów z DMD.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca metoprolol lub grupa otrzymująca placebo. Proces ten jest nazywany randomizacją i jest przeprowadzany w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik przyjmuje metoprolol w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu. Dostępne są dwie dawki: 95 mg oraz 23,75 mg. Lek przyjmuje się doustnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

    Czas trwania przyjmowania leku jest określony przez cały okres badania, który przewidziany jest do 31 marca 2026 roku.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Podczas trwania badania uczestnik będzie regularnie uczestniczył w wizytach kontrolnych. Podczas tych wizyt lekarz będzie monitorował stan zdrowia uczestnika oraz efekty działania leku.

    Wizyty te mogą obejmować badania echokardiograficzne, które pozwalają na ocenę funkcji serca, w szczególności frakcji wyrzutowej lewej komory serca.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    W trakcie badania przeprowadzane będą analizy wyników, które mają na celu ocenę skuteczności metoprololu w zapobieganiu kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

    Głównym celem jest ocena zmian w funkcji serca, w szczególności frakcji wyrzutowej lewej komory, w porównaniu do wartości początkowych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik zostanie poinformowany o wynikach oraz o tym, do której grupy został przydzielony (metoprolol lub placebo).

    Wyniki badania mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Rodzic(e) lub opiekun prawny uczestnika musi/muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, jeśli jest to wymagane. Uczestnicy powyżej 16 roku życia będą proszeni o wyrażenie zgody pisemnie lub ustnie.
  • Uczestnik musi wyrazić chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i być dostępny przez cały czas jego trwania.
  • Uczestnik musi być płci męskiej i mieć co najmniej 8 lat, ale mniej niż 17 lat w momencie przystąpienia do badania.
  • Uczestnik musi być w stanie przyjmować leki doustnie i być gotowym do przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia w ramach badania.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę DMD (dystrofii mięśniowej Duchenne'a), co oznacza, że obraz kliniczny jest zgodny z typowym przebiegiem DMD oraz spełnia jeden z poniższych warunków:
    • Badanie immunofluorescencyjne lub immunoblot wykazuje całkowity brak dystrofiny, lub
    • Identyfikowalna mutacja w genie DMD (delecja/duplikacja jednego lub więcej eksonów), gdzie można przewidzieć, że ramka odczytu jest "poza ramką", lub
    • Całkowite sekwencjonowanie genu dystrofiny wykazuje zmianę (mutacja punktowa, duplikacja, inna), która uniemożliwia produkcję białka dystrofiny (np. mutacja nonsensowna, delecja/duplikacja prowadząca do kodonu stop).
    • Uczestnik musi przyjmować leki z grupy ACEi (inhibitory konwertazy angiotensyny) w minimalnych wymaganych dawkach przez co najmniej 30 dni przed rozpoczęciem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku, który jest badany.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać jego zdrowiu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem, takich jak regularne wizyty kontrolne.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które nie są związane z badanym schorzeniem.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma inne choroby mięśni, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na jego zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Metoprolol to lek, który jest stosowany w celu ochrony serca. W badaniu klinicznym jest on dodawany do standardowego leczenia, aby sprawdzić, czy może pomóc w spowolnieniu pogorszenia funkcji serca u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Działa poprzez zmniejszenie obciążenia serca, co może pomóc w zapobieganiu uszkodzeniom serca, zanim staną się one widoczne w badaniach obrazowych. Dzięki temu może pomóc w utrzymaniu lepszej pracy serca przez dłuższy czas.

Co już wiadomo o tej terapii

Metoprolol – Metoprolol jest lekiem podawanym doustnie, najczęściej w formie tabletek. Obecnie jest badany w kontekście jego skuteczności i bezpieczeństwa jako dodatkowego leczenia w zapobieganiu kardiomiopatii u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Główne wskazania terapeutyczne obejmują kardiomiopatię i tachykardię. Na poziomie molekularnym metoprolol działa poprzez blokowanie receptorów beta-adrenergicznych, co prowadzi do zmniejszenia częstości akcji serca i obniżenia ciśnienia krwi. Farmakologicznie klasyfikowany jest jako beta-bloker.

Badane choroby

  • Dystrofia mięśniowa Duchenne’a

    Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Zaczyna się w dzieciństwie, najczęściej u chłopców, i początkowo objawia się trudnościami w chodzeniu oraz częstymi upadkami. W miarę postępu choroby, osłabienie mięśni obejmuje także mięśnie oddechowe i sercowe. Choroba jest spowodowana mutacją w genie dystrofiny, co prowadzi do braku tego białka w mięśniach. Z czasem pacjenci mogą potrzebować wózka inwalidzkiego i wsparcia w oddychaniu.

  • Kardiomiopatia

    Jest to choroba mięśnia sercowego, która prowadzi do jego osłabienia i nieprawidłowego funkcjonowania. Może rozwijać się w wyniku różnych czynników, takich jak genetyka, infekcje czy choroby metaboliczne. W miarę postępu choroby, serce staje się mniej efektywne w pompowaniu krwi, co może prowadzić do objawów takich jak duszność, obrzęki i zmęczenie. Kardiomiopatia może prowadzić do powiększenia serca i zaburzeń rytmu serca. W zaawansowanych stadiach może dojść do niewydolności serca.

  • Tachykardia

    Jest to stan, w którym serce bije szybciej niż normalnie, zazwyczaj powyżej 100 uderzeń na minutę w spoczynku. Może być spowodowana różnymi czynnikami, w tym stresem, gorączką, anemią lub zaburzeniami elektrolitowymi. Tachykardia może być także wynikiem problemów z układem przewodzącym serca. W niektórych przypadkach może prowadzić do zawrotów głowy, duszności lub bólu w klatce piersiowej. Często jest przejściowa, ale w niektórych przypadkach może wymagać dalszej oceny.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-515057-19-00Kod protokołuNBK154/1/2020Planowana liczba uczestników144 osobySponsorMedical University Of Gdansk

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).