Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa ribociclibu z topotekanem i temozolomidem u dzieci z nawrotowym lub opornym neuroblastomą i innymi guzami litymi (12 miesięcy - 21 lat)

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 12 miesięcy do 21 lat, które mają nawracający lub oporny na leczenie neuroblastoma oraz inne nowotwory lite, takie jak medulloblastoma, glejak wysokiego stopnia, złośliwe guzy rabdoidalne i mięsak prążkowanokomórkowy. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności połączenia leków: ribociclib (znany również jako LEE011), temozolomide i topotecan hydrochloride. Ribociclib jest lekiem, który może pomóc w kontrolowaniu wzrostu komórek nowotworowych, a temozolomide i topotecan hydrochloride są lekami stosowanymi w chemioterapii.

Badanie jest podzielone na dwie fazy. W pierwszej fazie (Faza I) celem jest ustalenie bezpiecznej dawki ribociclibu w połączeniu z pozostałymi lekami. W drugiej fazie (Faza II) badana jest skuteczność tego połączenia leków w porównaniu z placebo. Uczestnicy będą przyjmować leki doustnie lub dożylnie, w zależności od rodzaju leku. Badanie będzie monitorować reakcję organizmu na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane.

Badanie ma na celu znalezienie skutecznego sposobu leczenia dla pacjentów, u których standardowe terapie nie przyniosły oczekiwanych rezultatów. Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić, jak ich organizm reaguje na leczenie. Badanie potrwa do 2029 roku, a jego wyniki mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla dzieci i młodzieży z tymi rodzajami nowotworów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących przebiegu badania oraz otrzymuje harmonogram wizyt i procedur.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 12 miesięcy do 21 lat oraz potwierdzona diagnoza nowotworu litych, który nie reaguje na standardowe leczenie.

  2. Krok 2

    Faza I - część A

    Celem tej fazy jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki ribociclibu w połączeniu z temozolomidem i topotekanem (TOTEM).

    Uczestnik przyjmuje ribociclib doustnie, a dawka jest stopniowo zwiększana, aby ocenić tolerancję.

    Podczas tej fazy monitorowane są działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

  3. Krok 3

    Faza I - część B

    Celem tej części jest ocena aktywności przeciwnowotworowej kombinacji leków.

    Uczestnik kontynuuje przyjmowanie ribociclibu w połączeniu z TOTEM, a skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie odpowiedzi nowotworu.

  4. Krok 4

    Faza II

    W tej fazie ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo ribociclibu w połączeniu z TOTEM w porównaniu do placebo z TOTEM.

    Uczestnik przyjmuje leki zgodnie z ustalonym harmonogramem, a odpowiedź na leczenie jest regularnie monitorowana.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia.

    Wyniki badań są analizowane, aby ocenić wpływ leczenia na stan zdrowia uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz podpisać dokument zgody na udział w badaniu. Jeśli jesteś niepełnoletni, twój opiekun musi to zrobić. Ważne jest, abyś rozumiał, na co się zgadzasz.
  • Musisz mieć co najmniej 12 miesięcy i nie więcej niż 21 lat w momencie podpisywania zgody.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę jednego z wymienionych nowotworów, które nie reagują na standardowe leczenie lub dla których nie ma skutecznego standardowego leczenia. Są to: neuroblastoma, medulloblastoma, glejak wysokiego stopnia, złośliwy guz rabdoidalny, mięsak prążkowanokomórkowy.
  • Jeśli masz chorobę ośrodkowego układu nerwowego i przyjmujesz kortykosteroidy (leki zmniejszające stan zapalny), dawki muszą być stabilne przez co najmniej 7 dni przed pierwszą dawką leku w badaniu.
  • Musisz mieć mierzalną chorobę zgodnie z określonymi kryteriami oceny nowotworów.
  • Musisz być w stanie samodzielnie siedzieć w wózku inwalidzkim, nawet jeśli nie możesz chodzić z powodu paraliżu.
  • Twoja przewidywana długość życia musi wynosić co najmniej 12 tygodni w momencie przystąpienia do badania.
  • Musisz mieć odpowiednią funkcję szpiku kostnego i narządów, co oznacza, że wyniki badań krwi i funkcji narządów muszą być w określonych granicach. Obejmuje to m.in. liczbę białych krwinek, płytek krwi, poziom hemoglobiny, funkcję wątroby, nerek i serca.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanym lekiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 4 tygodni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma aktywne infekcje, które mogą wpływać na bezpieczeństwo lub skuteczność leczenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Ribociclib

    to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów. W tym badaniu klinicznym jest testowany w połączeniu z innymi lekami, aby sprawdzić, czy może pomóc w leczeniu dzieci z nawrotowym lub opornym neuroblastomą oraz innymi guzami litymi. Celem jest ustalenie, jaka dawka leku jest najbezpieczniejsza i najskuteczniejsza.

  • Topotekan

    to lek przeciwnowotworowy, który działa poprzez zakłócanie wzrostu komórek nowotworowych. Jest stosowany w połączeniu z innymi lekami w tym badaniu, aby ocenić jego skuteczność w leczeniu dzieci z określonymi rodzajami nowotworów.

  • Temozolomid

    to kolejny lek przeciwnowotworowy, który jest używany w tym badaniu. Działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. W połączeniu z innymi lekami, jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w leczeniu dzieci z nawrotowym lub opornym neuroblastomą oraz innymi guzami litymi.

Co już wiadomo o tej terapii

Rybocyklib – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu nawrotowego lub opornego neuroblastoma oraz innych guzów litych u dzieci. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo w połączeniu z topotekanem i temozolomidem. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie nowotworów, które nie reagują na standardowe terapie. Mechanizm działania rybocyklibu polega na hamowaniu kinaz cyklinozależnych, co prowadzi do zatrzymania cyklu komórkowego i zahamowania wzrostu komórek nowotworowych. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinaz cyklinozależnych.

Badane choroby

  • Nerwiak zarodkowy (neuroblastoma)

    Jest to nowotwór złośliwy, który najczęściej występuje u dzieci i rozwija się z niedojrzałych komórek nerwowych. Zwykle zaczyna się w nadnerczach, ale może również pojawić się w innych częściach ciała, takich jak szyja, klatka piersiowa czy miednica. Choroba może się rozprzestrzeniać na węzły chłonne, kości, szpik kostny, wątrobę i skórę. Objawy mogą obejmować ból, gorączkę, utratę masy ciała i zmiany w zachowaniu. W miarę postępu choroby mogą pojawić się dodatkowe objawy związane z miejscem występowania guza.

  • Rdzeniak

    Jest to złośliwy guz mózgu, który najczęściej występuje u dzieci, ale może również pojawić się u dorosłych. Rozwija się w tylnej części mózgu, w obszarze zwanym móżdżkiem, który kontroluje równowagę i koordynację. Może powodować objawy takie jak bóle głowy, nudności, wymioty, problemy z równowagą i koordynacją. Guz może się rozprzestrzeniać do innych części mózgu i rdzenia kręgowego. W miarę postępu choroby objawy mogą się nasilać i prowadzić do poważniejszych problemów neurologicznych.

  • Wysokozróżnicowany glejak

    Jest to agresywny nowotwór mózgu, który rozwija się z komórek glejowych, wspierających neurony. Może występować w różnych częściach mózgu i powodować objawy takie jak bóle głowy, napady padaczkowe, problemy z pamięcią i zmiany osobowości. W miarę wzrostu guza mogą pojawić się dodatkowe objawy neurologiczne, w zależności od lokalizacji guza. Choroba może szybko postępować, prowadząc do pogorszenia funkcji mózgu.

  • Złośliwy guz rabdoidalny

    Jest to rzadki i agresywny nowotwór, który najczęściej występuje u małych dzieci. Może rozwijać się w różnych częściach ciała, w tym w mózgu, nerkach i innych narządach. Objawy zależą od lokalizacji guza i mogą obejmować bóle, obrzęki, problemy z oddychaniem i inne objawy związane z uciskiem na narządy. Choroba może szybko się rozprzestrzeniać na inne części ciała. W miarę postępu choroby objawy mogą się nasilać.

  • Mięsak prążkowanokomórkowy

    Jest to nowotwór złośliwy, który rozwija się z komórek mięśni szkieletowych. Może występować w różnych częściach ciała, w tym w głowie, szyi, kończynach i tułowiu. Objawy mogą obejmować guzki, obrzęki, ból i problemy z funkcjonowaniem dotkniętych obszarów. Choroba może się rozprzestrzeniać na węzły chłonne i inne narządy. W miarę postępu choroby objawy mogą się nasilać i prowadzić do poważniejszych problemów zdrowotnych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2024-512095-35-00Kod protokołuCLEE011Q12101Planowana liczba uczestników91 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).