Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa sargramostymu z terapią D-VCd u pacjentów z amyloidozą łańcuchów lekkich, którzy nie byli wcześniej leczeni

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Amyloidoza łańcuchów lekkich jest nieuleczalną chorobą komórek plazmatycznych i najczęstszą wśród grupy ponad 30 rzadkich chorób zwanych amyloidozami. W amyloidozie łańcuchów lekkich dochodzi do odkładania się włókien amyloidu, które powstają z nieprawidłowo złożonych łańcuchów lekkich immunoglobulin, co prowadzi do niewydolności narządów, najczęściej serca lub nerek. Obecne leczenie amyloidozy łańcuchów lekkich polega na zniszczeniu nieprawidłowych komórek plazmatycznych za pomocą chemioterapii lub immunoterapii, co hamuje produkcję łańcuchów lekkich immunoglobulin będących prekursorami amyloidu. Skuteczne zahamowanie produkcji amyloidu umożliwia powolne wchłanianie już utworzonych złogów, co u niektórych pacjentów prowadzi do poprawy funkcji narządów.

Celem badania jest ocena skuteczności kombinacji leku sargramostim z terapią D-VCd, która składa się z daratumumabu, cyklofosfamidu, bortezomibu i deksametazonu. Terapia D-VCd została zarejestrowana w 2021 roku jako najskuteczniejsze dotychczas leczenie amyloidozy łańcuchów lekkich. Sargramostim jest czynnikiem stymulującym wzrost kolonii granulocytów i makrofagów, który może aktywować komórki odpowiedzialne za pochłanianie niepożądanych substancji w tkankach. Badacze zakładają, że aktywacja tych komórek dzięki zastosowaniu sargramostimu może skutkować bardziej efektywnym usuwaniem złogów amyloidu, co w połączeniu z niszczeniem nieprawidłowych komórek plazmatycznych przez immunochemioterapię D-VCd może prowadzić do zwiększenia częstości poprawy funkcji narządów.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać kombinację sargramostimu z terapią D-VCd. Leczenie będzie prowadzone w cyklach, podczas których pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem skuteczności leczenia i wystąpienia działań niepożądanych. Badacze będą oceniać odpowiedź hematologiczną, która oznacza zmniejszenie lub całkowite zniknięcie nieprawidłowych białek we krwi, oraz odpowiedź narządową, która oznacza poprawę funkcji dotkniętych chorobą narządów. Bezpieczeństwo terapii będzie oceniane przez monitorowanie poważnych działań niepożądanych występujących u uczestników badania.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie cyklu leczenia

    Pierwszy dzień pierwszego cyklu (C1D1) rozpoczyna się od przyjęcia deksametazonu w postaci tabletek w dawce 20 mg. Lek ten należy do grupy kortykosteroidów i pomaga w leczeniu.

    Tego samego dnia otrzyma również Pan/Pani wstrzyknięcie daratumumabu w dawce 1800 mg pod skórę. Jest to przeciwciało monoklonalne, które działa przeciwko określonym komórkom w organizmie.

    Dodatkowo zostanie podany bortezomib w postaci wstrzyknięcia pod skórę lub do żyły. Jest to lek chemioterapeutyczny dostępny w dawkach 1 mg lub 3,5 mg.

    Na zakończenie pierwszego dnia otrzyma Pan/Pani cyklofosfamid w postaci tabletek powlekanych w dawce 50 mg lub roztworu do wstrzyknięcia w dawce 200 mg. Ten lek również należy do grupy chemioterapeutyków.

  2. Krok 2

    Kontynuacja pierwszego cyklu

    W kolejnych dniach pierwszego cyklu będzie Pan/Pani kontynuować przyjmowanie deksametazonu zgodnie z harmonogramem określonym przez zespół medyczny.

    Może być konieczne przyjmowanie deksametazonu w postaci roztworu do wstrzykiwań o stężeniu 4 mg/ml, jeśli lekarz tak zdecyduje.

    Wszystkie leki będą podawane zgodnie z określonymi odstępami czasowymi w ramach jednego cyklu leczenia.

  3. Krok 3

    Przygotowanie do kolejnych cykli

    Po zakończeniu pierwszego cyklu nastąpi przerwa, podczas której organizm będzie się regenerować przed kolejnym cyklem leczenia.

    Przed rozpoczęciem każdego nowego cyklu zostanie przeprowadzona ocena stanu zdrowia i badania laboratoryjne.

    Zespół medyczny będzie monitorować odpowiedź organizmu na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Powtarzanie cykli leczenia

    Kolejne cykle leczenia będą przebiegać według podobnego schematu jak pierwszy cykl.

    W każdym cyklu otrzyma Pan/Pani kombinację wszystkich czterech leków: daratumumab, cyklofosfamid, bortezomib i deksametazon.

    Do tego zestawu zostanie dodany sargramostym - czynnik stymulujący kolonie granulocytów i makrofagów, który ma wspomóc działanie głównego leczenia.

  5. Krok 5

    Regularne oceny odpowiedzi na leczenie

    Podczas trwania badania będą przeprowadzane regularne oceny odpowiedzi hematologicznej, czyli sprawdzanie, jak organizm reaguje na leczenie.

    Zostanie oceniona całkowita odpowiedź hematologiczna, która jest głównym celem tego badania.

    Będzie także monitorowana odpowiedź narządów dotkniętych amyloidozą, takich jak serce, nerki czy wątroba.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania leczenia zespół medyczny będzie uważnie obserwować wszelkie działania niepożądane.

    Szczególną uwagę będzie się zwracać na poważne zdarzenia niepożądane, które stanowią jeden z głównych punktów oceny bezpieczeństwa badania.

    Wszelkie objawy lub dolegliwości powinny być natychmiast zgłaszane zespołowi prowadzącemu badanie.

  7. Krok 7

    Zakończenie leczenia kombinowanego

    Po ukończeniu wszystkich zaplanowanych cykli nastąpi ocena na koniec leczenia kombinowanego.

    W tym czasie zostanie przeprowadzona kompleksowa ocena odpowiedzi na leczenie oraz stanu zdrowia.

    Będzie także oceniony status minimalnej choroby resztkowej, czyli sprawdzenie, czy w organizmie pozostały jeszcze komórki chorobowe.

  8. Krok 8

    Dalsze monitorowanie

    Po zakończeniu aktywnego leczenia będzie kontynuowane obserwowanie stanu zdrowia przez określony okres.

    Będzie monitorowany czas przeżycia bez progresji hematologicznej, czyli okres, w którym choroba nie będzie się pogarszać.

    Regularne wizyty kontrolne pozwolą ocenić długoterminowe efekty leczenia oraz ewentualną potrzebę dalszej terapii.

Kto może wziąć udział w badaniu?

18 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat
  • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi podpisać formularz zgody na udział w badaniu, co oznacza że rozumie cel badania i zgadza się w nim uczestniczyć
  • Pacjent musi być gotowy przestrzegać wszystkich zasad i ograniczeń określonych w protokole badania
  • Musi być potwierdzone rozpoznanie amyloidozy AL (choroby, w której nieprawidłowe białka gromadzą się w organach) na podstawie badania próbki tkanki pod mikroskopem z użyciem specjalnego barwienia
  • Choroba musi być mierzalna, co oznacza że w badaniach krwi stwierdza się co najmniej jedną z następujących sytuacji: poziom białka M w surowicy wynosi co najmniej 0,5 g/dL lub poziom wolnych łańcuchów lekkich w surowicy wynosi co najmniej 50 mg/L z nieprawidłowym stosunkiem dwóch rodzajów łańcuchów
  • Co najmniej jeden organ musi być uszkodzony przez amyloidozę AL zgodnie z wytycznymi medycznymi
  • Stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca jak dobrze pacjent funkcjonuje w codziennym życiu) musi wynosić 0, 1 lub 2, co oznacza że pacjent jest w stanie prowadzić normalne lub lekko ograniczone życie
  • Wyniki badań laboratoryjnych muszą spełniać określone kryteria: bezwzględna liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) co najmniej 1,0 × 10⁹/L
  • Poziom hemoglobiny (białka przenoszącego tlen we krwi) co najmniej 8,0 g/dL - dozwolone jest przetoczenie krwi do 7 dni przed włączeniem do badania
  • Liczba płytek krwi (komórek odpowiedzialnych za krzepnięcie) co najmniej 50 × 10⁹/L - przetoczenia płytek są dozwolone
  • Poziom ALT (enzymu wątrobowego) nie więcej niż 2,5 razy powyżej górnej granicy normy
  • Poziom AST (innego enzymu wątrobowego) nie więcej niż 2,5 razy powyżej górnej granicy normy
  • Poziom bilirubiny całkowitej (substancji powstającej przy rozpadzie czerwonych krwinek) nie więcej niż 1,5 razy powyżej normy
  • Szacowana filtracja kłębuszkowa (miara funkcji nerek) co najmniej 20 mL/min/1,73 m²
  • Kobieta w wieku rozrodczym musi mieć negatywny wynik testu ciążowego i zobowiązać się do stosowania dwóch skutecznych metod antykoncepcji jednocześnie przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia i przez 1 rok po zakończeniu lub 3 miesiące po ostatniej dawce daratumumabu
  • Kobieta musi zgodzić się nie oddawać komórek jajowych podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu
  • Mężczyzna aktywny seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym musi zgodzić się na stosowanie metod barierowych antykoncepcji (takich jak prezerwatywy) podczas badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu leczenia lub 3 miesiące po ostatniej dawce daratumumabu
  • Mężczyzna nie może oddawać nasienia podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjenci poniżej 18 roku życia - badanie obejmuje tylko osoby dorosłe
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią - ze względu na potencjalne ryzyko dla dziecka
  • Pacjenci z amyloidozą inną niż AL - amyloidoza to choroba, w której nieprawidłowe białka odkładają się w organach; badanie dotyczy tylko jednego typu tej choroby
  • Obecność ciężkich chorób serca, które mogłyby uniemożliwić bezpieczne przeprowadzenie leczenia
  • Ciężka niewydolność nerek wymagająca dializy - dializa to proces oczyszczania krwi przez specjalną maszynę
  • Aktywne infekcje, które nie zostały wyleczone
  • Wcześniejsze leczenie niektórymi lekami przeciwnowotworowymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Uczulenie na którykolwiek ze stosowanych w badaniu leków
  • Ciężkie choroby wątroby uniemożliwiające prawidłowe przetwarzanie leków
  • Inne aktywne nowotwory wymagające jednoczesnego leczenia
  • Poważne zaburzenia psychiczne, które mogłyby utrudnić uczestnictwo w badaniu
  • Wcześniejsze przeszczepienie szpiku kostnego - szpik kostny to tkanka wewnątrz kości, która produkuje komórki krwi
  • Niedobory odporności, które mogłyby zwiększyć ryzyko infekcji podczas leczenia
  • Niezdolność do regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych
  • Stosowanie leków, które mogłyby zakłócać działanie badanych substancji
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Sargramostim

    to lek, który pomaga organizmowi produkować więcej białych krwinek. Białe krwinki są ważne dla układu odpornościowego i pomagają organizmowi walczyć z infekcjami. W tym badaniu sargramostim jest używany w połączeniu z innymi lekami, aby pomóc pacjentom lepiej tolerować leczenie i zmniejszyć ryzyko infekcji.

  • Daratumumab

    to nowoczesny lek przeciwnowotworowy, który należy do grupy leków nazywanych przeciwciałami monoklonalnymi. Działa on poprzez rozpoznawanie i atakowanie nieprawidłowych komórek plazmatycznych, które powodują chorobę zwaną amyloidozą łańcuchów lekkich. Lek ten pomaga organizmowi niszczyć te szkodliwe komórki.

  • Cyklofosfamid

    to lek chemioterapeutyczny, który działa poprzez zatrzymywanie wzrostu i dzielenia się nieprawidłowych komórek. Pomaga on kontrolować chorobę poprzez zmniejszanie liczby komórek, które produkują szkodliwe białka powodujące amyloidozę łańcuchów lekkich.

  • Bortezomib

    to lek przeciwnowotworowy, który blokuje określone białka w komórkach nowotworowych, prowadząc do ich śmierci. Jest szczególnie skuteczny w leczeniu chorób związanych z komórkami plazmatycznymi i pomaga zmniejszać produkcję nieprawidłowych białek, które powodują problemy w organizmie.

  • Deksametazon

    to silny lek przeciwzapalny i immunosupresyjny, który należy do grupy kortykosteroidów. W tym leczeniu pomaga on zmniejszać stan zapalny w organizmie i wspiera działanie innych leków przeciwnowotworowych. Może również pomagać w zmniejszaniu niektórych objawów choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Daratumumab

    Jest to lek podawany w formie wstrzyknięcia dożylnego, który należy do grupy przeciwciał monoklonalnych skierowanych przeciwko białku CD38 znajdującemu się na powierzchni komórek plazmatycznych. Daratumumab działa poprzez wiązanie się z receptorem CD38 na złośliwych komórkach plazmatycznych, co prowadzi do ich zniszczenia przez system immunologiczny organizmu. Ten lek jest obecnie zatwierdzony i szeroko stosowany w leczeniu szpiczaka plazmocytowego oraz amyloidozy łańcuchów lekkich, gdzie pomaga kontrolować chorobę poprzez eliminację nieprawidłowych komórek produkujących szkodliwe białka.

  • Bortezomib

    To lek przeciwnowotworowy podawany w formie wstrzyknięć podskórnych lub dożylnych, który należy do klasy inhibitorów proteasomu. Bortezomib blokuje działanie proteasomu, który jest strukturą komórkową odpowiedzialną za rozkład niepotrzebnych białek, co prowadzi do nagromadzenia się toksycznych białek w komórkach nowotworowych i ostatecznie do ich śmierci. Jest to dobrze ugruntowany lek w onkologii, szczególnie skuteczny w leczeniu szpiczaka plazmocytowego i niektórych chłoniaków, gdzie pomaga zatrzymać niekontrolowany wzrost złośliwych komórek.

  • Cyklofosfamid

    Jest to chemioterapeutyk podawany doustnie w postaci tabletek lub dożylnie, który należy do grupy leków alkilujących. Cyklofosfamid działa poprzez uszkadzanie DNA komórek nowotworowych, co uniemożliwia im dzielenie się i prowadzi do ich śmierci. Ten lek ma długą historię stosowania w onkologii i chorobach autoimmunologicznych, gdzie jego zdolność do niszczenia szybko dzielących się komórek jest wykorzystywana do kontrolowania progresji choroby.

  • Deksametazon

    To syntetyczny kortykosteroid dostępny w różnych formach, w tym jako tabletki, zastrzyki lub krople, który naśladuje działanie naturalnego hormonu kortyzolu. Deksametazon działa poprzez zmniejszanie stanu zapalnego i tłumienie odpowiedzi immunologicznej organizmu, co pomaga kontrolować objawy choroby i wzmacnia działanie innych leków przeciwnowotworowych. Jest szeroko stosowany jako lek wspomagający w terapiach onkologicznych, gdzie pomaga zmniejszyć skutki uboczne chemioterapii i może bezpośrednio wpływać na komórki nowotworowe.

  • Sargramostim

    Jest to rekombinowany czynnik stymulujący kolonie granulocytów i makrofagów (GM-CSF) podawany w formie wstrzyknięć podskórnych, który stymuluje produkcję i aktywację białych krwinek. Sargramostim działa poprzez wiązanie się z receptorami na powierzchni komórek macierzystych szpiku kostnego i komórek odpornościowych, co prowadzi do zwiększenia ich liczby i poprawy funkcji, szczególnie makrofagów odpowiedzialnych za usuwanie niepotrzebnych substancji z organizmu. Obecnie lek ten jest zatwierdzony do wspomagania regeneracji układu krwiotwórczego po przeszczepieniu szpiku kostnego oraz w leczeniu niektórych nowotworów krwi, a badania sugerują jego potencjalną skuteczność w usuwaniu złogów amyloidu z tkanek.

Badane choroby

Amyloidoza łańcuchów lekkich – choroba nowotworowa komórek plazmatycznych należąca do grupy ponad 30 rzadkich schorzeń zwanych amyloidozami. Charakteryzuje się odkładaniem włókien amyloidu powstałych z nieprawidłowo sfałdowanych łańcuchów lekkich immunoglobulin. Złogi te gromadzą się w różnych narządach, najczęściej w sercu lub nerkach, prowadząc do ich niewydolności. Choroba postępuje przez stopniowe uszkadzanie tkanek w wyniku akumulacji białkowych złogów. Proces ten jest związany z nadprodukcją nieprawidłowych łańcuchów lekkich przez klonalne komórki plazmatyczne. W organizmie naturalne mechanizmy oczyszczania, w tym fagocytoza przez makrofagi i neutrofile, próbują usuwać złogi amyloidu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-518658-18-00Kod protokołuSTARLIGHTPlanowana liczba uczestników20 osóbSponsorMedical University Of Warsaw

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).