Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa zodasiranu u młodzieży i dorosłych z homozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej, która jest rzadką chorobą dziedziczną powodującą bardzo wysokie stężenie cholesterolu we krwi od urodzenia. U osób z tą chorobą organizm nie jest w stanie prawidłowo usuwać cholesterolu ze krwi, co prowadzi do jego gromadzenia się w naczyniach krwionośnych i może powodować poważne problemy z sercem już w młodym wieku. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie zodasiran, który jest również określany kodem ARO-ANG3. Lek ten będzie podawany w postaci zastrzyków pod skórę przy użyciu gotowej strzykawki. Część uczestników będzie otrzymywać placebo zamiast właściwego leku. Wszyscy uczestnicy badania będą kontynuować dotychczasowe leczenie obniżające poziom cholesterolu.

Celem badania jest sprawdzenie, czy zodasiran skutecznie obniża poziom cholesterolu LDL, czyli tak zwanego złego cholesterolu, u osób z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną w porównaniu z placebo. Badanie będzie trwało około dwóch lat, a główne pomiary będą przeprowadzane po dwunastu miesiącach leczenia. Maksymalna dawka leku, którą może otrzymać uczestnik w ciągu doby, to dwieście miligramów, a łączna dawka przez cały okres leczenia może wynieść maksymalnie dwa tysiące miligramów. Lek działa poprzez zmniejszanie produkcji białka ANGPTL3, które wpływa na poziom tłuszczów we krwi.

Podczas badania będzie mierzony nie tylko poziom cholesterolu LDL, ale także inne substancje związane z gospodarką tłuszczową w organizmie, takie jak apolipoproteina B, triglicerydy, cholesterol całkowity oraz lipoproteina a. Będzie również sprawdzane, czy leczenie pozwala osiągnąć poziomy cholesterolu, przy których nie jest już konieczne stosowanie zabiegu oczyszczania krwi z cholesterolu, zwanego aferezą. Badanie obejmie młodzież od dwunastego roku życia oraz osoby dorosłe, które ważą co najmniej trzydzieści pięć kilogramów i są już leczone maksymalnie tolerowanymi lekami obniżającymi cholesterol.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanego preparatu

    Po włączeniu do badania otrzymasz przydzielony preparat, którym będzie albo zodasiran (ARO-ANG3), albo placebo (substancja nieaktywna).

    Preparat zostanie podany w postaci iniekcji podskórnej (zastrzyk pod skórę).

    Badanie jest prowadzone w sposób, w którym ani ty, ani lekarz prowadzący nie wiecie, który preparat otrzymujesz.

  2. Krok 2

    Okres randomizowany - pierwsze 12 miesięcy

    Przez pierwsze 12 miesięcy będziesz otrzymywać regularne iniekcje przydzielonego preparatu.

    W tym okresie będą przeprowadzane regularne wizyty kontrolne, podczas których będą pobierane próbki krwi na czczo.

    Badania krwi będą obejmować pomiar poziomu cholesterolu LDL (tzw. złego cholesterolu), apolipoproteiny B, cholesterolu całkowitego, cholesterolu HDL (tzw. dobrego cholesterolu), triglicerydów (tłuszczów we krwi) oraz białka ANGPTL3.

    Będziesz kontynuować dotychczasowe leczenie obniżające poziom lipidów, które stosujesz przed rozpoczęciem badania.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności w 12. miesiącu

    W 12. miesiącu badania zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena skuteczności leczenia.

    Głównym celem będzie sprawdzenie, jak bardzo zmienił się poziom cholesterolu LDL w porównaniu do wartości początkowej.

    Zostanie również ocenione, czy poziom cholesterolu spełnia kryteria kwalifikujące do zabiegu aferezy (specjalnej procedury oczyszczania krwi z cholesterolu) według kryteriów europejskich i amerykańskich.

    Sprawdzone zostanie, czy poziom cholesterolu LDL spadł poniżej 100 mg/dL.

  4. Krok 4

    Kontynuacja badania

    Po zakończeniu pierwszych 12 miesięcy badanie będzie kontynuowane.

    Będą nadal przeprowadzane regularne wizyty kontrolne z pobieraniem krwi na czczo.

    Będzie monitorowany poziom różnych parametrów lipidowych w czasie, aby ocenić długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo leczenia.

    Całkowity szacowany czas trwania badania to do sierpnia 2028 roku.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

    Podczas całego badania będzie prowadzone monitorowanie bezpieczeństwa stosowanego leczenia.

    Regularnie będą sprawdzane parametry laboratoryjne, w tym hemoglobina glikowana (HbA1c - wskaźnik poziomu cukru we krwi), bilirubina całkowita, aminotransferaza alaninowa i aminotransferaza asparaginianowa (enzymy wątrobowe).

    Wszelkie działania niepożądane będą dokumentowane i oceniane przez personel medyczny.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek co najmniej 12 lat
  • Masa ciała co najmniej 35 kg w momencie badania kwalifikacyjnego
  • Rozpoznanie homozygotycznej rodzinnej hipercholesterolemii (czyli ciężkiej, dziedzicznej choroby powodującej bardzo wysoki poziom cholesterolu) potwierdzone testem genetycznym lub rozpoznanie kliniczne oparte na bardzo wysokim poziomie cholesterolu całkowitego powyżej 500 mg/dl lub cholesterolu LDL (tzw. złego cholesterolu) wynoszącego co najmniej 300 mg/dl podczas leczenia, przy jednoczesnym niskim poziomie triglicerydów (innego rodzaju tłuszczu we krwi) poniżej 300 mg/dl oraz wysokim cholesterolu u obojga rodziców powyżej 250 mg/dl lub obecność kępek żółtych (guzków tłuszczowych na skórze lub ścięgnach) przed ukończeniem 10 roku życia
  • Poziom cholesterolu LDL co najmniej 70 mg/dl; dla młodzieży w wieku od 12 do 18 lat wymagany poziom to co najmniej 116 mg/dl
  • Hemoglobina glikowana (wskaźnik średniego poziomu cukru we krwi z ostatnich 2-3 miesięcy) nie wyższa niż 9,5%
  • Bilirubina całkowita (substancja powstająca z rozpadu czerwonych krwinek) nie wyższa niż dwukrotność górnej granicy normy, chyba że u pacjenta wcześniej rozpoznano zespół Gilberta (łagodną chorobę wątroby)
  • Aminotransferaza alaninowa i aminotransferaza asparaginianowa (enzymy wątrobowe wskazujące na jej funkcjonowanie) nie wyższe niż trzykrotność górnej granicy normy
  • Stosowanie maksymalnie tolerowanych leków obniżających poziom cholesterolu zgodnie ze standardami leczenia
  • Kobiety nie mogą być w ciąży, nie mogą karmić piersią i nie mogą planować zajścia w ciążę podczas trwania badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia w dostępnych danych badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Zodasiran

    to lek badawczy, który jest testowany w celu obniżenia poziomu złego cholesterolu (zwanego LDL-C) we krwi u osób z rodzinną hipercholesterolemią homozygotyczną. Jest to poważne dziedziczne schorzenie, w którym organizm nie jest w stanie prawidłowo usuwać cholesterolu z krwi, co prowadzi do jego bardzo wysokiego poziomu. Lek ten ma pomóc w redukcji tego cholesterolu i jest porównywany z placebo, aby sprawdzić, czy jest skuteczny i bezpieczny dla młodzieży i dorosłych pacjentów z tym schorzeniem.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda jak prawdziwy lek, ale nie zawiera żadnych składników leczniczych. Jest stosowana w badaniu, aby porównać efekty leku badawczego z efektami braku leczenia. Dzięki temu naukowcy mogą określić, czy lek naprawdę działa, czy też poprawa stanu zdrowia pacjentów wynika z innych przyczyn.

Co już wiadomo o tej terapii

Zodasiran – Lek podawany w formie zastrzyków, który jest obecnie badany w zaawansowanych badaniach klinicznych u młodzieży i dorosłych z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, rzadką chorobą genetyczną powodującą bardzo wysokie poziomy cholesterolu. Działa na poziomie molekularnym, wpływając na produkcję białek odpowiedzialnych za regulację poziomu złego cholesterolu (LDL) we krwi. Jest to lek z grupy terapii opartych na technologii RNA, który ma na celu obniżenie stężenia cholesterolu LDL u pacjentów z tą poważną chorobą dziedziczną, u których standardowe leczenie często nie przynosi wystarczających efektów.

Badane choroby

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna – Homozygous Familial Hypercholesterolemia to rzadka choroba genetyczna dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, która powoduje bardzo wysoki poziom cholesterolu we krwi od urodzenia. Choroba występuje, gdy dziecko odziedziczy wadliwy gen od obojga rodziców, co prowadzi do poważnych zaburzeń w metabolizmie lipidów. U osób z tą chorobą organizm nie jest w stanie skutecznie usuwać cholesterolu LDL z krwi, co powoduje jego gromadzenie się w naczyniach krwionośnych. Choroba objawia się bardzo wysokim stężeniem cholesterolu całkowitego, często przekraczającym 500 mg/dl, oraz odkładaniem się cholesterolu w różnych tkankach organizmu. Charakterystyczne są zmiany skórne zwane żółtakami, które pojawiają się na ścięgnach, łokciach i kolanach, oraz zmiany wokół rogówki oka. W miarę postępu choroby dochodzi do przyspieszonego rozwoju miażdżycy naczyń krwionośnych, co może prowadzić do poważnych powikłań sercowo-naczyniowych już w młodym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521792-31-01Kod protokołuAROANG3-3001Planowana liczba uczestników65 osóbSponsorArrowhead Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).