Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności molidustatu i ivosidenibu u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym (MDS) z mutacją IDH1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z ostrym białaczkowym zespołem mielodysplastycznym (MDS/AML) lub ostrą białaczką szpikową (AML), które są trudne do leczenia i nie reagują na standardowe terapie. W szczególności badanie skupia się na pacjentach z mutacją IDH1. Celem badania jest sprawdzenie, czy połączenie dwóch leków, molidustat sodowy i ivosidenib, może skutecznie zwalczać komórki białaczkowe u tych pacjentów.

Molidustat sodowy to substancja, która działa jako inhibitor PHD, a ivosidenib to inhibitor IDH1. Oba leki są podawane w formie tabletek doustnych. Badanie ma na celu ustalenie odpowiedniej dawki molidustatu sodowego oraz ocenę skuteczności połączenia obu leków w uzyskaniu całkowitej remisji choroby. W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii.

Badanie jest podzielone na dwie fazy. W pierwszej fazie (Ia) określana jest zalecana dawka molidustatu sodowego. W drugiej fazie (IIb) oceniana jest skuteczność leczenia poprzez monitorowanie wskaźnika całkowitej remisji w ciągu pierwszych sześciu miesięcy terapii. Pacjenci będą przyjmować leki doustnie i będą monitorowani pod kątem skutków ubocznych oraz reakcji na leczenie. W badaniu może być również stosowany placebo. Czas trwania badania przewidziany jest do lutego 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat, zdolność do połykania leków doustnych oraz odpowiednia funkcja narządów.

  2. Krok 2

    Faza Ia

    Celem tej fazy jest ustalenie zalecanej dawki leku molidustat na podstawie obserwacji działań niepożądanych.

    Pacjent przyjmuje lek MUSREDO zawierający molidustat w formie tabletek doustnych.

  3. Krok 3

    Faza IIb

    Celem tej fazy jest ocena skuteczności leczenia poprzez analizę wskaźnika całkowitej remisji.

    Pacjent przyjmuje kombinację leków: MUSREDO (molidustat) oraz Tibsovo (ivosidenib) w formie tabletek doustnych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania pacjent jest regularnie monitorowany pod kątem działań niepożądanych oraz skuteczności leczenia.

    Oceniane są różne wskaźniki, takie jak przeżycie bez zdarzeń niepożądanych, przeżycie całkowite oraz wskaźnik remisji.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lutym 2026 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być monitorowany przez określony czas w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

14 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat.
  • Mężczyźni i ich partnerki muszą stosować bardzo skuteczną antykoncepcję oraz dodatkową metodę barierową od momentu rozpoczęcia badania i przez 4 miesiące i 1 tydzień po zakończeniu podawania leku.
  • Mężczyźni nie mogą oddawać nasienia od momentu rozpoczęcia badania i przez 4 miesiące i 1 tydzień po zakończeniu podawania leku.
  • Pacjent nie może brać udziału w innym badaniu interwencyjnym podczas leczenia.
  • Pacjent musi być w stanie połykać leki doustne i nie mieć problemów z wchłanianiem pokarmu. Musi mieć odpowiednią funkcję narządów do leczenia, według opinii lekarza prowadzącego.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną nawracającą lub oporną na leczenie białaczkę szpikową (AML) lub zespół mielodysplastyczny (MDS/AML) z mutacją IDH1. Musi być niekwalifikujący się do intensywnej chemioterapii lub przeszczepu komórek macierzystych albo odmawiać standardowego leczenia.
  • Pacjent musi mieć mutację IDH1, co potwierdzono specjalnym testem.
  • Pacjent musi mieć wynik ECOG od 0 do 2, co oznacza, że jest w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkimi ograniczeniami.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję wątroby, co oznacza, że poziom bilirubiny i enzymów wątrobowych nie przekracza trzykrotności górnej granicy normy, chyba że jest to związane z białaczką.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję nerek, co oznacza, że wskaźnik filtracji nerkowej wynosi co najmniej 30 ml/min.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody.
  • Kobiety muszą być albo niezdolne do zajścia w ciążę, albo zgodzić się na stosowanie bardzo skutecznej antykoncepcji i nie próbować zajść w ciążę podczas badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu podawania leku. Muszą również mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety muszą zgodzić się na niekarmienie piersią od momentu rozpoczęcia badania i przez 2 miesiące po zakończeniu podawania leku.
  • Kobiety nie mogą oddawać komórek jajowych od momentu rozpoczęcia badania i przez 6 miesięcy po zakończeniu podawania leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają mutacji IDH1 w swojej chorobie.
  • Pacjenci, którzy mogą otrzymać intensywną chemioterapię, w tym przeszczepienie komórek macierzystych od dawcy (alloHCT).
  • Pacjenci, którzy nie mają nawrotu lub oporności na leczenie w przypadku ostrej białaczki szpikowej (AML) lub zespołu mielodysplastycznego (MDS/AML).
  • Pacjenci, którzy nie są dorośli.
  • Pacjenci, którzy należą do wrażliwej grupy populacji.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Molidustat

    to lek badany w tej próbie klinicznej, który działa jako inhibitor PHD. Jest stosowany w połączeniu z innym lekiem, aby ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) lub zespołem mielodysplastycznym (MDS/AML) z mutacją IDH1.

  • Ivosidenib

    to lek, który działa jako inhibitor IDH1. Jest stosowany w tej próbie klinicznej w połączeniu z molidustatem, aby ocenić, czy ta kombinacja może być skuteczna w leczeniu pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie AML lub MDS/AML z mutacją IDH1.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Molidustat

    Molidustat jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych. Jego głównym zastosowaniem terapeutycznym jest leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją IDH1 lub zespołem mielodysplastycznym (MDS/AML), którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Molidustat działa jako inhibitor PHD, co prowadzi do stabilizacji czynników transkrypcyjnych HIF, które mogą wpływać na wzrost komórek nowotworowych. Jest klasyfikowany jako inhibitor enzymów prolyl hydroxylase.

  • Ivosidenib

    Ivosidenib to lek podawany doustnie, który jest stosowany w leczeniu pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie ostrą białaczką szpikową (AML) z mutacją IDH1. Działa poprzez hamowanie enzymu IDH1, co prowadzi do zmniejszenia produkcji onkometabolitu 2-hydroksyglutaranu, który jest związany z rozwojem nowotworów. Ivosidenib jest klasyfikowany jako inhibitor IDH1 i jest stosowany w terapii celowanej.

Badane choroby

  • Ostra białaczka szpikowa (AML) z mutacją IDH1

    Jest to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych białych krwinek w szpiku kostnym. Mutacja IDH1 wpływa na metabolizm komórek, co prowadzi do ich niekontrolowanego wzrostu. Choroba może powodować objawy takie jak zmęczenie, łatwe siniaczenie, infekcje i krwawienia. W miarę postępu choroby, liczba zdrowych krwinek maleje, co prowadzi do anemii i osłabienia układu odpornościowego. AML z mutacją IDH1 jest trudna do leczenia, zwłaszcza w przypadkach nawrotowych lub opornych na leczenie.

  • Zespół mielodysplastyczny (MDS) z mutacją IDH1

    Jest to grupa zaburzeń krwi, w których szpik kostny nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych krwinek. Mutacja IDH1 może prowadzić do nieprawidłowego dojrzewania komórek krwi, co skutkuje ich nieefektywnym funkcjonowaniem. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność, łatwe siniaczenie i zwiększoną podatność na infekcje. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać anemii, neutropenii i trombocytopenii. MDS z mutacją IDH1 może przekształcić się w ostrą białaczkę szpikową, co komplikuje przebieg choroby. Choroba jest często oporna na standardowe metody leczenia, co stanowi wyzwanie terapeutyczne.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-514051-15-00Kod protokołuMOLIVO-1/AMLSG33-22Planowana liczba uczestników27 osóbSponsorMedizinische Hochschule Hannover

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).