Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności patisiranu u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią (ATTR amyloidoza z kardiomiopatią). Jest to schorzenie, w którym w sercu odkładają się nieprawidłowe białka, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie patisiran, który jest podawany w formie wlewu dożylnego. Patisiran działa na poziomie genetycznym, aby zmniejszyć produkcję nieprawidłowego białka, które odkłada się w sercu.

Celem badania jest porównanie działania patisiranu z placebo, czyli substancją nieaktywną, u pacjentów z ATTR amyloidozą z kardiomiopatią. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy patisiran poprawia zdolność pacjentów do chodzenia, co jest mierzone za pomocą testu sześciominutowego marszu. Uczestnicy badania będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej patisiran lub placebo, a ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje który lek.

Badanie będzie trwało około 12 miesięcy, a pacjenci będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w ich stanie zdrowia. Oprócz testu marszu, oceniane będą również inne aspekty zdrowia serca, takie jak ogólna jakość życia związana z kardiomiopatią oraz częstość hospitalizacji z powodu problemów sercowych. Wyniki te pomogą określić, czy patisiran jest skutecznym i bezpiecznym lekiem dla osób z tą formą amyloidozy.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca patisiran lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje patisiran w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji o stężeniu 2 mg/mL.

    Lek jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu za pomocą kroplówki.

  3. Krok 3

    Częstotliwość i czas trwania leczenia

    Leczenie trwa 12 miesięcy, a infuzje są przeprowadzane regularnie zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

    Celem jest ocena skuteczności patisiranu w porównaniu z placebo w poprawie zdolności funkcjonalnej pacjentów.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest zmiana w dystansie pokonanym w teście 6-minutowego marszu po 12 miesiącach.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w wynikach kwestionariusza Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire oraz analizę częstości zdarzeń sercowo-naczyniowych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu badania, wyniki są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa patisiranu.

    Badanie ma na celu dostarczenie danych dotyczących wpływu leku na pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoba musi mieć od 18 do 85 lat.
  • Musi mieć zdiagnozowaną amyloidozę ATTR z kardiomiopatią. To oznacza, że w sercu znajdują się złogi białka amyloidu.
  • Osoba musi mieć historię niewydolności serca. To stan, w którym serce nie pompuje krwi tak dobrze, jak powinno. Musiała być przynajmniej raz hospitalizowana z tego powodu lub mieć objawy, takie jak duszność czy obrzęki, które wymagają leczenia.
  • Osoba musi być albo nigdy nie leczona lekiem o nazwie tafamidis, albo przyjmować go od co najmniej 6 miesięcy i mieć postępującą chorobę.
  • Osoba musi być w stabilnym stanie zdrowia, bez hospitalizacji związanych z sercem w ciągu ostatnich 6 tygodni.
  • Osoba musi być w stanie przejść co najmniej 150 metrów w teście chodzenia przez 6 minut.
  • Wynik badania krwi o nazwie NT-proBNP musi być pomiędzy 300 a 8500 ng/L. Dla osób z trwałym migotaniem przedsionków wynik musi być pomiędzy 600 a 8500 ng/L. NT-proBNP to wskaźnik, który pomaga ocenić stan serca.
  • Osoba musi być w stanie zrozumieć i zgodzić się na udział w badaniu oraz podpisać zgodę na przetwarzanie danych medycznych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma choroby psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli lekarz prowadzący badanie uzna, że udział w badaniu może być niebezpieczny dla zdrowia pacjenta.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Patisiran to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z amyloidozą transtyretynową z kardiomiopatią. Lek ten ma na celu poprawę zdolności funkcjonalnej pacjentów, co jest mierzone za pomocą testu 6-minutowego marszu.

Co już wiadomo o tej terapii

Patisiran – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu amyloidozy transtyretynowej z kardiomiopatią (ATTR amyloidoza z kardiomiopatią). Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę zdolności funkcjonalnych pacjentów, co jest mierzone testem 6-minutowego marszu. Mechanizm działania patisiranu polega na hamowaniu produkcji nieprawidłowego białka transtyretyny, co zmniejsza odkładanie się amyloidu w tkankach. Klasyfikowany jest jako lek z grupy terapii RNAi (interferencja RNA).

Badane choroby

Transtyretynowa amyloidoza z kardiomiopatią (ATTR amyloidoza z kardiomiopatią) – Jest to rzadka choroba, w której białko zwane transtyretyną odkłada się w postaci złogów amyloidowych w sercu. Te złogi mogą prowadzić do sztywności mięśnia sercowego, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać objawów takich jak zmęczenie, duszność oraz obrzęki nóg. Choroba może również wpływać na zdolność serca do pompowania krwi, co prowadzi do objawów niewydolności serca. Z czasem, objawy mogą się nasilać, co wpływa na codzienne funkcjonowanie pacjentów. Choroba jest często diagnozowana w późniejszym etapie, co może utrudniać jej zarządzanie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508364-29-00Kod protokołuALN-TTR02-011Planowana liczba uczestników278 osóbSponsorAlnylam Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).