Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie terapii genowej z delandistrogene moxeparvovec dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, zarówno chodzących, jak i niechodzących

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Dystrofii mięśniowej Duchenne'a, choroby genetycznej, która powoduje osłabienie i zanik mięśni. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej z użyciem leku o nazwie Delandistrogene moxeparvovec (znanego również jako SRP-9001). Terapia ta polega na wprowadzeniu do organizmu genu, który ma pomóc w produkcji białka niezbędnego do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

W badaniu wezmą udział osoby z Dystrofią mięśniową Duchenne'a, zarówno te, które mogą chodzić, jak i te, które już nie są w stanie tego robić. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej lek lub do grupy otrzymującej placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co nazywa się badaniem podwójnie ślepym.

Przez cały czas trwania badania, które potrwa do 2027 roku, uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zmian w funkcjonowaniu mięśni, a także pod kątem ewentualnych działań niepożądanych. Wyniki te pomogą określić, czy terapia genowa jest skuteczna i bezpieczna dla pacjentów z Dystrofią mięśniową Duchenne'a.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje przypisany do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca delandistrogene moxeparvovec lub grupa otrzymująca placebo (roztwór soli fizjologicznej 0,9% chlorku sodu).

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek delandistrogene moxeparvovec jest podawany dożylnie w formie roztworu do wstrzykiwań lub infuzji.

    Podanie leku odbywa się jednorazowo na początku badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Uczestnik jest monitorowany przez okres 72 tygodni, aby ocenić zmiany w funkcji kończyn górnych oraz inne parametry zdrowotne.

    Regularne wizyty kontrolne obejmują ocenę funkcji oddechowej, poziomu dystrofiny oraz ogólnego stanu zdrowia.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na koniec badania, po 72 tygodniach, przeprowadzana jest ocena wyników, w tym zmiany w funkcji kończyn górnych oraz innych mierzonych parametrów.

    Analizowane są również wszelkie zdarzenia niepożądane, które mogły wystąpić w trakcie badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę Duchenne Muscular Dystrophy (DMD), co oznacza, że choroba została zidentyfikowana na podstawie wcześniejszych badań klinicznych i genetycznych.
  • Dla grupy 1: Pacjent nie może być w stanie chodzić, zgodnie z określonymi kryteriami badania.
  • Dla grupy 2: Pacjent musi być w stanie chodzić i mieć od 8 do mniej niż 18 lat w momencie badania wstępnego.
  • Pacjent musi być w stanie współpracować podczas testów oceniających zdolności ruchowe.
  • Pacjent musi przyjmować stabilną, codzienną dawkę doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 12 tygodni przed badaniem wstępnym, a dawka ta powinna pozostać stała przez cały czas trwania badania (z wyjątkiem zmian związanych z wagą).
  • Poziom przeciwciał przeciwko rekombinowanemu wirusowi adeno-związanemu serotypu rh74 (rAAVrh74) nie może być podwyższony, zgodnie z wymaganiami badania.
  • Pacjent musi mieć mutację genetyczną zwaną mutacją przesunięcia ramki odczytu lub przedwczesnym kodonem stop, która znajduje się między eksonami 18 a 79 (włącznie).
  • Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli jest kobietą. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Jest to choroba genetyczna, która wpływa na mięśnie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym. Badanie jest przeznaczone dla chłopców w wieku od 3 do 18 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SRP-9001 to terapia genowa, która jest badana w celu oceny jej bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a. Terapia ta ma na celu wprowadzenie zdrowego genu do komórek pacjenta, co może pomóc w poprawie funkcji mięśni. Badanie obejmuje zarówno pacjentów, którzy mogą chodzić, jak i tych, którzy są niechodzący.

Co już wiadomo o tej terapii

SRP-9001 – SRP-9001 to terapia genowa podawana dożylnie, która jest obecnie badana w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Jest to substancja w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, ale nie została jeszcze zatwierdzona do powszechnego użytku. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa funkcji kończyn górnych u pacjentów z tą chorobą. Mechanizm działania polega na dostarczaniu zdrowej kopii genu dystrofiny do komórek mięśniowych, co ma na celu poprawę ich funkcji. SRP-9001 jest klasyfikowany jako terapia genowa.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – Jest to genetyczna choroba mięśni, która prowadzi do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. Choroba zaczyna się w dzieciństwie, zwykle między 2 a 5 rokiem życia, i dotyka głównie chłopców. Początkowo objawia się trudnościami w chodzeniu, bieganiu i wstawaniu z pozycji siedzącej. Z czasem osłabienie mięśni obejmuje także ramiona, serce i układ oddechowy. Choroba postępuje stopniowo, prowadząc do utraty zdolności poruszania się i potrzeby korzystania z wózka inwalidzkiego. W miarę postępu choroby mogą pojawić się problemy z oddychaniem i funkcjonowaniem serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512626-28-00Kod protokołuSRP-9001-303Planowana liczba uczestników114 osóbSponsorSarepta Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).