Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu deksametazonu sodu fosforanu na objawy neurologiczne u dzieci z ataksją-teleangiektazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Ataksja-teleangiektazja, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na układ nerwowy i inne części ciała. W badaniu testowany jest lek o nazwie EryDex, który zawiera substancję czynną fosforan sodowy deksametazonu. Lek ten jest podawany w formie roztworu do infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę. Celem badania jest ocena wpływu EryDex na objawy neurologiczne u pacjentów z ataksją-teleangiektazją.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup: jedna grupa otrzyma EryDex, a druga placebo. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić zmiany w objawach neurologicznych. Badanie potrwa do 168 dni, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy EryDex może być skutecznym leczeniem dla osób z ataksją-teleangiektazją.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia do badania, uczestnik zostaje formalnie włączony do badania klinicznego dotyczącego wpływu EryDex na objawy neurologiczne u pacjentów z ataksją-teleangiektazją.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje dexamethason w postaci roztworu do infuzji dożylnej. Lek ten jest podawany w celu oceny jego wpływu na objawy neurologiczne.

    Podanie leku odbywa się w określonych odstępach czasu, zgodnie z harmonogramem badania.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Uczestnik bierze udział w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których oceniane są zmiany w objawach neurologicznych.

    Ocena objawów odbywa się za pomocą skali RmICARS, a wyniki porównywane są z danymi wyjściowymi.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności EryDex w łagodzeniu objawów neurologicznych w porównaniu z placebo.

    Ocena skuteczności odbywa się na podstawie zmian w skali RmICARS oraz innych wskaźników klinicznych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się po osiągnięciu określonego czasu trwania, który wynosi 168 dni od rozpoczęcia podawania leku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych ocenach w celu zebrania danych końcowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi spełniać kliniczne kryteria diagnozy Ataksji Teleangiektazji (A-T). Oznacza to, że muszą być udokumentowane objawy neurologiczne, takie jak brak koordynacji ruchów głowy i oczu, problemy z chodzeniem.
  • Pacjent musi być w stanie samodzielnie chodzić lub korzystać z pomocy, takiej jak laska lub chodzik, tylko czasami.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 6 lat w dniu rozpoczęcia badania.
  • Diagnoza A-T musi być potwierdzona genetycznie.
  • Pacjent musi ważyć co najmniej 15 kg.
  • Pacjent oraz jego rodzic/opiekun prawny muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest zbyt młody, aby samodzielnie wyrazić zgodę, musi wyrazić zgodę w miarę swoich możliwości.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

EryDex to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego wpływu na objawy neurologiczne u pacjentów z ataksją-teleangiektazją. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy EryDex może poprawić objawy związane z centralnym układem nerwowym u dzieci w wieku od 6 do 9 lat.

Co już wiadomo o tej terapii

EryDex – EryDex jest lekiem podawanym w formie infuzji dożylnej, który jest obecnie badany w kontekście jego wpływu na objawy neurologiczne u pacjentów z ataksją-teleangiektazją. Jest to substancja w fazie badań klinicznych, a jej działanie polega na modyfikacji objawów centralnego układu nerwowego. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie objawów neurologicznych związanych z ataksją-teleangiektazją. Mechanizm działania EryDex polega na wpływie na układ nerwowy, co może prowadzić do poprawy funkcji neurologicznych. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje leki stosowane w chorobach neurologicznych.

Badane choroby

Ataksja-teleangiektazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ nerwowy, układ odpornościowy oraz inne części ciała. Charakteryzuje się postępującą ataksją, czyli zaburzeniami koordynacji ruchowej, oraz obecnością teleangiektazji, czyli rozszerzonych naczyń krwionośnych widocznych na skórze i błonach śluzowych. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie i prowadzi do trudności w poruszaniu się, mówieniu oraz połykaniu. Z czasem mogą pojawić się dodatkowe objawy, takie jak osłabienie mięśni, problemy z równowagą oraz zwiększona podatność na infekcje. Choroba jest wynikiem mutacji w genie ATM, który jest odpowiedzialny za naprawę uszkodzeń DNA. Postęp choroby jest stopniowy, a objawy mogą się nasilać z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-509077-23-00Kod protokołuIEDAT-04-2022Planowana liczba uczestników114 osóbSponsorQuince Therapeutics S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).