Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu kannabidiolu jako terapii wspomagającej u pacjentów z zespołem stwardnienia guzowatego w wieku od 1 do 65 lat.

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z stwardnieniem guzowatym, które doświadczają napadów padaczkowych. Stwardnienie guzowate to choroba genetyczna, która może powodować rozwój guzów w różnych częściach ciała, w tym w mózgu, co prowadzi do napadów padaczkowych. W badaniu zostanie zastosowany lek o nazwie Epidyolex, który zawiera kannabidiol. Kannabidiol to substancja chemiczna pochodząca z rośliny konopi, która jest badana pod kątem jej potencjalnych korzyści w leczeniu napadów padaczkowych.

Celem badania jest ocena zmian w zachowaniu uczestników z stwardnieniem guzowatym, którzy doświadczają napadów padaczkowych, po dodaniu Epidyolexu do ich dotychczasowego leczenia. Badanie obejmie osoby w wieku od 1 do 65 lat. Uczestnicy będą przyjmować Epidyolex jako dodatkową terapię przez określony czas, a ich zachowanie i inne objawy będą monitorowane przez cały okres badania.

Badanie ma na celu zrozumienie, jak Epidyolex wpływa na najtrudniejsze do opanowania zachowania, które zgłaszają opiekunowie uczestników. Uczestnicy będą oceniani w różnych momentach, aby sprawdzić, czy nastąpiły jakiekolwiek zmiany w ich zachowaniu i częstotliwości napadów padaczkowych. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak Epidyolex może wspierać osoby z stwardnieniem guzowatym w radzeniu sobie z napadami padaczkowymi i związanymi z nimi problemami behawioralnymi.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz wymagań.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co może obejmować podpisanie odpowiednich dokumentów przez opiekuna prawnego, jeśli uczestnik jest niepełnoletni lub niezdolny do samodzielnego wyrażenia zgody.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek Epidyolex 100 mg/ml w formie roztworu doustnego.

    Lek podawany jest doustnie, przez sondę nosowo-żołądkową lub przezskórną endoskopową gastrostomię.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane indywidualnie przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zachowań

    Podczas badania ocenia się zmiany w zachowaniach uczestnika, które są uznawane za najbardziej problematyczne.

    Oceny te są przeprowadzane w 13., 26. i 52. tygodniu badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia oceniana jest na podstawie zmian w zachowaniach oraz innych współwystępujących objawach.

    Dodatkowe oceny obejmują jakość snu, funkcjonowanie rodziny oraz ogólną jakość życia uczestnika.

  5. Krok 5

    Kontrola bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w parametrach laboratoryjnych.

    Regularne wizyty kontrolne odbywają się w celu oceny stanu zdrowia uczestnika i dostosowania leczenia, jeśli to konieczne.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wyników leczenia oraz ewentualne zalecenia dotyczące dalszego postępowania.

    Badanie planowane jest na okres do 52 tygodni, z możliwością przedłużenia w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Osoba musi być w odpowiednim przedziale wiekowym w momencie podpisania zgody:
    • W USA: od 1 do 65 lat.
    • Poza USA: od 2 do 65 lat.
    • Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić zgodę na poinformowanie odpowiednich władz o udziale w badaniu, jeśli jest to wymagane przez prawo lokalne.
    • Rodzic lub opiekun prawny musi wyrazić zgodę na poinformowanie lekarza pierwszego kontaktu i konsultanta o udziale w badaniu, jeśli są oni inni niż badacz.
    • Osoba musi mieć opiekuna, który będzie uczestniczył w badaniu.
    • Osoba musi mieć potwierdzoną diagnozę kompleksu stwardnienia guzowatego (TSC) z historią napadów padaczkowych zgodnie z kryteriami z 2012 roku.
    • Osoba musi mieć zachowania uznane za umiarkowane lub ciężkie, takie jak agresja, impulsywność, napady złości, samookaleczenia, nadpobudliwość, skrajna nieśmiałość, wahania nastroju, słaby kontakt wzrokowy, powtarzające się zachowania, niepokój, trudności w relacjach z rówieśnikami, sztywność w procedurach i/lub zmianach.
    • Osoba nie może być leczona CBD-OS lub musi być bez tego leczenia przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem.
    • Osoba musi być gotowa utrzymać stabilne czynniki, które mogą wpływać na napady, takie jak spożycie alkoholu, palenie, stosowanie innych leków.
    • Osoba może być mężczyzną lub kobietą:
      • Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatywy i dodatkowej metody antykoncepcji podczas stosunku z kobietą w wieku rozrodczym, która nie jest w ciąży.
      • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji.
      • Osoba lub jej rodzic/opiekun prawny musi być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
      • Osoba i jej opiekun muszą być gotowi i zdolni do spełnienia wszystkich wymagań badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają zdiagnozowanego stwardnienia guzowatego, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Stwardnienie guzowate to choroba genetyczna, która może powodować różne problemy zdrowotne, w tym napady padaczkowe.
  • Osoby, które nie doświadczają napadów padaczkowych, nie mogą brać udziału w badaniu. Napady padaczkowe to nagłe, krótkotrwałe epizody nieprawidłowej aktywności mózgu, które mogą prowadzić do drgawek lub innych objawów.
  • Dzieci poniżej 3 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie wyrazić świadomej zgody lub nie mają opiekuna prawnego, który mógłby to zrobić w ich imieniu, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Epidiolex to lek stosowany jako terapia wspomagająca u pacjentów z napadami padaczkowymi związanymi z kompleksem stwardnienia guzowatego. Jego celem jest zmniejszenie częstotliwości napadów oraz poprawa zachowań problematycznych, które mogą występować u pacjentów z tym schorzeniem. Lek jest podawany doustnie i jest przeznaczony dla pacjentów w wieku od 1 do 65 lat.

Co już wiadomo o tej terapii

Epidiolex – Epidiolex jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym jako terapia wspomagająca w leczeniu napadów padaczkowych związanych z kompleksem stwardnienia guzowatego. Obecnie jest on uznawany w medycynie jako skuteczny środek w leczeniu niektórych rodzajów padaczki, a jego działanie jest szeroko opisane w literaturze medycznej. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie napadów padaczkowych u pacjentów z kompleksem stwardnienia guzowatego. Mechanizm działania Epidiolexu polega na modulacji receptorów kannabinoidowych w mózgu, co pomaga w redukcji częstotliwości napadów. Klasyfikowany jest jako lek przeciwpadaczkowy.

Badane choroby

Stwardnienie guzowate – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje powstawanie łagodnych guzów w różnych narządach ciała, takich jak mózg, serce, nerki, skóra i płuca. Objawy mogą się różnić w zależności od lokalizacji guzów i mogą obejmować napady padaczkowe, opóźnienia w rozwoju, problemy z zachowaniem oraz zmiany skórne. Choroba jest spowodowana mutacjami w genach TSC1 lub TSC2, które regulują wzrost komórek. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się nowe guzy, a istniejące mogą się powiększać, co może prowadzić do dalszych komplikacji zdrowotnych. Tuberous Sclerosis Complex jest chorobą przewlekłą, która wymaga regularnego monitorowania i opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-507426-17-00Kod protokołuJZP926-402Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorJazz Pharmaceuticals Research UK Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).