Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Bezpieczeństwo i tolerancja probenecidu jako terapii dodatkowej u pacjentów ≥14 lat z oporną na leki ogniskową padaczką z dysplazją korową

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej postaci epilepsji, w której mała część mózgu jest nieprawidłowo ukształtowana (focal cortical dysplasia) i powoduje napady, które nie reagują na standardowe leki (drug-resistant seizures). Epilepsja oznacza powtarzające się napady, które mogą objawiać się drgawkami, utratą przytomności lub innymi niepokojącymi objawami.

Uczestnicy będą otrzymywać lek o kodowej nazwie PTI5803, którego aktywnym składnikiem jest probenecid. Preparat podawany jest doustnie w postaci przedłużonego uwalniania w formie granulek, 16 ml dziennie, jako terapia dodatkowa do dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku.

W trakcie trwania badania (do 24 miesięcy) uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek w celu kontroli stanu zdrowia, w tym pomiaru ciśnienia, wagi, badania krwi oraz badania ECG (testu pracy serca). Co kilka miesięcy będą wypełniać proste kwestionariusze dotyczące jakości życia i rejestrować liczbę napadów w specjalnym dzienniczku. Dzięki tym informacjom można będzie określić, czy lek jest dobrze tolerowany przy długotrwałym stosowaniu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i wstępna ocena

    Po dołączeniu do badania zostaje przeprowadzona wstępna ocena medyczna, w której mierzone są ciśnienie, tętno, waga, wzrost oraz wykonywany jest test 12‑lead ecg (elektrokardiogram).

    Przeprowadzane są także badania laboratoryjne krwi i moczu oraz wypełniany jest kwestionariusz oceny ryzyka samobójstwa C‑ssrs.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku <b>pti5803</b>

    Lek pti5803 zawiera substancję czynną probenecid w postaci granulek o przedłużonym uwalnianiu.

    Dawkowanie wynosi 16 ml (mililitry) doustnie, przyjmowane raz dziennie zgodnie z zaleceniami lekarza.

    Lek jest podawany jako terapia dodatkowa do dotychczasowych leków przeciwpadaczkowych.

    Okres przyjmowania leku obejmuje cały czas trwania badania, maksymalnie do 24 miesięcy.

  3. Krok 3

    Codzienne prowadzenie dziennika napadów

    Każdego dnia pacjent zapisuje liczbę i rodzaj napadów w specjalnym dzienniku, który będzie używany do oceny częstotliwości napadów w trakcie badania.

    Dziennik jest przekazywany podczas wizyt kontrolnych lub może być wprowadzany elektronicznie, jeśli taka możliwość jest zapewniona.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne i badania bezpieczeństwa

    Wizyty kontrolne odbywają się co 6 miesięcy (miesiąc 6, 12, 18 i 24).

    Podczas każdej wizyty przeprowadza się ponowne pomiary ciśnienia, tętna, wagi i wzrostu, badanie laboratoryjne oraz ecg.

    Ocenia się także wystąpienie działań niepożądanych oraz zmiany w ryzyku samobójstwa przy użyciu C‑ssrs.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności i jakości życia

    Na początku badania oraz podczas wizyt w miesiącach 6, 12, 18 i 24 wypełniane są kwestionariusze: CGI‑C i PGI‑C (ocena zmian klinicznych), CGI‑s i PGI‑s (ocena stanu wyjściowego), qolie‑31 (jakość życia dorosłych) lub qoliead‑48 (jakość życia młodzieży), oraz BDI‑II (ocena nasilenia objawów depresji).

    Dane z dziennika napadów są analizowane pod kątem średniej zmiany procentowej liczby napadów w ciągu 28 dni oraz odsetka osób wolnych od napadów.

  6. Krok 6

    Kontynuacja leczenia do 24 miesięcy lub zakończenie badania

    Po upływie 24 miesięcy pacjent i lekarz oceniają, czy kontynuować przyjmowanie leku poza badaniem.

    Jeśli leczenie jest przerwane, pacjent zostaje poinformowany o dalszym postępowaniu i ewentualnym monitorowaniu po zakończeniu badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Podpisanie zgody świadomej (pisemnej) przez pacjenta lub jego prawnego przedstawiciela, zgodnie z zasadami badania.
  • Ukończenie poprzedniego etapu badania (A_CL_002) oraz przyjmowanie leku przynajmniej 80 % czasu zgodnie z zaleceniami (np. wypełnianie dziennika napadów i przyjmowanie leku).
  • Brak istotnych odchyleń od planu badania, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo lub wyniki, oraz brak bieżących działań niepożądanych (niepożądane skutki leku), które uniemożliwiałyby udział.
  • Badacz ocenia, że pacjent może odnieść korzyść z udziału w badaniu.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą wyrazić zgodę na stosowanie środków antykoncepcyjnych określonych w protokole.
  • Pacjent lub opiekun musi być gotowy i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badania, w tym regularnego prowadzenia dziennika napadów.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoba, która już spełniła któreś z kryteriów wycofania z pierwszego badania (A_CL_002) – czyli powodów, dla których została wcześniej odłączona od badania.
  • Każde schorzenie lub sytuacja osobista, które według lekarza zwiększają ryzyko nieakceptowalne przy udziale w badaniu lub utrudniają przestrzeganie zasad badania.
  • Kobieta będąca w ciąży, karmiąca piersią lub planująca ciążę w czasie trwania badania.
  • Osoba, która planuje wziąć udział w innym badaniu klinicznym z innym lekiem badawczym lub używać jakiegokolwiek urządzenia eksperymentalnego do leczenia padaczki lub innej choroby.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PTI5803 to lek podawany doustnie w postaci przedłużonego uwalniania granulek. Zawiera substancję czynną probenecid. W badaniu jest stosowany jako dodatkowa terapia u pacjentów w wieku 14 lat i starszych, u których napady padaczkowe związane z ogniskową dysplazją korową nie reagują na standardowe leki. Celem jest sprawdzenie, czy długotrwałe stosowanie PTI5803 jest bezpieczne i dobrze tolerowane.

Co już wiadomo o tej terapii

Probenecid - Probenecid podawany jest doustnie w postaci przedłużonego uwalniania granulek, które rozpuszcza się w jamie ustnej. Lek jest już zatwierdzony i od lat stosowany w medycynie, głównie w leczeniu dny moczanowej oraz jako środek zwiększający poziom niektórych antybiotyków. Działa poprzez blokowanie w nerkach transporterów odpowiedzialnych za wydalanie kwasu moczowego, co zwiększa jego wydalanie z moczem i jednocześnie spowalnia usuwanie niektórych leków. Z klasyfikacji farmakologicznej jest lekiem urikosuricznym i inhibitorem transporterów organicznych anionów.

Badane choroby

lekoodporna napadowa padaczka ogniskowa związana z dysplazją korową - Jest to przewlekłe zaburzenie neurologiczne, w którym nieprawidłowa aktywność elektryczna pochodząca z jednego obszaru mózgu wywołuje napady. Przyczyną jest dysplazja korowa – wrodzona nieprawidłowość strukturalna tkanki mózgowej, która zwiększa podatność na wyładowania. Napady występują powtarzalnie i mogą nasilać się z czasem, zwłaszcza gdy nie są skutecznie kontrolowane lekami. Choroba ma charakter postępujący, objawy mogą się rozprzestrzeniać na kolejne funkcje neurologiczne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525161-40-00Kod protokołuA_CL_003Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorPanntherapi

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).