Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności betibeglogene autotemcel u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną beta-talasemią, która wymaga regularnych transfuzji krwi. Celem badania jest długoterminowe monitorowanie bezpieczeństwa i skuteczności nowej terapii genowej. Terapia ta polega na użyciu leku o nazwie LentiGlobin BB305, który zawiera zmodyfikowane komórki macierzyste pacjenta. Komórki te są pobierane, modyfikowane poza organizmem, a następnie ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta, aby pomóc w produkcji zdrowego białka.

W trakcie badania pacjenci, którzy wcześniej otrzymali tę terapię, będą obserwowani przez długi czas, aby sprawdzić, jak dobrze działa terapia i czy jest bezpieczna. Badanie będzie trwało wiele lat, a pacjenci będą regularnie sprawdzani pod kątem różnych aspektów zdrowia, takich jak poziom hemoglobiny we krwi, potrzeba dalszych transfuzji oraz ogólne samopoczucie. Celem jest zrozumienie, jak terapia wpływa na życie pacjentów w dłuższej perspektywie.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje betibeglogene autotemcel, znany również jako LentiGlobin BB305. Jest to lek podawany dożylnie w formie dyspersji do infuzji.

    Celem tego etapu jest monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji.

  2. Krok 2

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Pacjent jest monitorowany pod kątem wystąpienia nowotworów, zaburzeń immunologicznych, nowych lub pogarszających się zaburzeń hematologicznych oraz neurologicznych.

    Monitorowanie obejmuje ocenę liczby pacjentów z tymi schorzeniami.

  3. Krok 3

    Monitorowanie skuteczności

    Skuteczność terapii jest oceniana poprzez pomiar ekspresji βA-T87Q-globiny we krwi obwodowej oraz ocenę niezależności od transfuzji.

    Niezależność od transfuzji definiowana jest jako średnie stężenie hemoglobiny ≥ 9 g/dL bez transfuzji przez co najmniej 12 miesięcy.

  4. Krok 4

    Długoterminowe obserwacje

    Pacjent jest obserwowany przez długi okres, obejmujący 5, 10 i 15 lat po infuzji leku.

    Obserwacje obejmują poziomy hemoglobiny, obciążenie żelazem, użycie terapii chelatującej oraz jakość życia związana ze zdrowiem.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w listopadzie 2035 roku.

    Wyniki badania pomogą w ocenie długoterminowego wpływu terapii genowej na pacjentów z beta-talasemią.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli pacjent jest niepełnoletni, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekunowie prawni.
  • Pacjent musi być leczony produktem leczniczym w ramach terapii beta-talasemii zależnej od transfuzji w badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę bluebird bio. Beta-talasemia to choroba krwi, która wymaga regularnych transfuzji krwi.
  • Badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Badanie obejmuje osoby w wieku od 2 do 18 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej beta-talasemii. To jest rodzaj choroby krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek.
  • Osoby, które nie są zależne od transfuzji krwi, nie mogą brać udziału. Oznacza to, że pacjenci muszą regularnie otrzymywać transfuzje krwi, aby utrzymać zdrowie.
  • Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni w badaniach sponsorowanych przez bluebird bio, nie mogą uczestniczyć. Oznacza to, że muszą już być częścią wcześniejszych badań z użyciem tego samego leku.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Badanie jest przeznaczone dla osób w określonym wieku.
  • Pacjenci, którzy nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą uczestniczyć. Oznacza to, że muszą być w stanie zrozumieć, na co się zgadzają.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ex Vivo Gene Therapy to terapia genowa, która polega na modyfikacji komórek macierzystych pacjenta poza organizmem. W tym badaniu klinicznym komórki macierzyste są pobierane od pacjenta, a następnie transdukowane wektorem lentiwirusowym, który wprowadza nowy gen do komórek. Po modyfikacji komórki są ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta. Celem tej terapii jest leczenie pacjentów z transfuzjozależną β-talasemią poprzez poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych.

Co już wiadomo o tej terapii

Ex Vivo Gene Therapy Using Autologous Hematopoietic Stem Cells Transduced With a Lentiviral Vector – Jest to terapia genowa podawana w formie przeszczepu komórek macierzystych, które zostały zmodyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego. Obecnie terapia ta jest badana w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z beta-talasemią zależną od transfuzji. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie beta-talasemii, choroby genetycznej wpływającej na produkcję hemoglobiny. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu zdrowego genu do komórek macierzystych pacjenta, co ma na celu poprawę produkcji hemoglobiny. Terapia ta jest klasyfikowana jako terapia genowa.

Badane choroby

Talasemia beta – Jest to dziedziczna choroba krwi, która wpływa na produkcję hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w organizmie. W wyniku mutacji genetycznych, organizm produkuje mniej hemoglobiny, co prowadzi do niedokrwistości. Osoby z beta-talasemią mogą doświadczać zmęczenia, osłabienia i bladości skóry. Choroba może prowadzić do powiększenia śledziony i wątroby oraz deformacji kości. W cięższych przypadkach pacjenci mogą wymagać regularnych transfuzji krwi. Beta-talasemia jest chorobą rzadką i często wymaga specjalistycznej opieki medycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513905-29-00Kod protokołuLTF-303Planowana liczba uczestników66 osóbSponsorGenetix Biotherapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).