Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji infigratynibu u dzieci z hipochondroplazją

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Hypochondroplasia jest rzadką chorobą genetyczną, w której kości rosną wolniej, co powoduje niższy wzrost niż przeciętny dla danej płci i wieku. Badanie dotyczy leku infigratinib, podawanego w formie kapsułek doustnie, raz dziennie w dawce 0,25 mg na kilogram masy ciała; jest to lek wybiórczo hamujący enzymy FGFR 1‑3, które wpływają na rozwój kości.

Celem badania jest ocena, czy długotrwałe stosowanie infigratinib jest bezpieczne i tolerowane oraz czy pomaga zwiększyć wysokość ciała u dzieci z Hypochondroplasia. Uczestnicy przyjmują lek codziennie przez dłuższy okres, a ich stan jest regularnie kontrolowany poprzez badania krwi, pomiary ciśnienia, oceny okulistyczne i dentystyczne oraz obrazowanie kości przy pomocy rentgenów i badania DXA, które określają gęstość i skład kości. Wzrost jest oceniany przy pomocy tzw. „Z‑score”, czyli wskaźnika porównującego aktualny wynik z normą dla danej grupy wiekowo‑płciowej; zmiany tego wskaźnika są śledzone w czasie, aby sprawdzić, czy leczenie przynosi zamierzone efekty.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Pacjent podpisuje dokumenty informujące o badaniu i otrzymuje informacje o przebiegu badania.

    Po podpisaniu dokumentów następuje rejestracja pacjenta w systemie badawczym.

  2. Krok 2

    Badania wstępne

    Przeprowadzane są pomiary znaków życiowych (ciśnienie krwi, tętno, temperatura).

    Wykonywane są badania laboratoryjne krwi i moczu w celu oceny stanu zdrowia.

    Pacjent poddawany jest badaniu okulistycznemu i stomatologicznemu, aby sprawdzić oczy i zęby.

    Robione są zdjęcia rentgenowskie oraz badanie DX a scan (dwuwymiarowa absorpcjometria rentgenowska) służące do oceny gęstości i struktury kości.

    Mierzone są wzrost, waga oraz wskaźnik masy ciała (BMI) i obliczany jest standing height z‑score – wskaźnik porównujący wzrost pacjenta do normy dla wieku i płci.

    Pacjent wypełnia kwestionariusze oceniające jakość życia i samopoczucie.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Pacjent otrzymuje kapsułki z lekiem infigratinib.

    Dawka wynosi 0,25 mg na kilogram masy ciała i jest podawana doustnie jeden raz dziennie.

    Lek przyjmuje się codziennie o tej samej porze, najlepiej po posiłku, aby zapewnić stałe wchłanianie.

  4. Krok 4

    Codzienne przyjmowanie leku

    Pacjent regularnie przyjmuje wyznaczoną dawkę infigratinib każdego dnia przez cały okres trwania badania.

    W razie wystąpienia niepokojących objawów pacjent powinien niezwłocznie poinformować personel medyczny.

  5. Krok 5

    Regularne kontrole i monitorowanie

    Na każde zaplanowane spotkanie personel medyczny sprawdza znaki życiowe i przeprowadza badania laboratoryjne.

    Ponownie wykonywane są oceny okulistyczne i stomatologiczne, a także zdjęcia rentgenowskie i badanie DX a scan w celu monitorowania zmian w kościach.

    Mierzony jest wzrost, waga oraz obliczany standing height z‑score i wskaźniki proporcji ciała.

    Pacjent wypełnia kolejny zestaw kwestionariuszy dotyczących jakości życia.

    Wszystkie niepożądane zdarzenia (adverse events) oraz poważne niepożądane zdarzenia (serious adverse events) są rejestrowane i oceniane pod kątem związku z lekiem.

  6. Krok 6

    Ewentualne dostosowanie dawki

    Jeśli wystąpią silne lub niebezpieczne adverse events, lekarz może zmniejszyć dawkę leku lub przerwać jego podawanie zgodnie z protokołem badania.

  7. Krok 7

    Długoterminowe kontynuowanie leczenia

    Pacjent kontynuuje codzienne przyjmowanie infigratinib i uczestniczy w regularnych kontrolach przez cały okres trwania badania, który może wynosić do kilku lat, zgodnie z harmonogramem badania.

    Wszystkie zebrane dane są wykorzystywane do oceny bezpieczeństwa, tolerancji oraz wpływu leku na wzrost i inne parametry zdrowotne.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu okresu badania pacjent przechodzi ostateczne badania podobne do tych wykonanych na początku: ocena znaków życiowych, badania laboratoryjne, okulistyczne, stomatologiczne, zdjęcia rentgenowskie, badanie DX a scan, pomiar wzrostu i wagi oraz wypełnienie kwestionariuszy.

    Wyniki końcowe są zbierane i analizowane w celu oceny działania i bezpieczeństwa infigratinib.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 3 do mniej niż 18 lat w momencie badania.
  • Uczestnik musi mieć potencjał wzrostu – czyli możliwość dalszego wzrostu, określaną osobno dla dziewcząt i chłopców.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzone rozpoznanie Hipokondroplazji, wykazane klinicznie przez nieproporcjonalnie niski wzrost (np. krótsze kończyny niż tułów) i potwierdzone testem molekularnym (badanie genetyczne).
  • Uczestnik musiał być objęty wcześniejszym badaniem ACCEL przez co najmniej 6 miesięcy, podczas którego rejestrowano jego wzrost.
  • Uczestnik musi być w stanie samodzielnie chodzić i stać bez pomocy.
  • Dziewczynki w wieku 10 lat lub starsze muszą mieć negatywny test ciążowy; także wszystkie dziewczynki, które już miały pierwszą miesiączkę (menarchę), muszą mieć negatywny test ciążowy.
  • Uczestnik musi ukończyć wcześniejsze badanie ACCEL 2/3, jeśli jest kandydatem do przeniesienia z tego badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Uczestnik ma dodatkowe schorzenie, które według lekarza może utrudniać udział w badaniu lub wpływać na bezpieczeństwo.
  • Uczestnik obecnie przyjmuje leki silnie zmieniające pH przewodu pokarmowego lub przyjmuje je dłużej niż tydzień.
  • Uczestnik przyjmuje leki, które mogą zwiększać ryzyko niepożądanych działań związanych z badaniem.
  • Uczestnik regularnie przyjmuje wysokie dawki glukokortykosteroidów (co najmniej 3 tygodnie) lub przyjmuje je w dawkach przeciwzapalnych przez ponad 3 tygodnie w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Uczestnik miał złamanie długich kości lub kręgosłupa w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
  • Uczestnik bierze udział w innym badaniu klinicznym sponsorowanym przez innego sponsora niż QED.
  • Uczestnik ma obecne, klinicznie istotne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Uczestnik rozwinął schorzenie, które wymaga rozpoczęcia leczenia lekiem niedozwolonym w tym badaniu.
  • Uczestnik przedwcześnie zakończył udział w poprzednim badaniu ACCEL 2/3.
  • Uczestnik osiągnął ostateczny lub prawie ostateczny wzrost (zgodnie z określonymi kryteriami).
  • Uczestnik ma historię lub obecne dowody rozległej ekstropowej kalcyfikacji (zwapnień w nieprawidłowych miejscach).
  • Uczestnik ma w przeszłości nowotwór (malignancję).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Infigratinib to lek podawany doustnie w postaci kapsułek, który blokuje działanie enzymu zwanego kinazą tyrozynową selektywnie skierowaną przeciwko receptorom FGFR 1‑3. Lek ten jest badany w dzieciach z hipochondropazją – rzadką chorobą, w której wzrost kości jest ograniczony. Celem stosowania infigratinibu w badaniu jest sprawdzenie, czy długotrwałe, codzienne przyjmowanie leku jest bezpieczne i tolerowane oraz czy może pomóc w zwiększeniu wzrostu, ocenianego poprzez zmianę wskaźnika Z‑score wysokości w staniu wyprostowanym.

Co już wiadomo o tej terapii

Infigratinib - Infigratinib podawany jest doustnie w postaci kapsułek, raz dziennie w dawce dostosowanej do masy ciała (0,25 mg/kg). Lek jest zatwierdzony jako lek sierocinowy i znajduje się w badaniach klinicznych, ale już jest opisany w literaturze jako inhibitor kinazy FGFR1‑3. Głównym wskazaniem jest leczenie dzieci z hipochondroplazją, rzadką chorobą kości wpływającą na wzrost. Działa, blokując enzym FGFR, co hamuje nieprawidłowy sygnał wzrostowy w komórkach, a klasyfikowany jest jako selektywny inhibitor kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

Hipochondroplazja – jest to wrodzona choroba genetyczna, która powoduje niskorosłość i charakterystyczne cechy budowy ciała. Objawy pojawiają się już w dzieciństwie i obejmują krótkie kończyny, zwłaszcza dolne, oraz nieco wydłużoną twarz. Kości dłoni i stóp mogą być nieco krótsze niż typowo. Wzrost dziecka zwalnia w porównaniu z rówieśnikami, co prowadzi do odrębnego wzoru rozwoju. Choroba utrzymuje się przez całe życie, nie wpływając bezpośrednio na inne funkcje organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-523509-13-00Kod protokołuQBGJ398-205Planowana liczba uczestników98 osóbSponsorQed Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).