Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vosoritidu u dzieci z hipochondroplazją

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną hipochondroplazją. Jest to schorzenie genetyczne, które wpływa na wzrost kości, prowadząc do niższego wzrostu. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie vosoritide, który jest podawany w formie zastrzyku. Vosoritide jest białkiem, które może pomóc w poprawie wzrostu u dzieci z tą chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze vosoritide wpływa na tempo wzrostu dzieci w porównaniu do placebo. Badanie jest zaplanowane jako wieloośrodkowe, co oznacza, że będzie prowadzone w różnych miejscach. Dzieci biorące udział w badaniu będą losowo przydzielane do grupy otrzymującej vosoritide lub placebo, a ani one, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje który preparat. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się podwójnie ślepą próbą.

Badanie potrwa 52 tygodnie, podczas których regularnie będą mierzone zmiany w tempie wzrostu dzieci. Wyniki te pomogą ocenić, czy vosoritide jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu hipochondroplazji. W trakcie badania będą również monitorowane inne wskaźniki zdrowotne, aby upewnić się, że lek nie powoduje niepożądanych skutków ubocznych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca vosoritide lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje vosoritide w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne dawki to 1,2 mg lub 0,56 mg, a lek jest podawany codziennie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie wzrostu

    Podczas badania regularnie mierzy się wzrost uczestnika, aby ocenić wpływ vosoritide na roczną prędkość wzrostu.

    Zmiany w wysokości ciała są porównywane z wartościami początkowymi oraz z grupą placebo.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 52 tygodniach ocenia się zmiany w rocznej prędkości wzrostu oraz w wysokości ciała w porównaniu do wartości początkowych.

    Analizowane są również zmiany w skali Z wzrostu, co pozwala na ocenę skuteczności vosoritide w porównaniu do placebo.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w marcu 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą zostać poinformowani o wynikach oraz o tym, czy otrzymywali vosoritide czy placebo.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 3 lata, ale mniej niż 18 lat w momencie zapisu do badania.
  • Potwierdzona genetyczna diagnoza hipochondroplazji (HCH), co oznacza, że badania genetyczne wykazały obecność zmiany w genie FGFR3 związanej z HCH.
  • Przynajmniej 6-miesięczny okres oceny wzrostu przed rozpoczęciem leczenia.
  • Wzrost uczestnika musi być poniżej średniej dla jego wieku i płci, co oznacza, że wynik Z wzrostu wynosi -2.0 lub mniej, zgodnie z wykresami wzrostu CDC.
  • Do badania mogą przystąpić zarówno chłopcy, jak i dziewczynki.
  • Dziewczynki w wieku 10 lat lub starsze, które rozpoczęły miesiączkowanie, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na wizycie kontrolnej i zgodzić się na dodatkowe testy ciążowe w trakcie badania.
  • Jeśli uczestnicy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  • Uczestnicy muszą być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumieją wymagania i ograniczenia związane z badaniem.
  • Rodzice lub opiekunowie muszą być gotowi i zdolni do podpisania pisemnej zgody na udział dziecka w badaniu po wyjaśnieniu jego charakteru. Uczestnicy poniżej 18 roku życia muszą być gotowi i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody, jeśli jest to wymagane przez lokalne przepisy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby z innymi schorzeniami genetycznymi, które mogą wpływać na wzrost, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które przyjmują inne leki wpływające na wzrost, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które miały operacje wpływające na wzrost, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby z poważnymi problemami zdrowotnymi, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać procedur badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vosoritide to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu zwiększenie prędkości wzrostu u dzieci z hipochondroplazją. Hipochondroplazja to schorzenie genetyczne, które powoduje niski wzrost z powodu nieprawidłowego rozwoju kości. Vosoritide działa poprzez wpływ na szlaki sygnałowe w organizmie, które regulują wzrost kości, co może pomóc w poprawie wzrostu u dzieci z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Vosoritide – Jest to lek podawany w formie zastrzyku podskórnego, stosowany w leczeniu dzieci z hipokondroplazją. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie oceny skuteczności i bezpieczeństwa. Głównym celem terapeutycznym jest zwiększenie rocznego tempa wzrostu u dzieci z tą chorobą. Działa na poziomie molekularnym poprzez modulację szlaku sygnalizacyjnego, który wpływa na wzrost kości. Klasyfikowany jest jako lek biologiczny, który wpływa na procesy wzrostu.

Badane choroby

Hipochondroplazja – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na wzrost kości, prowadząc do niskiego wzrostu. Osoby z tą chorobą mają zazwyczaj proporcjonalnie krótsze kończyny w porównaniu do reszty ciała. Wzrost jest wolniejszy niż u zdrowych dzieci, co staje się bardziej widoczne w miarę dorastania. Często towarzyszą jej inne cechy, takie jak większa głowa i krótsze palce. Mimo że objawy mogą być podobne do achondroplazji, hypochondroplazja jest zazwyczaj łagodniejsza. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny dominujący.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-513129-22-00Kod protokołu111-303Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).