Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa infigratinibu u dzieci z hipochondroplazją i niskim wzrostem

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy hipochondroplazji, która jest schorzeniem powodującym nieproporcjonalnie niski wzrost u dzieci. W badaniu będzie stosowany lek infigratinib w postaci kapsułek przyjmowanych doustnie oraz placebo. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza część jest otwarta, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują badany lek, natomiast druga część jest prowadzona metodą podwójnie ślepej próby, gdzie uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej infigratinib lub placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy infigratinib jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu dzieci z hipochondroplazją, które mają niski wzrost.

W pierwszej fazie badania, oznaczonej jako ACCEL 2, bierze udział grupa dzieci w wieku od 5 do 11 lat, u których ocenia się, jak lek wpływa na tempo wzrostu po 26 tygodniach leczenia oraz jak jest tolerowany przez organizm. W drugiej fazie, ACCEL 3, uczestniczą dzieci w wieku od 3 do poniżej 18 lat, a skuteczność leku jest porównywana z placebo po 52 tygodniach leczenia. Badanie może trwać do 104 tygodni, czyli około dwóch lat.

Podczas badania mierzona jest przede wszystkim zmiana w szybkości wzrostu dzieci, czyli ile centymetrów wzrosną w ciągu roku. Dodatkowo oceniane są zmiany we wzroście w porównaniu do norm dla wieku i płci oraz proporcje ciała, takie jak stosunek górnej części ciała do dolnej. Do badania mogą przystąpić dzieci, które ukończyły wcześniejsze badanie obserwacyjne, mają potwierdzoną diagnozę hipochondroplazji badaniem molekularnym, są w stanie połykać leki w postaci kapsułek i mogą stać bez pomocy.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Twój udział w badaniu rozpoczyna się po ukończeniu wizyty w 26. tygodniu w badaniu obserwacyjnym (QBGJ398-004).

    Zostaniesz poproszony o podpisanie zgody na udział w badaniu.

    Jeśli jesteś dziewczynką w wieku 10 lat lub starszą, albo jeśli miałaś już pierwszą miesiączkę, wykonany zostanie test ciążowy.

    Jeśli jesteś aktywny seksualnie, będziesz musiał stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas przyjmowania leku badanego oraz przez 30 dni po ostatniej dawce.

  2. Krok 2

    Faza otwarta badania ACCEL 2

    W tej fazie badania będziesz otrzymywać lek o nazwie infigratinib w postaci kapsułek do podania doustnego.

    Lek należy połykać.

    Faza ta trwa 26 tygodni.

    Podczas tej fazy badacze będą oceniać, jak szybko rośniesz, mierząc zmianę w prędkości wzrostu (czyli ile centymetrów urosniesz w ciągu roku).

    Będą również sprawdzać, jak Twój organizm reaguje na lek i czy nie występują niepożądane objawy.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas badania będziesz musiał regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.

    Podczas tych wizyt będą wykonywane pomiary Twojego wzrostu.

    Badacze będą oceniać zmianę wzrostu w stosunku do wartości początkowej.

    Sprawdzana będzie również proporcja górnej części ciała do dolnej części ciała.

    Twój wzrost będzie porównywany z tabelami wzrostu dla dzieci z hipochondroplazją oraz z przeciętnymi tabelami wzrostu dla Twojego wieku i płci.

  4. Krok 4

    Faza podwójnie zaślepiona badania ACCEL 3

    Po zakończeniu fazy otwartej możesz przejść do kolejnej fazy badania, która trwa 52 tygodnie.

    W tej fazie zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup.

    Jedna grupa będzie otrzymywać infigratinib w kapsułkach do podania doustnego.

    Druga grupa będzie otrzymywać placebo w kapsułkach do podania doustnego. Placebo to kapsułka, która wygląda tak samo jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej.

    Ani Ty, ani badacze nie będziecie wiedzieć, którą wersję otrzymujesz (dlatego nazywa się to fazą podwójnie zaślepioną).

    Lek należy przyjmować doustnie, połykając kapsułki.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane Twoje bezpieczeństwo.

    Badacze będą sprawdzać, czy lek jest dobrze tolerowany przez Twój organizm.

    Będziesz proszony o zgłaszanie wszelkich objawów lub dolegliwości, które mogą wystąpić.

    Rodzice, opiekunowie prawni lub osoby sprawujące opiekę będą wspierać Cię w przestrzeganiu harmonogramu wizyt i procedur badania.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu 52. tygodnia w fazie podwójnie zaślepionej Twój udział w tej części badania zostanie zakończony.

    Badacze porównają wyniki między grupą otrzymującą infigratinib a grupą otrzymującą placebo.

    Oceniona zostanie zmiana w rocznej prędkości wzrostu oraz proporcje ciała w porównaniu z wartościami początkowymi.

    Przez 30 dni po ostatniej dawce leku, jeśli jesteś aktywny seksualnie, musisz nadal stosować skuteczną metodę antykoncepcji.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Uczestnik musi ukończyć wizytę w 26. tygodniu w badaniu obserwacyjnym o nazwie QBGJ398-004.
  • Dziewczynki w wieku 10 lat lub starsze, lub dziewczynki w każdym wieku, które miały pierwszą miesiączkę (pierwsze krwawienie miesięczne), muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego.
  • Jeśli uczestnik jest aktywny seksualnie (dotyczy zarówno chłopców, jak i dziewcząt), musi być gotowy stosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcji (zapobiegania ciąży) podczas przyjmowania leku badanego oraz przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku.
  • Uczestnik lub jego rodzic/opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  • Dla części badania ACCEL 2: uczestnik musi mieć od 5 do 11 lat włącznie.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznanie hipochondroplazji (schorzenie powodujące niski wzrost z nieproporcjonalną budową ciała) potwierdzone badaniem molekularnym (badaniem genetycznym sprawdzającym zmiany w genach).
  • Uczestnik musi mieć określoną roczną prędkość wzrostu (tempo, w jakim dziecko rośnie w ciągu roku) większą niż X centymetrów na rok przez okres co najmniej 26 tygodni przed rozpoczęciem badania, na podstawie pomiarów wykonanych podczas badania obserwacyjnego QBJG398-004.
  • Uczestnik musi być w stanie połykać leki w postaci doustnej (tabletki lub kapsułki).
  • Uczestnik oraz jego rodzice, opiekunowie prawni lub osoby sprawujące opiekę muszą być gotowi i w stanie przestrzegać wizyt i procedur badania.
  • Uczestnik musi być samodzielnie chodzący i w stanie stać bez pomocy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Infigratinib

    to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest podawany dzieciom z hipochondroplazją (schorzeniem wpływającym na wzrost kości). Lek ten ma na celu pomóc dzieciom z niskim wzrostem poprzez wpływ na procesy wzrostu w organizmie. W badaniu sprawdza się, czy infigratinib jest bezpieczny i czy może poprawić wzrost u dzieci w wieku od 3 do 18 lat z tym schorzeniem.

  • Placebo

    to substancja nieaktywna, która wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnego leku. Używa się go w badaniu, aby porównać wyniki u dzieci otrzymujących prawdziwy lek z wynikami u dzieci otrzymujących placebo. Dzięki temu naukowcy mogą sprawdzić, czy infigratinib rzeczywiście działa.

Co już wiadomo o tej terapii

Infigratinib – Jest to lek podawany doustnie w postaci tabletek lub kapsułek, który jest obecnie badany w zaawansowanych fazach badań klinicznych (faza 2/3) u dzieci z hipochondroplazją, czyli genetyczną chorobą prowadzącą do niskorosłości. Substancja ta działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie receptorów czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR), które w hipochondroplazji są nadmiernie aktywne i zaburzają prawidłowy rozwój kości. Infigratinib należy do grupy leków zwanych inhibitorami kinaz tyrozynowych, które blokują nieprawidłowe sygnały w komórkach prowadzące do zahamowania wzrostu.

Badane choroby

Hipochondroplazja – Hipochondroplazja jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na rozwój kości i wzrost. Choroba powoduje nieprawidłowy wzrost chrząstek, co prowadzi do niskorosłości i dysproporcji budowy ciała. U osób z hipochondroplazją występuje skrócenie kończyn w stosunku do tułowia, przy czym zmiany są zazwyczaj łagodniejsze niż w achondroplazji. Schorzenie jest obecne od urodzenia i wynika z mutacji genetycznej wpływającej na receptor czynnika wzrostu fibroblastów. W miarę rozwoju dziecka obserwuje się spowolnioną szybkość wzrostu i charakterystyczne proporcje ciała. Hipochondroplazja należy do grupy schorzeń określanych jako szkieletowe dysplazje kostne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-516822-67-00Kod protokołuQBGJ398-304Planowana liczba uczestników139 osóbSponsorQed Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).