Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa elafibranoru u dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby wątroby zwanej Primary Sclerosing Cholangitis, w której dochodzi do zwężenia i bliznowacenia przewodów żółciowych, co może prowadzić do niewydolności wątroby. W ramach badania oceniane są dwa sposoby leczenia: codzienne przyjmowanie doustnie tabletki elafibranor w dawce 120 mg oraz placebo, czyli tabletki nie zawierające aktywnego leku. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku u dorosłych pacjentów z tą chorobą.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup, przy czym zarówno pacjenci, jak i lekarze nie będą wiedzieć, którą substancję otrzymują (tzw. podwójnie zaślepione). Badanie obejmuje regularne wizyty kontrolne, podczas których monitorowane będą objawy, wyniki badań krwi oraz ewentualne zdarzenia kliniczne, takie jak konieczność przeszczepu wątroby czy poważne komplikacje związane z ciśnieniem w naczyniach wątrobowych. Okres obserwacji trwa kilka lat, a uczestnicy są pod stałą opieką medyczną w celu zapewnienia bezpieczeństwa.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydział leku

    Po włączeniu do badania następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca elafibranor 120 mg lub grupa otrzymująca placebo. zarówno pacjent, jak i personel badania nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie codziennego przyjmowania leku

    Każdego dnia należy przyjmować jedną tabletkę doustnie, najlepiej o tej samej porze. W grupie elafibranor tabletka zawiera 120 mg leku, w grupie placebo tabletka nie zawiera substancji czynnej.

  3. Krok 3

    Regularne wizyty kontrolne

    Co kilka tygodni pacjent przychodzi na wizytę do ośrodka badawczego, podczas której przeprowadzane są badania krwi, ocena stanu zdrowia oraz ewentualne pytania o działania niepożądane.

    Wizyty trwają przez cały okres badania, aż do momentu wystąpienia określonego zdarzenia klinicznego lub zakończenia badania.

  4. Krok 4

    Monitorowanie zdarzeń klinicznych

    W trakcie trwania badania rejestrowane są wszystkie istotne zdarzenia, takie jak zgon, przeszczep wątroby, pogorszenie funkcji wątroby lub objawy związane z nadciśnieniem wrotno‑przedsionkowym.

    Informacje te służą do oceny, czy przyjmowanie elafibranor wpływa na wydłużenie czasu bez wystąpienia tych zdarzeń w porównaniu z placebo.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Udział kończy się po osiągnięciu zdarzenia określonego w kryteriach badania lub po upływie ustalonego czasu trwania badania.

    Po zakończeniu uczestnik przestaje przyjmować badany lek i może zostać skierowany na dalszą opiekę medyczną zgodnie z zaleceniami lekarza.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby dorosłe, czyli mające 18 lat lub więcej.
  • Potwierdzona diagnoza primary sclerosing cholangitis (rzadkiej choroby dróg żółciowych), ustalona na podstawie standardowych badań klinicznych, laboratoryjnych (biochemicznych) i obrazowych (np. USG, MRI).
  • W momencie badania wątroba musi być w stanie kompensowanym, czyli działać wystarczająco dobrze, aby nie wymagała natychmiastowego leczenia.
  • Jeśli pacjent przyjmuje inne leki, ich dawka i rodzaj muszą być stabilne przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres trwania badania.
  • Pacjent musi być w stanie pisać świadomą zgodę i przestrzegać wszystkich wymogów badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

23 kryteria

  • Historia lub obecność innej przewlekłej choroby wątroby.
  • Obecny antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub zakażenie wirusem zapalenia wątroby C potwierdzone obecnością przeciwciał i RNA wirusa.
  • Przebyta dekompensacja wątroby, w tym przeszły przeszczep wątroby, aktualny wynik MELD ≥ 12 lub objawy powikłań marskości.
  • Obecna marskość wątroby sklasyfikowana jako stopień Child‑Pugh B lub C.
  • Przeprowadzona interwencja żółciowa (np. zabieg) w ciągu ostatnich 60 dni lub posiadanie drenu przezskórnego lub stentu przewodów żółciowych w chwili badania.
  • Historia bakterialnego zapalenia dróg żółciowych (cholangiitis) lub przyjmowanie antybiotyków profilaktycznych w ciągu ostatnich 60 dni.
  • Historia lub podejrzenie cholangiocarcinoma (nowotworu dróg żółciowych) lub rak wątrobowokomórkowy (nowotwór wątroby).
  • Znany nowotwór lub jego historia w ciągu ostatnich pięciu lat, z wyjątkiem lokalnie leczonego raka podstawnokomórkowego skóry lub raka szyjki macicy w stadium in‑situ.
  • Choroby, które mogą podnosić poziom ALP (enzym wątrobowy) niezwiązane z wątrobą, np. choroba Pageta.
  • Przyjmowanie w ciągu ostatnich 3 miesięcy leków wymienionych w protokole (np. norucholowy kwas, inhibitory transportu kwasów żółciowych, fibraty, seladelpar, glitazony, cyklosporyna, mikofenolan, pentoksyfilina, długotrwale stosowane kortykosteroidy) oraz leków mogących uszkadzać wątrobę (np. α‑metyl‑dopa, kwas walproinowy, izoniazyd, nitrofurantoina).
  • Uczestnictwo w innym badaniu leków lub urządzeń medycznych z aktywną substancją w ciągu ostatnich 30 dni lub pięciu półokresów życia leku.
  • Poprzednia ekspozycja na lek elafibranor.
  • Wynik EKG (badanie elektrycznej aktywności serca) z przedłużonym odcinkiem QTcF powyżej 450 ms u mężczyzn, powyżej 470 ms u kobiet, lub powyżej 480 ms przy obecności bloku odnogi pęczka Hisa (zaburzenie przewodzenia serca).
  • Nieprawidłowe wyniki badań krwi związane z wątrobą (np. podwyższony bilirubin, enzymy wątrobowe).
  • Znaczna choroba nerek (uszkodzenie nerek).
  • Poziom kinazy kreatynowej (CPK) wyższy niż 2‑krotność górnej granicy normy (ULN) podczas badania.
  • Dla kobiet: potwierdzona ciąża, dodatni test ciążowy lub karmienie piersią.
  • Regularne spożywanie alkoholu powyżej zalecanych limitów (więcej niż 2 standardowe drinki dziennie dla mężczyzn lub więcej niż 1 dla kobiet).
  • Historia nadużywania alkoholu lub innych substancji psychoaktywnych w ciągu ostatniego roku.
  • Uczulenie lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik leku badawczego lub inne leki, które według lekarza wykluczają udział w badaniu.
  • Problemy psychiczne lub niezdolność do wyrażenia świadomej zgody oraz do przestrzegania wymagań badania.
  • Pozytywny wynik testu na wirusa HIV typu 1 lub 2.
  • Inne schorzenia, które mogą skrócić oczekiwaną długość życia do mniej niż 2 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Elafibranor to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletki o powłoce filmowej. Badany jest w codziennej dawce w ramach badania, które ma sprawdzić, czy może pomóc osobom z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PSC). Lek ten jest określany jako lek sieroty, co oznacza, że jest przeznaczony do leczenia rzadkiej choroby i posiada specjalny status regulacyjny. W trakcie badania uczestnicy przyjmują go codziennie, a lekarze obserwują, czy zmniejsza liczbę poważnych zdarzeń klinicznych związanych z chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Elafibranor - Elafibranor jest podawany w postaci powlekanej tabletki, którą przyjmuje się doustnie raz dziennie w dawce 120 mg. Lek znajduje się w fazie III badań klinicznych i nie jest jeszcze zatwierdzony do powszechnego stosowania. Głównym celem terapii jest leczenie pierwotnego zapalenia dróg żółciowych (PSC), rzadkiej choroby wątroby. Działa jako aktywator receptorów PPARα i PPARδ, co pomaga regulować przemianę tłuszczów i zmniejszać stan zapalny; należy do grupy agonistów PPAR.

Badane choroby

Pierwotne zapalenie dróg żółciowych - Jest to przewlekła choroba, w której dochodzi do zapalenia i zwłóknienia dróg żółciowych zarówno wewnątrz‑ i na zewnątrzwątrobowych. Proces zapalny prowadzi do zwężenia i bliznowacenia przewodów, co utrudnia przepływ żółci. Z czasem może pojawić się nagromadzenie żółci w wątrobie, co prowadzi do jej uszkodzenia. Choroba rozwija się powoli, a zmiany w drogach żółciowych postępują stopniowo, prowadząc do ich coraz większego zwężenia. Objawy mogą nasilać się w miarę postępu, ale nie są wymieniane w opisie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-525242-29-00Kod protokołuCLIN-60190-475Planowana liczba uczestników350 osóbSponsorIpsen Bioscience Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).