Venetoklaks w ostrej białaczce szpikowej z mutacją FLT3 u pacjentów kwalifikujących się do intensywnej chemioterapii

Rozpoczęcie udziału w badaniu

Po dołączeniu do badania rozpoczyna się leczenie ostrej białaczki szpikowej z mutacją FLT3. FLT3 to zmiana w genie, czyli w materiale, który wpływa na rozwój komórek krwi.

W tym badaniu stosuje się połączenie kilku leków: wenetoklaksu, midostauryny oraz standardowego leczenia określanego jako 3+7. Nazwa 3+7 oznacza schemat leczenia podawany przez 3 dni jednym lekiem i przez 7 dni drugim lekiem, zgodnie z planem badania.

W opisie badania podano, że wenetoklaks jest podawany doustnie, czyli w tabletkach przyjmowanych przez usta. Nie podano dokładnej dawki, częstości ani czasu trwania jego podawania.

Leczenie indukcyjne

Pierwszy etap leczenia to indukcja, czyli początkowa faza leczenia mająca na celu zmniejszenie choroby. W tym czasie otrzymujesz wenetoklaks razem ze standardowym leczeniem 3+7 oraz midostauryną.

Celem tego etapu jest ustalenie, jaki schemat podawania wenetoklaksu jest najlepiej tolerowany w połączeniu z tym leczeniem. W badaniu oceniane są także działania niepożądane, czyli niepożądane objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas terapii.

Po zakończeniu leczenia indukcyjnego ocenia się odpowiedź na leczenie. Sprawdza się, czy doszło do CR lub CRi bez MRD.

CR oznacza całkowitą remisję, czyli bardzo dobre zmniejszenie choroby. CRi oznacza całkowitą remisję z niepełną odbudową krwi. MRD oznacza minimalną chorobę resztkową, czyli bardzo małą liczbę komórek choroby, których nie widać zwykłymi badaniami. Ocena jest wykonywana jak najszybciej po odnowie krwi lub najpóźniej do 56. dnia.

Badania podczas leczenia indukcyjnego

W trakcie leczenia pobierana jest krew do oceny stanu zdrowia oraz do badań związanych z leczeniem. Sprawdza się także, jak organizm przetwarza leki, czyli jak zmienia się ich stężenie we krwi w czasie.

Oceniane są działania niepożądane oraz poważne działania niepożądane. Działanie niepożądane to niekorzystny objaw lub problem zdrowotny związany z leczeniem. Poważne działanie niepożądane to taki objaw, który jest szczególnie istotny medycznie.

W badaniu analizuje się również, czy leczenie trzeba przerwać z powodu działań niepożądanych.

Ocena po leczeniu indukcyjnym

Po zakończeniu leczenia indukcyjnego wykonywana jest ocena odpowiedzi na leczenie. Sprawdza się, czy występuje CR, CRi, CRh, MLFS, PR, brak odpowiedzi lub wynik, którego nie można ocenić.

CRh oznacza całkowitą remisję ze spełnieniem części kryteriów dotyczących krwi. MLFS oznacza brak cech białaczki w szpiku przy jeszcze niepełnej poprawie krwi. PR oznacza częściową odpowiedź na leczenie.

Kolejne etapy leczenia po indukcji

Po leczeniu indukcyjnym mogą nastąpić dalsze etapy: konsolidacja 1, konsolidacja 2 i konsolidacja 3. Konsolidacja to leczenie podtrzymujące efekt uzyskany wcześniej.

Po każdym z tych etapów ponownie ocenia się odpowiedź na leczenie oraz obecność MRD, czyli minimalnej choroby resztkowej.

W tych etapach nadal ocenia się także działania niepożądane i poważne działania niepożądane.

Przeszczep komórek krwiotwórczych, jeśli jest wykonywany

U części osób może być wykonany HSCT. HSCT oznacza przeszczep komórek krwiotwórczych, czyli podanie komórek, które pomagają odbudować prawidłową krew po leczeniu.

W badaniu oceniane jest, czy przeszczep został wykonany u osób, które osiągnęły CR, CRi, CRh lub MLFS, jeśli dana osoba kwalifikuje się do tego etapu.

Po przeszczepie również sprawdza się odpowiedź na leczenie oraz obecność MRD.

Leczenie podtrzymujące

Po etapach wcześniejszych może rozpocząć się leczenie podtrzymujące, oznaczone jako maintenance. W badaniu uwzględniono oceny po maintenance 3, maintenance 6, maintenance 9 i maintenance 12.

Na tych etapach ponownie ocenia się odpowiedź na leczenie, w tym CR, CRi, CRh oraz brak MRD.

W badaniu nadal analizuje się działania niepożądane oraz poważne działania niepożądane.

Badania dodatkowe prowadzone w trakcie całego badania

W czasie badania pobierane są próbki do oceny, jak organizm reaguje na wenetoklaks i midostaurynę. Sprawdza się stężenie leków we krwi oraz tempo ich zmian w czasie.

U części osób wykonuje się badania bardzo małej ilości choroby przy użyciu metod laboratoryjnych. W opisie badania wymieniono MFC, RT-qPCR i NGS.

MFC oznacza badanie komórek krwi i szpiku za pomocą specjalnej aparatury. RT-qPCR to badanie wykrywające bardzo małe ilości materiału z komórek białaczkowych. NGS to badanie genetyczne pozwalające wykryć zmiany w genach związane z chorobą.

W badaniu ocenia się też przeżycie całkowite, czas bez nawrotu choroby oraz częstość nawrotu choroby.