Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Tamibaroten, wenetoklaks i azacytydyna w leczeniu dorosłych pacjentów z RARA-dodatnią ostrą białaczką szpikową, którzy nie mogą otrzymać standardowej terapii indukcyjnej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia pacjentów z ostrymi białaczkami szpikowymi (AML), które są RARA-pozytywne. RARA-pozytywne oznacza, że w komórkach białaczkowych występuje nadmiar białka zwanego RARA. W badaniu stosowane są trzy leki: tamibaroten (znany również jako SY-1425), wenetoklaks oraz azacytydyna. Tamibaroten jest lekiem, który działa na białko RARA, hamując wzrost komórek białaczkowych. Wenetoklaks jest lekiem, który blokuje białko BCL-2, co pomaga w niszczeniu komórek nowotworowych. Azacytydyna jest lekiem, który działa na różne sposoby, aby zwalczać komórki nowotworowe.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności połączenia tych trzech leków u pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni i nie mogą poddać się standardowej terapii indukcyjnej. Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części oceniane są bezpieczeństwo i tolerancja połączenia leków, co pomoże ustalić odpowiednią dawkę i schemat leczenia na drugą część badania. W drugiej części porównywana jest skuteczność połączenia tamibarotenu, wenetoklaksu i azacytydyny z połączeniem tylko wenetoklaksu i azacytydyny.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować leki doustnie lub w formie zastrzyków przez określony czas. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze pacjenci reagują na leczenie i jakie są możliwe skutki uboczne. Wyniki badania pomogą w przyszłości lepiej leczyć pacjentów z RARA-pozytywną ostrą białaczką szpikową.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna leczenie w cyklu 1, dzień 1.

    Przed rozpoczęciem leczenia, pacjent musi mieć potwierdzony wynik badania biomarkera RARA jako pozytywny.

  2. Krok 2

    Podawanie leków

    Pacjent otrzymuje kombinację leków: tamibaroten, wenetoklaks i azacytydyna.

    Tamibaroten i wenetoklaks są podawane doustnie w formie tabletek.

    Azacytydyna jest podawana podskórnie lub dożylnie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    W części 1 badania ocenia się bezpieczeństwo i tolerancję kombinacji leków.

    Monitorowane są działania niepożądane, zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, EKG oraz pomiary parametrów życiowych.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    W części 2 badania ocenia się skuteczność leczenia poprzez porównanie wskaźnika całkowitej remisji (CR/CRi) dla kombinacji tamibaroten/wenetoklaks/azacytydyna w porównaniu do wenetoklaks/azacytydyna.

    Oceniane są również inne wskaźniki odpowiedzi na leczenie, takie jak czas do osiągnięcia remisji oraz czas trwania remisji.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w kwietniu 2028 roku.

    Pacjent jest monitorowany do momentu zakończenia badania lub do momentu wystąpienia nawrotu choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Pacjent musi dostarczyć próbkę krwi do badania biomarkera RARA przed rozpoczęciem leczenia. Wyniki muszą potwierdzić obecność RARA do 8 dnia pierwszego cyklu, aby pacjent mógł wziąć udział w badaniu.
  • Pacjent musi mieć nowo zdiagnozowaną, wcześniej nieleczoną ostrą białaczkę szpikową (AML) z liczbą blastów w szpiku kostnym lub krwi obwodowej wynoszącą co najmniej 20%. Pacjent nie może tolerować standardowej intensywnej chemioterapii z powodu wieku, stanu zdrowia lub innych chorób. Kryteria te obejmują: wiek 75 lat lub więcej, lub wiek poniżej 75 lat z dodatkowymi problemami zdrowotnymi, takimi jak problemy z sercem, płucami, nerkami lub wątrobą.
  • Pacjent musi mieć wynik w skali ECOG od 0 do 3 (jeśli ma mniej niż 75 lat) lub od 0 do 2 (jeśli ma 75 lat lub więcej). Skala ECOG ocenia, jak dobrze pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności.
  • Pacjent musi mieć liczbę białych krwinek poniżej 25 000 na mikrolitr przed rozpoczęciem leczenia. Można zastosować specjalne procedury, aby obniżyć tę liczbę.
  • Pacjent musi mieć minimalną funkcję narządów, co oznacza, że wyniki badań krwi muszą mieścić się w określonych granicach, w tym poziom bilirubiny, enzymów wątrobowych i klirensu kreatyniny.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych oraz stosowania dwóch metod antykoncepcji (w tym jednej barierowej) w przypadku kobiet w wieku rozrodczym i mężczyzn.
  • Pacjent musi być w stanie podpisać i datować świadomą zgodę zatwierdzoną przez odpowiednią komisję etyczną.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z badanymi lekami.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na którykolwiek z badanych leków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał wcześniej inne rodzaje nowotworów, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Tamibaroten

    lek stosowany w leczeniu białaczki, który działa na określone receptory w komórkach nowotworowych.

  • Wenektoklaks

    lek blokujący białko BCL-2, które pomaga komórkom nowotworowym przetrwać.

  • Azycytydyna

    lek stosowany w leczeniu białaczki, który wpływa na DNA komórek nowotworowych, hamując ich wzrost.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Tamibaroten

    Tamibaroten jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest badany w połączeniu z wenetoklaksem i azacytydyną u pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML) z dodatnim RARA, którzy nie kwalifikują się do standardowej terapii indukcyjnej. Działa poprzez wiązanie się z receptorami kwasu retinowego, co wpływa na różnicowanie i proliferację komórek. Klasyfikowany jest jako agonista receptorów kwasu retinowego.

  • Wenetoklaks

    Wenetoklaks to lek podawany doustnie, który jest już stosowany w leczeniu niektórych nowotworów krwi. W badaniach klinicznych jest łączony z tamibarotenem i azacytydyną w leczeniu pacjentów z AML z dodatnim RARA. Działa poprzez hamowanie białka BCL-2, co prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Należy do klasy inhibitorów białka BCL-2.

  • Azacytydyna

    Azacytydyna jest lekiem podawanym dożylnie lub podskórnie, stosowanym w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów krwi. W badaniach klinicznych jest łączona z tamibarotenem i wenetoklaksem w terapii pacjentów z AML z dodatnim RARA. Działa poprzez hamowanie metylacji DNA, co wpływa na ekspresję genów i prowadzi do śmierci komórek nowotworowych. Klasyfikowana jest jako analog nukleozydowy.

Badane choroby

Ostra białaczka szpikowa z dodatnim RARA – Jest to rodzaj nowotworu krwi, który charakteryzuje się szybkim wzrostem nieprawidłowych komórek w szpiku kostnym. Te nieprawidłowe komórki zakłócają produkcję normalnych krwinek, co prowadzi do objawów takich jak zmęczenie, łatwe siniaczenie i zwiększona podatność na infekcje. Choroba ta jest związana z obecnością specyficznego białka RARA, które wpływa na rozwój komórek białaczkowych. Postęp choroby może być szybki, a objawy mogą się nasilać w krótkim czasie. W miarę jak choroba postępuje, może prowadzić do poważnych zaburzeń w funkcjonowaniu organizmu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-510939-21-00Kod protokołuSY-1425-202Planowana liczba uczestników95 osóbSponsorSyros Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).