Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
5 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją VO659 u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1, 3 i chorobą Huntingtona
DaniaBadanie fazy 2 otwarte oceniające długoterminowe bezpieczeństwo VO659 podawanego dootrzewnowo u pacjentów z chorobą Huntingtona oraz ataksją rdzeniowo‑możdżkową typu 1 i 3
FrancjaBezpieczeństwo i tolerancja S233107 podawanego dośrodkowo u pacjentów z spinokerebellarną ataksją typu 3
DaniaBadanie skuteczności fampridyny u pacjentów z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu SCA27B spowodowaną ekspansją GAA w genie FGF14
FrancjaW skrócie
Ataksja dziedziczna to grupa genetycznych schorzeń układu nerwowego, które wpływają na koordynację ruchów i równowagę. Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne testujące nowe leki dla pacjentów z różnymi typami ataksji dziedzicznej, w tym ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu 1, 3 i 27B. Badania te oceniają bezpieczeństwo i skuteczność innowacyjnych terapii, które mogą pomóc w poprawie jakości życia osób z tymi schorzeniami.
Badanie przeprowadzane w: Francja, Holandia, Niemcy, Dania
To badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i tolerancji nowego leku o nazwie VO659 u osób z wybranymi schorzeniami neurologicznymi. VO659 to oligonukleotyd antysensowny, który jest podawany poprzez wstrzyknięcie do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego (podanie dokanałowe).
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak bezpieczny i dobrze tolerowany jest lek VO659 przy wielokrotnym podaniu w rosnących dawkach. Uczestnicy będą przechodzić regularne badania fizyczne i neurologiczne, testy laboratoryjne oraz badania obrazowe mózgu (rezonans magnetyczny). Badacze będą również oceniać, jak organizm przetwarza lek i jak długo pozostaje on w ciele.
Badany lek: VO659 to oligonukleotyd antysensowny, który ma działać na poziomie molekularnym, celując w specyficzny materiał genetyczny. Ma to potencjalnie zmniejszyć produkcję szkodliwych białek odpowiedzialnych za rozwój objawów choroby.
Badanie przeprowadzane w: Francja
To badanie skupia się na pacjentach z ataksją rdzeniowo-móżdżkową typu SCA27B, rzadkim schorzeniem genetycznym wpływającym na ruch i równowagę. Badany jest lek o nazwie fampridyna w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy przyjmowanie fampridyny dwa razy dziennie przez 12 tygodni pomaga pacjentom z SCA27B. Badanie trwa łącznie 16 tygodni, w tym 12 tygodni leczenia i 4 tygodnie obserwacji po zakończeniu przyjmowania leku. Lekarze będą monitorować zdolności ruchowe, równowagę, codzienne aktywności i ogólne samopoczucie uczestników.
Badany lek: Fampridyna to lek, który pomaga poprawić chodzenie i ruch u osób z niektórymi schorzeniami neurologicznymi. Działa poprzez ułatwianie przepływu sygnałów nerwowych przez uszkodzone włókna nerwowe. W tym badaniu sprawdzane jest, czy może pomóc pacjentom z SCA27B w poprawie równowagi i koordynacji.
Badanie przeprowadzane w: Hiszpania, Portugalia, Niemcy
Badanie to koncentruje się na ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3 (SCA3), znanej również jako choroba Machado-Josepha. Testowany jest nowy lek o nazwie SLS-005, którego głównym składnikiem jest dwuwodny trehaloz – rodzaj cukru podawanego dożylnie.
Główne kryteria włączenia do badania:
Główne kryteria wykluczenia:
Cel badania: Głównym celem jest określenie skuteczności leku SLS-005 w leczeniu dorosłych z SCA3. Uczestnicy otrzymają albo lek SLS-005, albo placebo (substancję nieaktywną). Badanie trwa około roku, podczas którego uczestnicy otrzymują regularne infuzje i uczestniczą w wizytach kontrolnych. Badacze oceniają różne aspekty zdrowia uczestników, w tym zdolność wykonywania codziennych czynności i zmiany w objawach, aby sprawdzić, czy SLS-005 może poprawić jakość życia poprzez zmniejszenie nasilenia objawów.
Badany lek: SLS-005 (iniekcja trehalozy) to lek podawany dożylnie bezpośrednio do krwiobiegu. Trehaloza jest cząsteczką cukru, która może mieć właściwości neuroprotekcyjne. Uważa się, że działa na poziomie molekularnym, pomagając stabilizować białka i zapobiegając ich nieprawidłowemu gromadzeniu się, co ma związek z rozwojem choroby.
Obecnie prowadzone są 3 badania kliniczne dotyczące różnych typów ataksji dziedzicznej. Badania te wykorzystują innowacyjne podejścia terapeutyczne, w tym terapię genową (VO659), lek poprawiający przewodnictwo nerwowe (fampridyna) oraz substancję o działaniu neuroprotekcyjnym (trehaloza).
Warto zauważyć, że badania prowadzone są głównie w krajach Europy Zachodniej, w tym we Francji, Niemczech, Hiszpanii, Portugalii, Holandii i Danii. Każde z badań koncentruje się na innym typie ataksji – VO659 jest testowany w przypadku SCA1 i SCA3, fampridyna w SCA27B, a trehaloza w SCA3.
Różnorodność badanych leków i mechanizmów ich działania pokazuje, że naukowcy poszukują różnych sposobów pomocy pacjentom z ataksją dziedziczną. Wszystkie badania kładą duży nacisk na bezpieczeństwo uczestników i regularnie monitorują ich stan zdrowia podczas trwania terapii.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Organizacje pacjentów, które pomagają, łączą chorych i reprezentują ich interesy
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
