Atetoza Badania w chorobie

Badanie dotyczące walbenazyny w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia

To badanie kliniczne koncentruje się na stanie zwanym dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym. Dyskineza odnosi się do mimowolnych ruchów, które mogą występować u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym – grupą zaburzeń wpływających na ruch i napięcie mięśniowe. Badanie testuje lek zwany walbenazyną, który jest oceniany pod kątem zdolności do poprawy tych mimowolnych ruchów.

Kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć medycznie potwierdzoną diagnozę dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym, co oznacza, że ma zaburzenia ruchu wywołane mózgowym porażeniem dziecięcym, z ruchami szarpanymi lub przypominającymi taniec, zwanymi ruchami choreiformnymi
• Stan zdrowia pacjenta powinien być stabilny, co oznacza, że nie przewiduje się jego pogorszenia podczas badania
• W badaniu mogą uczestniczyć zarówno mężczyźni, jak i kobiety
• Pacjent musi być w wieku od 4 do 17 lat, ponieważ badanie obejmuje dzieci i młodzież

Kryteria wyłączenia z badania:

• Pacjenci, którzy nie mają dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym
• Pacjenci, którzy nie doświadczają ruchów choreiformnych – szarpanych, mimowolnych ruchów, które mogą dotykać różnych części ciała
• Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla badania
• Pacjenci, którzy nie należą do określonych grup przewidzianych w protokole badania

Cel badania:

Głównym celem badania jest ocena zmiany w wynikach skali Total Maximal Chorea (TMC) od wartości wyjściowej do średniej z ocen z tygodnia 12 i 14. Ta ocena pomaga określić skuteczność leczenia w zmniejszaniu mimowolnych ruchów. Badanie będzie również oceniać zmiany w innych skalach oceny, takich jak Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) oraz Total Maximal Dystonia (TMD).

Badany lek:

Walbenazyna to lek przyjmowany doustnie w postaci kapsułek twardych. Działa poprzez selektywne hamowanie pęcherzykowego transportera monoamin typu 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu, pomagając tym samym kontrolować mimowolne ruchy. W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej walbenazynę lub placebo (substancję nieaktywną wyglądającą jak lek). Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo – to zapewnia obiektywność wyników.

Badanie rozpoczęło rekrutację 2 października 2023 roku i planuje zakończyć się 16 stycznia 2026 roku. Przez cały okres badania uczestnicy będą monitorowani przez specjalistów medycznych, którzy będą oceniać zarówno skuteczność leku w zmniejszaniu mimowolnych ruchów, jak i jego bezpieczeństwo oraz tolerancję.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące leczenia atetózy i innych form dyskinezy związanych z mózgowym porażeniem dziecięcym. Badanie odbywa się w pięciu krajach europejskich: Hiszpanii, Polsce, Belgii, Włoszech i Portugalii, co daje możliwość udziału pacjentom z różnych regionów.

Badanie koncentruje się na walbenazynie – leku będącym inhibitorem VMAT2, który już wcześniej był badany w innych zaburzeniach ruchowych. To pierwsze duże badanie oceniające ten lek specyficznie u dzieci i młodzieży z dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym. Warto zaznaczyć, że badanie wykorzystuje zaawansowane metody oceny, w tym szereg wystandaryzowanych skal do pomiaru nasilenia mimowolnych ruchów oraz wpływu leczenia na jakość życia pacjentów i ich opiekunów.

Dla rodzin poszukujących opcji leczenia dla dzieci z tymi trudnymi objawami, to badanie może stanowić szansę na dostęp do potencjalnie skutecznej terapii. Osoby zainteresowane udziałem powinny skontaktować się z ośrodkami badawczymi w wymienionych krajach, aby uzyskać więcej informacji na temat kwalifikacji i procesu rekrutacji.