Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa walbenazyny w leczeniu dyskinezji spowodowanej porażeniem mózgowym u dzieci i dorosłych

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym. Dyskineza to rodzaj zaburzenia ruchowego, które może powodować mimowolne ruchy ciała. Celem badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku o nazwie Valbenazine w leczeniu tych objawów. Valbenazine to lek podawany w formie twardych kapsułek, który ma na celu zmniejszenie nasilenia ruchów mimowolnych.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Valbenazine lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się podwójnie ślepą próbą. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany przez zespół medyczny.

Badanie ma na celu ocenę, czy Valbenazine jest skuteczny w zmniejszaniu objawów dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym. Wyniki będą oceniane na podstawie zmian w nasileniu ruchów mimowolnych oraz ogólnej poprawy stanu zdrowia uczestników. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki mogą przyczynić się do lepszego zrozumienia i leczenia dyskinezy związanej z mózgowym porażeniem dziecięcym.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji leku valbenazine w leczeniu dyskinezji związanej z porażeniem mózgowym.

    Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę dyskinezji związanej z porażeniem mózgowym oraz stabilny stan zdrowia.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje valbenazine w formie twardych kapsułek doustnie. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone przez badaczy.

    W badaniu stosowany jest również placebo, które wygląda jak valbenazine, ale nie zawiera substancji czynnej.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest poprzez zmianę w skali Total Maximal Chorea (TMC) od początku badania do średniej z 12. i 14. tygodnia.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w skali Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) oraz Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Part I.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa i tolerancji

    Bezpieczeństwo i tolerancja leku są monitorowane przez cały czas trwania badania.

    Pacjent jest regularnie badany pod kątem ewentualnych działań niepożądanych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie kończy się oceną wyników w 14. tygodniu, w tym oceną Global Impression of Improvement (PGI-I) oraz Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I).

    Ostateczne wyniki obejmują również ocenę bólu oraz zmianę w skali UHDRS Total Motor Score (TMS).

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi mieć medycznie potwierdzoną diagnozę DCP, co oznacza zaburzenie ruchowe związane z mózgowym porażeniem dziecięcym, które powoduje niekontrolowane ruchy.
  • Stan zdrowia pacjenta musi być stabilny i oczekuje się, że pozostanie stabilny przez cały czas trwania badania.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 2 lata.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci, którzy nie mają dyskinezji z powodu porażenia mózgowego. Dyskineza to trudności z kontrolowaniem ruchów ciała, a porażenie mózgowe to stan, który wpływa na zdolność do poruszania się.
  • Osoby, które nie mają ruchów pląsawiczych. Ruchy pląsawicze to niekontrolowane, gwałtowne ruchy ciała.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym dla badania.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur badania.
  • Pacjenci, którzy mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby, które mają alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub jego składniki.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Valbenazine to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu ocenę jego skuteczności w leczeniu dyskinezji spowodowanej porażeniem mózgowym. Dyskineza to zaburzenie ruchowe, które może powodować mimowolne ruchy ciała. Valbenazine działa poprzez wpływ na substancje chemiczne w mózgu, które są odpowiedzialne za kontrolę ruchów, co może pomóc w zmniejszeniu objawów chorei u pacjentów z porażeniem mózgowym.

Co już wiadomo o tej terapii

Valbenazine – Valbenazine jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności w leczeniu dyskinezji spowodowanej porażeniem mózgowym, szczególnie w przypadku ruchów pląsawiczych. Działa poprzez modulację poziomu dopaminy w mózgu, co pomaga w redukcji niekontrolowanych ruchów. Valbenazine należy do klasy leków znanych jako inhibitory transportera monoamin, które wpływają na przekaźnictwo nerwowe.

Badane choroby

Dyskineza związana z porażeniem mózgowym – Jest to zaburzenie ruchowe, które występuje u osób z porażeniem mózgowym. Charakteryzuje się mimowolnymi, niekontrolowanymi ruchami, które mogą obejmować różne części ciała. Ruchy te są często nieregularne i mogą być trudne do przewidzenia. Dyskineza może wpływać na zdolność do wykonywania codziennych czynności, takich jak jedzenie czy pisanie. Objawy mogą się nasilać w sytuacjach stresowych lub podczas próby skupienia się na wykonywaniu precyzyjnych ruchów. Choroba ta jest wynikiem uszkodzenia mózgu, które nastąpiło w okresie prenatalnym, okołoporodowym lub wczesnodziecięcym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-502713-29-00Kod protokołuNBI-98854-DCP3018Planowana liczba uczestników93 osobySponsorNeurocrine Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).