Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Porównanie leczenia baklofenu podawanego do kanału kręgowego z zabiegiem chirurgicznym u dzieci z porażeniem mózgowym, które nie chodzą

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z porażeniem mózgowym, które nie są w stanie chodzić. Porażenie mózgowe to stan, w którym dochodzi do problemów z ruchem i napięciem mięśni, co utrudnia codzienne funkcjonowanie. W badaniu porównywane są dwie metody leczenia nadmiernego napięcia mięśni, które nazywa się spastycznością. Pierwsza metoda to wszczepienie pompy, która podaje lek o nazwie baklofen bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy, co nazywa się podawaniem dokanałowym. Druga metoda to zabieg chirurgiczny zwany selektywną ryzotomią grzbietową, podczas którego przecina się wybrane nerwy w kręgosłupie, aby zmniejszyć napięcie mięśni.

Celem badania jest sprawdzenie, która z tych dwóch metod leczenia lepiej poprawia jakość życia związaną ze zdrowiem u dzieci, które nie mogą chodzić z powodu porażenia mózgowego. Badacze chcą również ocenić bezpieczeństwo obu metod oraz porównać ich koszty i korzyści ekonomiczne. Dzieci biorące udział w badaniu będą obserwowane przez rok po zastosowaniu jednej z tych metod leczenia.

W trakcie badania będą oceniane różne aspekty zdrowia i funkcjonowania dziecka, takie jak stopień napięcia mięśni, zakres ruchów wstawach, kontrola tułowia, komunikacja, funkcje związane z połykaniem i mówieniem, jakość snu, objawy związane z układem moczowym, zmiany w kręgosłupie i stawach biodrowych oraz ilość przyjmowanych leków. Badacze będą również zbierać informacje o działaniach niepożądanych, zadowoleniu z leczenia, celach terapeutycznych oraz kosztach opieki zdrowotnej. Rodzice lub opiekunowie będą odpowiadać na pytania dotyczące jakości życia dziecka i własnego poziomu stresu związanego z opieką.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podpisanie zgody i włączenie do badania

    Przed rozpoczęciem udziału w badaniu zostanie uzyskana pisemna zgoda od prawnego opiekuna. Jeśli dziecko jest w odpowiednim wieku i poziomie rozwoju, zostanie również uzyskana jego zgoda w formie dostosowanej do możliwości zrozumienia.

    Badanie obejmuje dzieci w wieku od 4 do 18 lat z porażeniem mózgowym, które nie mogą samodzielnie chodzić (poziom 4 lub 5 w skali oceny funkcji ruchowych).

    Dziecko musi mieć sztywność mięśni (spastyczność), która nie jest wystarczająco kontrolowana przez dotychczasowe leczenie lub powoduje niepożądane skutki uboczne.

  2. Krok 2

    Ocena stanu zdrowia przed zabiegiem

    Bezpośrednio przed zabiegiem zostanie przeprowadzona ocena stanu zdrowia dziecka.

    Opiekun dziecka wypełni kwestionariusz dotyczący jakości życia związanej ze zdrowiem.

    Zostanie oceniona sztywność mięśni, zakres ruchów, kontrola tułowia, komunikacja, funkcje połykania i mowy, sen, objawy związane z układem moczowym oraz deformacje kręgosłupa i bioder.

    Zostanie sporządzona lista wszystkich leków przyjmowanych przez dziecko.

  3. Krok 3

    Przydział do grupy leczenia

    Dziecko zostanie przydzielone do jednej z dwóch grup leczenia: pompa z baklofenem podawanym do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego lub operacja neurochirurgiczna polegająca na przecięciu wybranych korzeni nerwowych.

    Obie metody mają na celu zmniejszenie sztywności mięśni.

  4. Krok 4

    Leczenie pompą z baklofenem

    Jeśli dziecko zostanie przydzielone do tej grupy, zostanie mu wszczepiona pompa, która będzie podawać lek baklofen bezpośrednio do przestrzeni wokół rdzenia kręgowego.

    Lek baklofen zmniejsza sztywność mięśni.

    Pompa będzie dostarczać lek w sposób ciągły, a dawka zostanie dostosowana indywidualnie do potrzeb dziecka przez lekarza.

    Stosowane preparaty to: Lioresal Intrathecal Infusion 10 mg/5 ml, Lioresal Intrathecal Infusion 10 mg/20 ml lub Baclofen Aguettant 2 mg/ml.

  5. Krok 5

    Leczenie operacją neurochirurgiczną

    Jeśli dziecko zostanie przydzielone do tej grupy, przejdzie operację neurochirurgiczną polegającą na przecięciu wybranych korzeni nerwowych w rdzeniu kręgowym.

    Zabieg ten ma na celu trwałe zmniejszenie sztywności mięśni.

  6. Krok 6

    Okres obserwacji po zabiegu

    Przez cały pierwszy rok po zabiegu dziecko będzie regularnie obserwowane.

    Dziecko może kontynuować przyjmowanie dotychczasowych leków lub zmienić je zgodnie z zaleceniami lekarza. Wszystkie przyjmowane leki będą rejestrowane, aby ocenić, czy ich ilość może być zmniejszona.

    Będą monitorowane wszelkie działania niepożądane i powikłania związane z leczeniem.

  7. Krok 7

    Ocena wyników po roku od zabiegu

    Rok po zabiegu zostanie przeprowadzona ponowna ocena stanu zdrowia dziecka.

    Opiekun dziecka ponownie wypełni kwestionariusz dotyczący jakości życia związanej ze zdrowiem.

    Zostanie oceniona sztywność mięśni, zakres ruchów, kontrola tułowia, komunikacja, funkcje połykania i mowy, sen, objawy związane z układem moczowym oraz deformacje kręgosłupa i bioder.

    Zostanie ocenione, czy cele leczenia zostały osiągnięte oraz jaki jest poziom satysfakcji z leczenia.

    Zostanie oceniony poziom stresu opiekuna oraz koszty związane z opieką zdrowotną.

  8. Krok 8

    Dalsza obserwacja

    Po pierwszym roku obserwacja będzie kontynuowana zgodnie z planem badania.

    W pierwszym roku nie będzie możliwe zastosowanie drugiej metody leczenia (zamiany z pompy na operację lub odwrotnie), aby nie wpłynąć na ocenę skuteczności zastosowanej metody.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent lub jego prawny opiekun musi wyrazić dobrowolną pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur sprawdzających. Dziecko musi również wyrazić zgodę w sposób odpowiedni do jego wieku i możliwości zrozumienia.
  • Pacjent może być płci męskiej lub żeńskiej.
  • Wiek pacjenta musi wynosić co najmniej 4 lata, ale mniej niż 18 lat.
  • Pacjent musi mieć rozpoznane porażenie mózgowe typu spastycznego, czyli stan w którym mięśnie są nadmiernie napięte i sztywne.
  • Pacjent musi być zakwalifikowany do 4 lub 5 stopnia w skali GFMCS, co oznacza że dziecko nie jest w stanie samodzielnie chodzić i wymaga wsparcia w codziennych czynnościach ruchowych.
  • Nadmierne napięcie mięśniowe (spastyczność) nie jest wystarczająco kontrolowane przez leczenie zachowawcze, takie jak ćwiczenia i terapia, lub leki przyjmowane doustnie, albo te leki wywołują niepożądane skutki uboczne, które są trudne do zniesienia.
  • Pacjent może kontynuować przyjmowanie swoich zwykłych leków lub zmienić je podczas badania.
  • W pierwszym roku badania nie są dozwolone dodatkowe zabiegi neurochirurgiczne, aby nie wpływały na wyniki ocenianych metod leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak określonych kryteriów wykluczających w dostępnej dokumentacji badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Baclofen to lek, który jest podawany bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy za pomocą specjalnej pompy. Pomaga on rozluźnić napięte mięśnie u dzieci z porażeniem mózgowym. Lek działa przez zmniejszenie sztywności mięśni, co może ułatwić codzienne czynności i zmniejszyć dyskomfort związany ze skurczami mięśni.

Co już wiadomo o tej terapii

Baclofen – Lek podawany w formie pompki wszczepiającej lek bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego (podanie dokanałowe), stosowany u dzieci z porażeniem mózgowym, które nie potrafią samodzielnie chodzić. Baclofen działa poprzez łączenie się z receptorami GABA-B w rdzeniu kręgowym, co powoduje zmniejszenie napięcia mięśniowego i sztywności mięśni. Jest to lek przeciwkurczowy z grupy miorelaksantów, który pomaga w kontrolowaniu nadmiernego napięcia mięśni występującego w porażeniu mózgowym, poprawiając komfort życia i funkcjonowanie pacjentów.

Badane choroby

Mózgowe porażenie dziecięce – Mózgowe porażenie dziecięce to grupa trwałych zaburzeń ruchu i postawy ciała, które pojawiają się we wczesnym dzieciństwie. Schorzenie to powstaje w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu płodu lub niemowlęcia. Uszkodzenie może nastąpić przed porodem, w jego trakcie lub krótko po urodzeniu. Objawy obejmują sztywność mięśni, trudności w kontrolowaniu ruchów, problemy z równowagą i koordynacją. W zależności od stopnia nasilenia dzieci mogą mieć problemy z chodzeniem, siedzeniem lub wykonywaniem codziennych czynności. Zaburzenia mogą również wpływać na mowę, połykanie i inne funkcje życiowe.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-518822-33-01Kod protokołuS67558Planowana liczba uczestników48 osóbSponsorUZ Leuven

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).