Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NT 201 w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym

Zarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z mózgowym porażeniem dziecięcym (MPD), które powoduje spastyczność kończyn dolnych. Spastyczność to stan, w którym mięśnie są sztywne i trudne do poruszania. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku NT 201, znanego również jako Xeomin, w leczeniu tej spastyczności. NT 201 to forma toksyny botulinowej typu A, która jest stosowana w celu rozluźnienia mięśni.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej NT 201 lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Po zakończeniu tego etapu, wszyscy uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania NT 201 w otwartym okresie badania. Głównym celem jest ocena poprawy w zakresie ruchomości mięśni nóg po 4 do 6 tygodniach od podania leku.

Badanie ma na celu wykazanie, że NT 201 jest skuteczniejszy niż placebo w poprawie stanu pacjentów z spastycznością kończyn dolnych spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem zmian w napięciu mięśniowym oraz ogólnej poprawy funkcji ruchowych. Badanie potrwa do końca 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu się do badania, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego dotyczącego leczenia spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do 17 lat oraz odpowiednie wyniki w skali MAS (Modified Ashworth Scale).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje iniekcję domięśniową leku NT 201 (znanego jako XEOMIN) lub placebo.

    Lek jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań.

  3. Krok 3

    Kontrola po 4 tygodniach

    Po 4 tygodniach od podania leku, uczestnik przechodzi wizytę kontrolną.

    Podczas tej wizyty oceniana jest zmiana w skali MAS dla zginaczy podeszwowych.

  4. Krok 4

    Kontrola po 6 tygodniach

    Po 6 tygodniach od podania leku, uczestnik przechodzi kolejną wizytę kontrolną.

    Oceniane są wyniki w skali MAS oraz inne wskaźniki, takie jak GICS-PF i GAS T-score.

  5. Krok 5

    Okres otwartej etykiety

    Po zakończeniu początkowej fazy badania, uczestnik może kontynuować leczenie w okresie otwartej etykiety, jeśli spełnia określone kryteria.

    Wymagana jest zgoda badacza, rodziców oraz uczestnika (jeśli to możliwe) na kontynuację leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Dzieci i młodzież w wieku od 2 do 17 lat.
  • Obecność obustronnego, symetrycznego stopy końsko-szpotawej spowodowanej spastycznością kończyn dolnych związaną z porażeniem mózgowym. Oznacza to, że obie stopy są w podobnym stopniu dotknięte i mają trudności z prawidłowym ustawieniem.
  • Identyczny wynik w skali MAS (skala oceniająca napięcie mięśniowe) wynoszący co najmniej 2 dla wzorców klinicznych stopy końsko-szpotawej w obu nogach, przy neutralnym ustawieniu kostki i maksymalnym wyproście kolana.
  • Dla okresu przedłużonego leczenia (OLEX): wynik w skali MAS wynoszący co najmniej 1 w obu wzorcach klinicznych stopy końsko-szpotawej.
  • Dla okresu przedłużonego leczenia (OLEX): zgoda lekarza prowadzącego, rodziców oraz pacjenta (jeśli to możliwe) na kontynuację leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych problemów zdrowotnych, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może być w trakcie innego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może mieć alergii na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć historii poważnych reakcji alergicznych, które mogą zagrażać życiu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo w badaniu.
  • Pacjent nie może mieć problemów z krzepliwością krwi, które mogą zwiększać ryzyko krwawienia.
  • Pacjent nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  • Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć problemów psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NT 201 to lek stosowany w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego leku. NT 201 jest podawany w formie zastrzyku i ma na celu zmniejszenie napięcia mięśniowego, co może pomóc w poprawie ruchomości i komfortu pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

NT 201 – NT 201 jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, stosowanym w leczeniu spastyczności kończyn dolnych u dzieci i młodzieży z porażeniem mózgowym. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu potwierdzenie jego skuteczności i bezpieczeństwa w porównaniu z placebo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują redukcję spastyczności mięśniowej, co może poprawić mobilność i komfort pacjentów. Mechanizm działania NT 201 polega na blokowaniu sygnałów nerwowych, które powodują nadmierne napięcie mięśniowe. Klasyfikowany jest jako lek neurotoksynowy, który działa na poziomie molekularnym poprzez hamowanie uwalniania acetylocholiny w synapsach nerwowo-mięśniowych.

Badane choroby

Mózgowe porażenie dziecięce (MPD) z towarzyszącą spastycznością kończyn dolnych – Jest to zaburzenie neurologiczne, które wpływa na zdolność poruszania się i koordynację mięśni. Spastyczność oznacza zwiększone napięcie mięśniowe, co prowadzi do sztywności i trudności w poruszaniu się. W przypadku dzieci z MPD, spastyczność często dotyczy kończyn dolnych, co utrudnia chodzenie i wykonywanie codziennych czynności. Objawy mogą obejmować nieprawidłowe wzorce chodu, trudności z utrzymaniem równowagi oraz ograniczoną ruchomość stawów. Choroba ta jest wynikiem uszkodzenia mózgu, które może wystąpić przed, w trakcie lub po urodzeniu. Postęp choroby jest różny i zależy od stopnia uszkodzenia mózgu oraz indywidualnych cech pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-503420-19-00Kod protokołuM602011072Planowana liczba uczestników130 osóbSponsorMerz Pharmaceuticals GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).