Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji cenegerminu podawanego donosowo u dzieci ze spastycznym porażeniem mózgowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z porażeniem mózgowym typu spastycznego, które jest stanem neurologicznym wpływającym na ruch i napięcie mięśniowe. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie cenegermin, który jest rekombinowanym ludzkim czynnikiem wzrostu nerwów podawanym do nosa w postaci roztworu. Niektórzy uczestniczy będą otrzymywać placebo, które wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera cenegermin. Lek będzie podawany przez specjalne urządzenie do podawania donosowego, które posiada certyfikat CE. Maksymalny okres leczenia wynosi dwadzieścia osiem dni.

Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji donosowego cenegermin u dzieci z porażeniem mózgowym typu spastycznego. Badanie będzie również sprawdzać, jak lek działa w organizmie i jakie może wywołać działania niepożądane. Badanie jest przeprowadzane w sposób podwójnie zaślepiony i z zastosowaniem krzyżowania grup, co oznacza, że uczestnicy będą otrzymywać zarówno badany lek, jak i placebo w różnych okresach badania, a ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, który preparat jest podawany w danym momencie.

W trakcie badania będą sprawdzane różne aspekty zdrowia dzieci, w tym występowanie działań niepożądanych, zmiany w napięciu mięśniowym, zdolności ruchowe i codzienne funkcjonowanie. Będą wykonywane badania krwi w celu pomiaru stężenia leku w organizmie, a także standardowe badania kontrolne takie jak pomiary podstawowych funkcji życiowych, badania laboratoryjne, badanie elektrokardiograficzne i elektroencefalograficzne. Oceniane będą również zmiany w codziennych czynnościach, funkcjach społecznych i poznawczych oraz w zdolności komunikowania się dzieci. Wszyscy uczestnicy muszą otrzymywać fizjoterapię lub terapię zajęciową przez co najmniej trzy miesiące przed rozpoczęciem badania i przez cały czas jego trwania.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres leczenia pierwszym preparatem

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup, która określi kolejność otrzymywanych preparatów. Badanie jest przeprowadzane w sposób, w którym ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, który preparat jest podawany w danym okresie.

    W pierwszym okresie leczenia otrzymasz albo cenegermin (lek badany) albo placebo (preparat nie zawierający substancji czynnej). Preparat będzie podawany donosowo w formie sprayu do nosa w postaci proszku do sporządzenia roztworu.

    Podczas tego okresu będziesz kontynuować swoją dotychczasową fizjoterapię lub terapię zajęciową, którą otrzymujesz regularnie.

  2. Krok 2

    Wizyty kontrolne i badania w pierwszym okresie

    W trakcie pierwszego okresu leczenia będą przeprowadzane regularne wizyty kontrolne.

    Podczas wizyt lekarz będzie oceniał twoje objawy niepożądane, czyli wszelkie nieprzyjemne dolegliwości, które mogą wystąpić podczas stosowania preparatu.

    Będą wykonywane badania fizykalne, pomiar masy ciała, wzrostu oraz parametrów życiowych takich jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura.

    Zostanie wykonane badanie EKG, które sprawdza pracę serca, oraz badanie EEG, które bada aktywność elektryczną mózgu.

    Będą pobierane próbki krwi do badań laboratoryjnych oraz do sprawdzenia stężenia substancji czynnej we krwi.

    Lekarz oceni napięcie mięśniowe (sztywność mięśni) w co najmniej jednym stawie oraz przeprowadzi ocenę twoich ruchów i sprawności motorycznej.

    Zostanie przeprowadzona ocena twoich codziennych czynności, funkcji społecznych i poznawczych oraz umiejętności komunikacyjnych.

  3. Krok 3

    Okres przerwy między leczeniem

    Po zakończeniu pierwszego okresu leczenia nastąpi okres przerwy, podczas którego nie będziesz otrzymywać żadnego preparatu badanego.

    Ten okres pozwala na usunięcie substancji z organizmu przed rozpoczęciem kolejnego etapu.

    Nadal będziesz kontynuować swoją regularną fizjoterapię lub terapię zajęciową.

  4. Krok 4

    Okres leczenia drugim preparatem

    W drugim okresie leczenia otrzymasz drugi preparat - jeśli w pierwszym okresie otrzymywałeś cenegermin, teraz otrzymasz placebo, lub odwrotnie.

    Preparat będzie ponownie podawany donosowo w formie sprayu do nosa.

    Będziesz nadal kontynuować swoją fizjoterapię lub terapię zajęciową.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne i badania w drugim okresie

    Podczas drugiego okresu leczenia będą przeprowadzane takie same wizyty kontrolne i badania jak w pierwszym okresie.

    Lekarz będzie monitorował wszelkie objawy niepożądane oraz oceniał twoje samopoczucie.

    Będą wykonywane badania fizykalne, pomiary masy ciała, wzrostu i parametrów życiowych.

    Zostanie ponownie wykonane badanie EKG oraz badanie EEG.

    Będą pobierane próbki krwi do badań laboratoryjnych i sprawdzenia stężenia substancji we krwi.

    Lekarz ponownie oceni napięcie mięśniowe oraz twoją sprawność motoryczną.

    Zostanie przeprowadzona ocena twoich codziennych czynności, funkcji społecznych i poznawczych oraz umiejętności komunikacyjnych.

  6. Krok 6

    Wizyta końcowa

    Po zakończeniu drugiego okresu leczenia odbędzie się wizyta końcowa.

    Podczas tej wizyty lekarz przeprowadzi ostateczną ocenę twojego stanu zdrowia oraz sprawdzi, czy nie wystąpiły żadne opóźnione objawy niepożądane.

    Zostaną wykonane końcowe badania kontrolne, w tym badania laboratoryjne, badanie fizykalne oraz ocena wszystkich parametrów, które były monitorowane podczas badania.

    To zakończy twój udział w badaniu klinicznym.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Dziecko musi mieć od 2 do 6 lat włącznie, niezależnie od płci (chłopcy i dziewczynki mogą uczestniczyć)
  • Dziecko musi mieć potwierdzone rozpoznanie spastycznego porażenia mózgowego, czyli stanu, w którym mięśnie są sztywne i napięte, co utrudnia ruch
  • Dziecko musi mieć stopień spastyczności (sztywności mięśni) wynoszący co najmniej 2 w skali MAS (skala oceniająca napięcie mięśniowe) w przynajmniej jednym stawie
  • Dziecko może być na dowolnym poziomie sprawności ruchowej w systemie GMFCS-E&R (skala oceniająca zdolność poruszania się) od poziomu I do V, czyli od dzieci poruszających się samodzielnie do dzieci wymagających pełnej pomocy w ruchu
  • Dziecko musi ważyć co najmniej 8 kilogramów (dzieci ważące powyżej 30 kilogramów mogą zostać włączone do badania po ocenie lekarza prowadzącego badanie)
  • Dziecko musi aktualnie uczestniczyć w fizjoterapii (ćwiczeniach rehabilitacyjnych) lub terapii zajęciowej (ćwiczeniach usprawniających codzienne czynności) przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania i musi kontynuować tę terapię przez cały czas trwania badania

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (warunków, które uniemożliwiają udział w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Cenegermin

    to lek zawierający rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów. W tym badaniu jest podawany do nosa w postaci kropli. Lek ten ma na celu wspomaganie funkcjonowania układu nerwowego u dzieci ze spastycznym porażeniem mózgowym.

  • Placebo

    to preparat nieaktywny, który wygląda tak samo jak badany lek, ale nie zawiera żadnej substancji leczniczej. Służy do porównania, czy badany lek rzeczywiście działa lepiej niż preparat bez składnika aktywnego.

Co już wiadomo o tej terapii

Cenegermin – Lek podawany w formie kropli do nosa, który zawiera rekombinowany ludzki czynnik wzrostu nerwów i jest obecnie badany w leczeniu dziecięcego porażenia mózgowego typu spastycznego. Substancja działa poprzez dostarczanie specjalnego białka, które wspiera wzrost i regenerację komórek nerwowych w organizmie. Cenegermin należy do grupy leków biologicznych wykorzystujących naturalne czynniki wzrostu, a jego bezpieczeństwo i skuteczność u dzieci z porażeniem mózgowym są obecnie oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Mózgowe porażenie dziecięce spastyczne – Spastyczne porażenie mózgowe jest zaburzeniem ruchu i postawy ciała, które powstaje w wyniku uszkodzenia rozwijającego się mózgu dziecka. Uszkodzenie może wystąpić przed urodzeniem, podczas porodu lub we wczesnym okresie życia. Głównym objawem jest zwiększone napięcie mięśniowe, które powoduje sztywność mięśni i utrudnia kontrolowanie ruchów. Dzieci z tym schorzeniem mogą mieć trudności z chodzeniem, utrzymaniem równowagi i wykonywaniem precyzyjnych ruchów. Stopień nasilenia objawów jest różny – niektóre dzieci mają niewielkie problemy z ruchem, podczas gdy inne wymagają stałej pomocy w codziennych czynnościach. Schorzenie nie pogarsza się z wiekiem, ponieważ uszkodzenie mózgu ma charakter nieprogresywny, jednak objawy mogą się zmieniać w miarę wzrostu dziecka.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2025-522786-29-00Kod protokołuNGF-CP-201Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorDompe' Farmaceutici S.p.A.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).