Dyskineza Badania w chorobie

Badanie walbenazyny w leczeniu dyskinezy u dzieci i dorosłych z mózgowym porażeniem dziecięcym

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Polska, Belgia, Włochy, Portugalia

To badanie kliniczne koncentruje się na stanie określanym jako dyskineza związana z mózgowym porażeniem dziecięcym. Dyskineza to mimowolne ruchy, które mogą występować u osób z mózgowym porażeniem dziecięcym – grupą zaburzeń wpływających na ruch i napięcie mięśniowe. W ramach badania testowany jest lek o nazwie walbenazyna, który jest oceniany pod kątem jego zdolności do poprawy tych mimowolnych ruchów.

Główne kryteria włączenia do badania:

• Pacjent musi mieć potwierdzoną medycznie diagnozę dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym, co oznacza występowanie zaburzeń ruchowych z szarpanymi, tanecznymi ruchami
• Stan zdrowia pacjenta powinien być stabilny i przewiduje się, że pozostanie stabilny przez cały czas trwania badania
• Pacjent może być dowolnej płci – zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć w badaniu
• Pacjent musi mieć od 4 do 17 lat, ponieważ badanie obejmuje dzieci i nastolatków

Główne kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci, którzy nie mają dyskinezy spowodowanej mózgowym porażeniem dziecięcym
• Pacjenci, którzy nie doświadczają ruchów choreiformnych (szarpanych, mimowolnych ruchów)
• Pacjenci, którzy nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym przewidzianym dla badania
• Pacjenci, którzy nie należą do określonych grup klinicznych objętych badaniem

Cel i przebieg badania:

Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej walbenazyny lub pasującego placebo, które wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Badanie będzie prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Ma to zapewnić obiektywność wyników.

Walbenazyna przyjmowana jest doustnie w postaci twardych kapsułek. Głównym celem badania jest ocena zmiany w wyniku Total Maximal Chorea (TMC) od wartości początkowej do średniej z ocen w 12. i 14. tygodniu. Ta ocena pomaga określić skuteczność leczenia w redukcji mimowolnych ruchów.

Badanie obejmuje również liczne oceny dodatkowe, w tym:

• Zmiany w skali Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) oraz Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Część I
• Ocenę Total Maximal Dystonia (TMD), Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) oraz Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) w 14. tygodniu
• Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I), Goal Attainment Scale (GAS) oraz zmiany w ocenie bólu przy użyciu Faces Pain Scale-Revised (FPS-R)
• Ocenę UHDRS Total Motor Score (TMS)

Badany lek:

Walbenazyna to lek, który działa poprzez selektywne hamowanie transportera monoamin pęcherzykowych 2 (VMAT2), co zmniejsza uwalnianie dopaminy w mózgu, pomagając w ten sposób kontrolować mimowolne ruchy. Lek ten jest klasyfikowany jako inhibitor VMAT2 i jest oceniany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji zarówno u pacjentów pediatrycznych, jak i dorosłych.

Rekrutacja do badania rozpoczęła się 2 października 2023 roku, a zakończenie badania przewidywane jest na 16 stycznia 2026 roku.

Podsumowanie

Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dotyczące dyskinezy, które prowadzone jest w pięciu krajach europejskich: w Hiszpanii, Polsce, Belgii, Włoszech i Portugalii. Badanie koncentruje się na ocenie walbenazyny – leku z grupy inhibitorów VMAT2 – jako potencjalnej opcji terapeutycznej dla dzieci i młodzieży w wieku 4-17 lat z dyskinezą spowodowaną mózgowym porażeniem dziecięcym.

Jest to badanie z randomizacją i podwójnie ślepą próbą, które ma na celu dokładną ocenę zarówno skuteczności leku w redukcji mimowolnych ruchów choreiformnych, jak i jego profilu bezpieczeństwa. Badanie wykorzystuje szereg zaawansowanych skal oceny klinicznej, aby kompleksowo monitorować postępy pacjentów oraz wpływ leczenia na ich codzienne funkcjonowanie i jakość życia.

Warto zauważyć, że badanie uwzględnia również perspektywę opiekunów pacjentów, co jest istotne w przypadku populacji pediatrycznej. Fakt, że Polska jest jednym z krajów uczestniczących w tym międzynarodowym badaniu, daje polskim pacjentom z tym schorzeniem możliwość dostępu do innowacyjnej terapii w ramach badania klinicznego.