Badanie dotyczące działania concizumabu u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami
Badanie prowadzone w: Dania, Polska, Francja, Hiszpania, Szwecja, Włochy, Portugalia, Chorwacja
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku zwanego concizumabem u osób z hemofilią A lub B, które rozwinęły inhibitory. Inhibitory to przeciwciała, które mogą sprawiać, że standardowe leczenie staje się mniej skuteczne, co dodatkowo komplikuje zarządzanie chorobą.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Mężczyźni w wieku co najmniej 12 lat
- Osoby ważące powyżej 25 kg
- Pacjenci z wrodzoną hemofilią A lub B dowolnego stopnia nasilenia
- Osoby z udokumentowaną historią inhibitora na poziomie 0,6 BU lub wyższym
- Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 24 tygodni przed badaniem przeszkowalnym otrzymywali lub potrzebowali leczenia lekami omijającymi (bypassing agents)
Kto nie może wziąć udziału:
- Kobiety (badanie jest przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn)
- Osoby bez hemofilii A lub B z inhibitorami
- Pacjenci należący do populacji szczególnie wrażliwych
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, jak dobrze concizumab działa w zmniejszaniu liczby epizodów krwawienia w porównaniu z brakiem regularnego leczenia zapobiegawczego. Uczestnicy zostaną podzieleni na grupy – jedni będą otrzymywać concizumab, a inni będą kontynuować zwykłe leczenie na żądanie.
Testowany lek: Concizumab jest podawany jako zastrzyk pod skórę za pomocą specjalnego wstrzykiwacza. Lek działa poprzez hamowanie białka zwanego inhibitorem szlaku tkankowego czynnika krzepnięcia (TFPI), co wspomaga proces krzepnięcia krwi i zmniejsza ryzyko krwawienia. Badanie będzie trwać przez co najmniej 32 tygodnie, podczas których uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem epizodów krwawienia i ewentualnych działań niepożądanych.
Badanie dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności SerpinPC u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Niemcy, Francja
To badanie testuje nowy lek o nazwie SerpinPC, który jest zmodyfikowaną formą białka zwanego ludzkim inhibitorem proteinazy alfa-1. Lek jest przeznaczony dla osób z hemofilią B, które rozwinęły inhibitory utrudniające standardowe leczenie.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat
- Osoby z poziomem płytek krwi wynoszącym co najmniej 100 000 na mikrolitr
- Pacjenci z poziomem hemoglobiny co najmniej 10 gramów na decylitr
- Osoby z prawidłową funkcją wątroby i nerek (z określonymi limitami dla enzymów wątrobowych i kreatyniny)
- Pacjenci z historią hemofilii B z poziomem czynnika IX wynoszącym 5% lub mniej
- Osoby z udokumentowaną roczną częstością krwawień wynoszącą co najmniej 6 epizodów (jeśli nie stosują leczenia zapobiegawczego) lub co najmniej 2 epizody (jeśli stosują takie leczenie)
- Pacjenci z historią inhibitora czynnika IX wymagającego leczenia lekami omijającymi
Kto nie może wziąć udziału:
- Kobiety (badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn)
- Osoby bez hemofilii B
- Pacjenci poza określonym przedziałem wiekowym
- Osoby należące do grup szczególnie wrażliwych
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak skuteczny i bezpieczny jest SerpinPC w zmniejszaniu epizodów krwawienia u pacjentów z hemofilią B z inhibitorami. Badacze będą szczególnie obserwować liczbę epizodów krwawienia wymagających leczenia w ciągu pierwszych 24 tygodni, a następnie przez kolejne 48 tygodni i dłużej.
Testowany lek: SerpinPC jest podawany jako zastrzyk pod skórę. Lek działa poprzez hamowanie określonych białek, które zakłócają proces krzepnięcia krwi, co wspomaga tworzenie się skrzepów. Uczestnicy badania będą musieli prowadzić dziennik, w którym będą zapisywać wszystkie epizody krwawienia i stosowane leki. Część uczestników może otrzymać placebo (substancję bez aktywnego leku) w celu porównania efektów. Badanie będzie trwać łącznie 48 tygodni, z planowanym zakończeniem w październiku 2025 roku.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są dwa obiecujące badania kliniczne dla pacjentów z hemofilią B z inhibitorem czynnika IX. Oba badania testują innowacyjne terapie, które mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów poprzez zmniejszenie częstości epizodów krwawienia.
Pierwsze badanie z concizumabem jest bardziej dostępne geograficznie, prowadzone w ośmiu krajach, w tym w Polsce, co daje polskim pacjentom bezpośrednią możliwość uczestnictwa. Drugie badanie z SerpinPC koncentruje się na czterech krajach zachodnioeuropejskich.
Oba leki działają jako terapie zapobiegawcze podawane w zastrzykach podskórnych, co może być wygodniejsze niż tradycyjne metody leczenia. Concizumab działa poprzez hamowanie TFPI, natomiast SerpinPC jest zmodyfikowaną formą ludzkiego inhibitora proteinazy. Oba badania wymagają regularnego monitorowania i prowadzenia dokumentacji epizodów krwawienia.
Warto zauważyć, że oba badania są przeznaczone wyłącznie dla mężczyzn, co wynika ze sposobu dziedziczenia hemofilii. Osoby zainteresowane udziałem powinny skontaktować się z ośrodkami prowadzącymi badania, aby uzyskać szczegółowe informacje na temat kwalifikacji i procesu rekrutacji.
Chorwacja
