Badanie zastosowania ludzkiej apotransferyny w leczeniu pacjentów z atransferynemi
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Hiszpania
To badanie kliniczne dotyczy rzadkiego zaburzenia krwi zwanego atransferynemi, w którym organizm ma bardzo niski poziom transferyny – białka niezbędnego do transportu żelaza we krwi. Testowana terapia to ludzka apotransferyna podawana w postaci roztworu do infuzji dożylnej, czyli bezpośrednio do krwiobiegu przez żyłę.
Kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza atransferynemi, co oznacza bardzo niski poziom transferyny we krwi, konkretnie poniżej 40 mg/dl
- Podpisana świadoma zgoda na uczestnictwo w badaniu
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą wziąć udział w badaniu
- Badanie obejmuje również osoby z grup wymagających szczególnej opieki
Kryteria wykluczenia z badania:
- Brak potwierdzonej diagnozy wrodzonej atransferynemi lub hipotransferynemi
- Wiek poza zakresem określonym w protokole badania
- Niemożność lub brak chęci przestrzegania procedur badania, w tym uczestniczenia w wizytach kontrolnych
- Obecność innych schorzeń, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania lub bezpieczeństwo uczestnika
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena, jak organizm przetwarza ludzką apotransferynę oraz zbadanie jej skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu atransferynemi. Badanie będzie monitorować zmiany w ważnych składnikach krwi, takich jak hemoglobina i hematokryt, które są wskaźnikami prawidłowego funkcjonowania krwi. Sprawdzone zostanie również, jak terapia wpływa na poziom żelaza w organizmie, w tym w wątrobie i sercu, aby upewnić się, że nie dochodzi do nadmiernego gromadzenia żelaza.
Testowany lek:
Apotransferyna to terapia mająca na celu zastąpienie brakującego lub niedoborowego białka we krwi, które jest kluczowe dla transportu żelaza w całym organizmie. Jest podawana dożylnie w postaci roztworu o stężeniu 50 g/l. Badanie przewiduje ocenę różnych dawek apotransferyny, aby określić najbardziej skuteczną i bezpieczną dawkę.
Przebieg badania:
Uczestnicy badania otrzymają różne dawki ludzkiej apotransferyny, a częstotliwość i czas trwania podawania będą dostosowywane na podstawie indywidualnej odpowiedzi i protokołu badania. W trakcie badania będą prowadzone regularne kontrole w celu oceny odpowiedzi na leczenie oraz monitorowania ewentualnych działań niepożądanych. Badanie ma na celu poprawę zrozumienia, w jaki sposób ludzka apotransferyna może pomóc w zarządzaniu atransferynemi i poprawić jakość życia osób dotkniętych tym schorzeniem. Zakończenie badania planowane jest na styczeń 2028 roku.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z hipotransferynemi dostępne jest jedno międzynarodowe badanie kliniczne prowadzone w trzech krajach europejskich: Niemczech, Włoszech i Hiszpanii. Badanie koncentruje się na innowacyjnym podejściu terapeutycznym z wykorzystaniem ludzkiej apotransferyny podawanej dożylnie.
Warto zauważyć, że badanie ma charakter kompleksowy – nie tylko ocenia skuteczność terapii w poprawie parametrów krwi, takich jak hemoglobina i hematokryt, ale również monitoruje bezpieczeństwo leczenia poprzez kontrolę poziomu żelaza w narządach, co jest kluczowe u pacjentów z zaburzeniami metabolizmu żelaza. Badanie uwzględnia również różne dawki leku, co pozwoli na ustalenie optymalnego schematu terapeutycznego.
Ze względu na rzadkość schorzenia, każde nowe badanie kliniczne stanowi ważny krok w rozwoju opcji terapeutycznych dla pacjentów z hipotransferynemi.
Niemcy
