Badanie nad frexalimabem, SAR442970 i rilzabrutinibem u pacjentów w wieku 16-75 lat z ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych lub chorobą minimalnych zmian
Badanie przeprowadzane w: Słowacja, Portugalia, Grecja, Polska, Hiszpania, Holandia, Czechy, Niemcy, Włochy, Francja, Węgry
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch chorobach nerek: pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniu kłębuszków nerkowych (FSGS) oraz chorobie minimalnych zmian (MCD). Są to schorzenia, które wpływają na zdolność nerek do filtrowania odpadów i nadmiaru płynów z krwi. Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo trzech leków: frexalimabu, SAR442970 i rilzabrutynibu. Frexalimab i SAR442970 są podawane w formie zastrzyków, podczas gdy rilzabrutinib jest przyjmowany w postaci tabletki. Badanie obejmuje również grupę otrzymującą placebo (substancję nieaktywną) w celu porównania.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzenie rozpoznania pierwotnego FSGS lub pierwotnego MCD w badaniu biopsyjnym (badanie, w którym pobiera się małą próbkę tkanki do oceny)
- Stosunek białka do kreatyniny w moczu (UPCR) wynoszący 3 gramy na gram lub więcej przy badaniu wstępnym
- Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynoszący 45 mililitrów na minutę na 1,73 metra kwadratowego lub więcej - jest to test mierzący, jak dobrze pracują nerki
- Udokumentowana historia zmniejszenia UPCR o 40% lub więcej w odpowiedzi na leczenie kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi
- Przyjmowanie 10 miligramów dziennie lub mniej prednizonu lub równoważnego leku w stabilnej dawce przez co najmniej tydzień przed losowym przydziałem do grupy
- Masa ciała między 45 a 120 kilogramów podczas badania wstępnego
Główne kryteria wykluczenia:
- Choroby układu odpornościowego (układ odpornościowy to obrona organizmu przed infekcjami i chorobami)
- Wiek poza określonym zakresem dla badania
- Przynależność do grup, które nie są określone jako docelowe w tym badaniu klinicznym
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, jak dobrze te leki mogą zmniejszyć poziom białka w moczu, co jest oznaką uszkodzenia nerek. Uczestnicy będą otrzymywać jeden z leków lub placebo i będą monitorowani przez określony czas w celu oceny zmian w ich stanie. Badanie będzie również śledziło wszelkie skutki uboczne lub niepożądane reakcje na leki.
Badane leki: Frexalimab, SAR442970 i rilzabrutinib są testowane pod kątem ich zdolności do zmniejszania wyciekania białka do moczu. Frexalimab jest podawany dożylnie, SAR442970 podskórnie, a rilzabrutinib przyjmowany jest doustnie w postaci tabletki. Leki te działają poprzez regulowanie układu odpornościowego i zmniejszanie stanu zapalnego, co może pomóc w ochronie nerek.
Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem sparsantanu u dzieci z chorobami nerek powodującymi białkomocz
Badanie przeprowadzane w: Szwecja, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Hiszpania
To badanie kliniczne skupia się na chorobach kłębuszków nerkowych powodujących białkomocz, w tym na ogniskowym segmentalnym stwardnieniu kłębuszków nerkowych (FSGS), chorobie minimalnych zmian (MCD), nefropatii immunoglobuliny A (IgAN), zapaleniu naczyń związanym z immunoglobuliną A (IgAV) oraz zespole Alporta (AS). Badany lek to sparsentan, podawany w postaci zawiesiny doustnej.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Zgoda pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego na udział w badaniu
- Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynoszący co najmniej 30 ml/min/1,73 m² - test mierzący, jak dobrze pracują nerki
- Ciśnienie krwi w normie dla wieku, płci i wzrostu
- Dla populacji 1: Wiek od 1 roku do poniżej 18 lat, stosunek białka do kreatyniny w moczu (UP/C) wynoszący co najmniej 1,5 g/g oraz biopsja nerki pokazująca określone wzorce lub udokumentowana mutacja genetyczna związana z chorobami nerek
- Dla populacji 2: Wiek od 2 lat do poniżej 18 lat, UP/C wynoszący 0,6 g/g lub mniej oraz potwierdzona diagnoza określonych chorób nerek poprzez biopsję lub badanie genetyczne
Główne kryteria wykluczenia:
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby zakłócić badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niedawny poważny zabieg chirurgiczny
- Udział w innym badaniu klinicznym
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Alergia na badany lek
- Niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi
- Ciężka choroba wątroby lub nerek
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Historia określonych schorzeń serca
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności sparsantanu u dzieci z tymi chorobami nerek. Uczestnicy będą otrzymywać sparsentan raz dziennie przez okres 108 tygodni. Podczas tego czasu badacze będą monitorować bezpieczeństwo leku i obserwować wszelkie zmiany w poziomach białka w moczu, które są kluczowym wskaźnikiem zdrowia nerek. Badanie ma na celu zrozumienie, jak dobrze sparsentan działa w zmniejszaniu poziomów białka w moczu oraz jak organizm przetwarza ten lek w czasie.
Badany lek: Sparsentan jest podawany w postaci zawiesiny doustnej (płyn przyjmowany przez usta) raz dziennie. Działa poprzez blokowanie określonych receptorów w organizmie, co pomaga zmniejszyć utratę białka w moczu. Jest klasyfikowany jako bloker receptora angiotensyny i antagonista receptora endoteliny.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne dotyczące kłębuszkowego zapalenia nerek ze zmianami minimalnymi. Oba badania są międzynarodowe i prowadzone w wielu krajach europejskich, w tym w Polsce.
Pierwsze badanie koncentruje się na dorosłych i młodzieży w wieku 16-75 lat i ocenia trzy różne leki: frexalimab, SAR442970 i rilzabrutinib. Jest to badanie o szerokim zasięgu geograficznym, prowadzone w 11 krajach.
Drugie badanie jest przeznaczone wyłącznie dla dzieci i obejmuje młodszą populację pacjentów. Skupia się na jednym leku - sparsantanie - i jest prowadzone w 6 krajach europejskich. Badanie to ma długi okres obserwacji wynoszący 108 tygodni (ponad 2 lata).
Oba badania mają na celu znalezienie skutecznych sposobów zmniejszenia białkomoczu, który jest głównym objawem tych schorzeń nerkowych. Badane leki działają poprzez modulowanie układu odpornościowego i zmniejszanie stanu zapalnego w nerkach.
Czechy
