Badanie zastosowania fludeoxyglukozi (18F) w badaniach PET/CT u młodych pacjentów z histiocytozą
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na histiocytozie, schorzeniu obejmującym nadmierny rozrost określonych komórek odpornościowych zwanych histiocytami. Badanie ma na celu zbadanie zastosowania specjalnej techniki obrazowania zwanej PET/CT w celu lepszego zrozumienia przebiegu choroby u młodych pacjentów.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjent musi mieć poniżej 18 lat w momencie przystąpienia do badania
- Pacjent musi mieć potwierdzoną lub podejrzewaną histiocytozę, co oznacza nietypowy wzrost określonych komórek w organizmie na podstawie wcześniejszych wyników badań
- Pacjent lub jego opiekun prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawnymi
Główne kryteria wykluczenia:
Nie określono szczególnych powodów, które wykluczałyby pacjenta z udziału w tym badaniu.
Cel badania:
Badanie ocenia korzyści i bezpieczeństwo stosowania fludeoxyglukozi (18F-FDG) w obrazowaniu PET/CT u dzieci i młodzieży z histiocytozą. Uczestnicy badania będą poddawani obrazowaniu PET/CT w celu oceny profilu molekularnego ich schorzenia. Jeśli zostanie wykryta konkretna mutacja, będzie ona monitorowana w czasie. Badanie oceni, jak dobrze technika obrazowania dostarcza przydatnych informacji o chorobie i jej progresji, a także jak schorzenie reaguje na leczenie i jakie mogą wystąpić skutki uboczne.
Badany lek:
Fludeoxyglukoza (18F-FDG) to rodzaj radioaktywnego cukru używanego w obrazowaniu PET/CT. W tym badaniu klinicznym pomaga lekarzom zobaczyć, jak funkcjonuje organizm na poziomie molekularnym. Jest szczególnie przydatna do identyfikowania obszarów o wysokiej aktywności metabolicznej. Lek jest podawany dożylnie w dawkach od 200 do 2200 MBq/ml, w zależności od specyficznych wymagań procedury obrazowania.
Badanie dimetylosulfotlenkowego trametinibu u dzieci z oporną histiocytozą niereagującą na konwencjonalne leczenie
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako rozrost komórek histiocytarnych, które obejmuje nieprawidłowy wzrost określonych komórek odpornościowych. Badanie testuje lek zwany dimetylosulfotlenkowym trametinibem, który jest przyjmowany w postaci tabletki powleczonej.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjent musi mieć schorzenie zwane rozrostem komórek histiocytarnych
- Pacjent musi być dzieckiem lub nastolatkiem
- Pacjent nie może mieć zmian (mutacji) w określonej części genów znanej jako gen BRAF. Jeśli ma te zmiany, musi być po nieudanym leczeniu wemurafenibem
- Pacjent musi mieć za sobą próby innych metod leczenia, które nie przyniosły rezultatu, w tym pogorszenie choroby podczas pierwszego lub drugiego leczenia obejmującego winblastynę i prednizolon, lub inne leki takie jak arabinozydu cytozyny lub kladrybina
- Choroba musi być oporna na leczenie lub powróciła po poprawie
- Pacjent lub opiekun musi wyrazić zgodę na udział w badaniu
- Pacjent w wieku rozrodczym musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez co najmniej rok po zaprzestaniu przyjmowania leku
- Pacjent musi być uczestnikiem badania HISTIOGEN
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy mają inne schorzenie niż rozrost komórek histiocytarnych
- Pacjenci, którzy nie są dziećmi lub młodzieżą
- Pacjenci, którzy nie próbowali wcześniej leczenia wemurafenibem
- Pacjenci, którzy nie są BRAF-ujemni
- Pacjenci, którzy nie znajdują się w określonym przedziale wiekowym
Cel badania:
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji trametinibu, a także określenie najlepszego czasu trwania leczenia dla dzieci, których stan nie poprawił się po zastosowaniu standardowych terapii. Badanie będzie monitorować uczestników przez pewien okres, aby ocenić ich odpowiedź na leczenie i wszelkie skutki uboczne. Badanie ma na celu znalezienie odpowiedniej dawki trametinibu dla dzieci poniżej 18 roku życia, zapewniając, że jest podobna do dawki zalecanej dla dorosłych.
Badany lek:
Trametinib to lek stosowany w tym badaniu, aby pomóc w leczeniu młodych pacjentów z oporną histiocytozą. Schorzenie to jest trudne do leczenia, a trametinib jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc poprawić objawy lub lepiej opanować chorobę. Lek działa poprzez hamowanie określonego białka w szlaku sygnałowym komórki, co pomaga spowolnić lub zatrzymać wzrost nieprawidłowych komórek. Trametinib jest klasyfikowany jako inhibitor MEK, rodzaj ukierunkowanej terapii przeciwnowotworowej. Jest podawany doustnie w postaci tabletek.
Badanie wemurafenibu u dzieci z histiocytozą oporną na mutację BRAF
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako rozrost komórek histiocytarnych, które obejmuje nieprawidłowy wzrost określonych komórek odpornościowych. Badanie dotyczy szczególnie przypadków, w których to schorzenie jest oporne na standardowe metody leczenia.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjent musi mieć określoną zmianę (mutację) w genie BRAF wykrytą w guzie lub we krwi w dowolnym momencie podczas leczenia lub obserwacji
- Pacjent musi doświadczyć niepowodzenia leczenia, co można wykazać poprzez: pogorszenie choroby podczas pierwszego lub drugiego leczenia dotyczącego co najmniej jednego ważnego narządu, nawrót choroby po początkowej poprawie, trzeci lub kolejny nawrót choroby lub nawrót po zakończeniu leczenia wemurafenibem
- Oznaki zaburzenia neurodegeneracyjnego (stan wpływający na mózg) muszą być widoczne w badaniu MRI ośrodkowego układu nerwowego
- Pacjent lub jego opiekun musi podpisać formularz zgody na udział w badaniu i otrzymanie leczenia wemurafenibem, zgodnie z zasadami prawnymi
- Pacjent musi zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas przyjmowania wemurafenibu i przez co najmniej rok po zakończeniu leczenia, jeśli jest w wieku rozrodczym
- Pacjent musi być uczestnikiem badania HISTIOGEN
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy nie mają rozrostu komórek histiocytarnych
- Pacjenci, którzy nie są BRAF-dodatni (nie mają określonej zmiany genetycznej w swoich komórkach)
- Pacjenci, którzy nie są dziećmi lub młodzieżą
- Pacjenci, którzy nie mają opornej histiocytozy (stan, który nie reaguje na standardowe leczenie)
Cel badania:
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa, skuteczności i tolerancji wemurafenibu u dzieci z mutacją BRAF, których stan nie zareagował na inne metody leczenia. Uczestnicy będą otrzymywać wemurafenib i będą monitorowani w celu określenia najlepszego dawkowania i czasu trwania leczenia. Badanie oceni również, jak dobrze lek działa w zapobieganiu pogorszeniu się choroby i jak długo pacjenci mogą żyć bez progresji schorzenia. Przez cały czas badania będą przeprowadzane różne kontrole zdrowia, w tym monitorowanie podstawowych parametrów życiowych, wykonywanie badań laboratoryjnych oraz stosowanie technik obrazowania, takich jak MRI.
Badany lek:
Wemurafenib to lek stosowany w tym badaniu klinicznym do leczenia młodych pacjentów z określonym typem histiocytozy, który jest trudny do opanowania innymi metodami leczenia. To schorzenie charakteryzuje się obecnością mutacji w genie BRAF. Wemurafenib działa poprzez celowanie i hamowanie aktywności zmutowanego białka BRAF, które jest zaangażowane we wzrost i rozprzestrzenianie się komórek nowotworowych. Lek jest podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Badanie ma na celu znalezienie najlepszego czasu i ilości wemurafenibu do zastosowania u tych młodych pacjentów, aby poprawić wyniki ich leczenia.
Podsumowanie
Wszystkie trzy opisane badania kliniczne są prowadzone w Polsce i koncentrują się na różnych aspektach diagnostyki i leczenia histiocytozy u młodych pacjentów. Pierwsze badanie dotyczy zaawansowanej techniki obrazowania wykorzystującej fludeoxyglukozę (18F) w badaniach PET/CT, co może pomóc w lepszym zrozumieniu i monitorowaniu przebiegu choroby.
Dwa pozostałe badania skupiają się na terapiach celowanych skierowanych na określone mutacje genetyczne. Badanie z trametnibem jest przeznaczone dla pacjentów BRAF-ujemnych lub tych, którzy nie zareagowali na wemurafenib, natomiast badanie z wemurafenibem jest skierowane do pacjentów BRAF-dodatnich. Oba leki działają poprzez hamowanie określonych białek zaangażowanych w szlaki sygnałowe komórek, co może pomóc w spowolnieniu lub zatrzymaniu rozrostu nieprawidłowych komórek.
Wszystkie badania kładą nacisk na bezpieczeństwo młodych pacjentów poprzez regularne monitorowanie parametrów życiowych, badania laboratoryjne oraz ocenę możliwych skutków ubocznych. Badania mają na celu optymalizację dawkowania i czasu trwania leczenia, aby zapewnić najlepsze możliwe wyniki terapeutyczne dla dzieci i młodzieży z tym rzadkim schorzeniem.
Polska