Badanie losowe otwarte oceniające zmiany biomarkerów w płynie mózgowo‑rdzeniowym u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym leczonych tolebrutinibem i rituximabem
Nawracająca postać stwardnienia rozsianego to najczęstsza forma stwardnienia rozsianego, dotykająca około 80-85% wszystkich osób z tym schorzeniem. Charakteryzuje się naprzemiennymi okresami zaostrzeń objawów i remisji, kiedy objawy łagodnieją lub całkowicie ustępują. Poznanie tego, czego można się spodziewać, pomaga lepiej radzić sobie z wyzwaniami choroby.
Najważniejsze informacje
check_circleNawracająca postać stwardnienia rozsianego to najczęstsza forma choroby, dotykająca około 80-85% wszystkich pacjentów ze stwardnieniem rozsianym[1].
check_circleChoroba charakteryzuje się naprzemiennymi okresami zaostrzeń (nawrotów) i remisji, kiedy objawy łagodnieją lub całkowicie ustępują[4].
check_circleDzięki nowoczesnym terapiom różnica w długości życia między osobami ze stwardnieniem rozsianym a zdrowymi znacznie się zmniejszyła w ostatnich latach[19].
check_circleStres, infekcje, ciepło, brak snu i niedobór witaminy D mogą nasilać objawy lub wywoływać zaostrzenia[7].
check_circleBez leczenia zaostrzenia mogą pojawiać się częściej, a u wielu pacjentów choroba przekształca się we wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego[11].
check_circleUdział w badaniach klinicznych może dać pacjentom dostęp do najnowszych terapii, które nie są jeszcze powszechnie dostępne[10].
check_circleWsparcie rodziny i bliskich ma kluczowe znaczenie w radzeniu sobie z chorobą, szczególnie przy rozważaniu udziału w badaniach klinicznych[16].
check_circleAktywność fizyczna dostosowana do możliwości, zdrowa dieta i zarządzanie stresem mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów[17].
Rokowania w nawracającej postaci stwardnienia rozsianego
Nawracająca postać stwardnienia rozsianego to choroba przewlekła, która towarzyszy pacjentom przez całe życie. Rokowanie w tej chorobie zależy od wielu czynników indywidualnych i rozwija się u każdego pacjenta nieco inaczej. Chociaż stwardnienie rozsiane nie jest uznawane za chorobę śmiertelną, wpływa na długość życia. Badania pokazują, że osoby ze stwardnieniem rozsianym żyją średnio do około 76 lat, podczas gdy osoby bez tej choroby – do około 83 lat.
Warto jednak podkreślić, że różnica w oczekiwanej długości życia znacznie się zmniejszyła w ostatnich dekadach. Jeszcze kilkanaście lat temu była ona znacznie większa. Wynika to z lepszej diagnostyki i bardziej skutecznych terapii, które są obecnie dostępne. Dzięki wcześniejszemu rozpoznaniu i wdrożeniu odpowiedniego leczenia możliwe jest spowolnienie postępu choroby i zachowanie dobrej jakości życia na wiele lat.
Częstotliwość występowania zaostrzeń choroby jest bardzo zróżnicowana. U niektórych pacjentów nawroty zdarzają się rzadziej niż raz w roku, u innych – częściej niż dwa razy rocznie. Na początku choroby pomiędzy zaostrzeniami często mija od 12 do 18 miesięcy. Z biegiem czasu u wielu pacjentów zaostrzenia mogą się jednak pojawiać częściej i trwać dłużej.
U niektórych pacjentów z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego z czasem może rozwinąć się wtórnie postępująca postać choroby. Oznacza to, że zamiast naprzemiennych zaostrzeń i remisji objawy zaczynają się stale nasilać. Nie u wszystkich pacjentów to następuje, a współczesne leki modyfikujące przebieg choroby mogą znacząco opóźnić lub zatrzymać tę przemianę.
Naturalny przebieg choroby bez leczenia
Jeśli nawracająca postać stwardnienia rozsianego pozostaje nieleczona, choroba może postępować w sposób nieprzewidywalny i często niekorzystny. W tej formie stwardnienia rozsianego układ odpornościowy błędnie atakuje osłonkę mielinową – ochronną warstwę otaczającą włókna nerwowe w mózgu i rdzeniu kręgowym. Gdy osłonka mielinowa zostaje uszkodzona, sygnały nerwowe nie mogą sprawnie przechodzić z jednej części układu nerwowego do drugiej.
Podczas zaostrzenia dochodzi do ostrego stanu zapalnego wokół nerwów i osłonki mielinowej. Proces ten trwa zazwyczaj od kilku dni do kilku tygodni, a czasem nawet do dwóch miesięcy. Po zaostrzeniu organizm próbuje naprawić uszkodzenia. W okresie remisji objawy mogą częściowo lub całkowicie ustąpić. Podczas naprawy tworzy się jednak tkanka bliznowata w układzie nerwowym, zwana zmianami lub ogniskami, która z czasem może prowadzić do powikłań.
Bez odpowiedniego leczenia zaostrzenia mogą się pojawiać coraz częściej i trwać dłużej. Każde kolejne zaostrzenie może prowadzić do coraz większego uszkodzenia układu nerwowego, co z kolei skutkuje narastaniem niepełnosprawności. Co więcej, nawet w okresach remisji w mózgu mogą zachodzić procesy zapalne i degeneracyjne, które nie dają natychmiastowych objawów, ale stopniowo pogarszają funkcjonowanie pacjenta.
Bez stosowania leków modyfikujących przebieg choroby wiele osób z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego doświadcza postępującego pogorszenia funkcji neurologicznych. Obejmuje to narastające trudności z chodzeniem, utrzymaniem równowagi i wykonywaniem codziennych czynności. U znacznej części pacjentów nieleczona nawracająca postać przekształca się z czasem we wtórnie postępującą postać stwardnienia rozsianego, w której objawy stale się nasilają bez wyraźnych okresów remisji.
Możliwe powikłania nawracającej postaci stwardnienia rozsianego
Nawracająca postać stwardnienia rozsianego może prowadzić do różnorodnych powikłań, które w znaczący sposób wpływają na codzienne funkcjonowanie. Jednym z częstych problemów są zaburzenia funkcji pęcherza moczowego i jelit. Pacjenci mogą mieć trudności z rozpoczęciem oddawania moczu, odczuwać parcie naglące lub doświadczać nietrzymania moczu. Podobnie mogą wystąpić problemy z perystyką jelit, prowadzące do zaparć lub – rzadziej – do problemów z kontrolowaniem wypróżnień.
Uszkodzenia nerwów w układzie nerwowym mogą także prowadzić do sztywności mięśni, znanej jako spastyczność, oraz do drżenia i problemów z koordynacją ruchów. Te objawy mogą znacznie utrudniać poruszanie się i wykonywanie precyzyjnych czynności dłońmi, takich jak pisanie czy posługiwanie się sztućcami. W miarę postępu choroby u niektórych pacjentów rozwija się trudność w chodzeniu, która może wymagać korzystania z pomocy w postaci laski, balkonika lub wózka inwalidzkiego.
Wielu pacjentów zmaga się również z przewlekłym zmęczeniem, które jest jednym z najbardziej uciążliwych objawów stwardnienia rozsianego. Nie jest to zwykłe zmęczenie, które mija po odpoczynku – jest to głębokie wyczerpanie, które może uniemożliwiać normalne funkcjonowanie nawet po niewielkim wysiłku. Zmęczenie może nasilać się w ciepłym otoczeniu, po infekcjach lub w okresach stresu.
Problemy z narządem wzroku należą do kolejnych możliwych powikłań. Stwardnienie rozsiane może powodować zapalenie nerwu wzrokowego, prowadzące do zamazanego widzenia, bólu przy ruchach gałki ocznej, podwójnego widzenia lub zaburzeń widzenia kolorów. U niektórych pacjentów te problemy z czasem ustępują, ale u innych mogą pozostawić trwałe uszkodzenia.
Stwardnienie rozsiane wpływa także na funkcje poznawcze. Pacjenci mogą mieć problemy z pamięcią, koncentracją, przetwarzaniem informacji i podejmowaniem decyzji. Te trudności poznawcze często pozostają niezauważone przez otoczenie, ale mogą znacząco wpływać na zdolność do pracy i funkcjonowanie społeczne.
Problemy emocjonalne i zaburzenia nastroju są również częstym powikłaniem. Wiele osób ze stwardnieniem rozsianym doświadcza depresji, lęku lub wahań nastroju. Wynika to zarówno z bezpośredniego wpływu choroby na mózg, jak i z trudności w radzeniu sobie ze schorzeniem przewlekłym.
Wpływ na codzienne życie
Nawracająca postać stwardnienia rozsianego wpływa na niemal wszystkie aspekty życia pacjenta. W sferze fizycznej choroba może znacząco ograniczyć samodzielność. Osoba, która wcześniej była aktywna, może nagle stanąć przed trudnościami w wykonywaniu codziennych czynności, takich jak ubieranie się, gotowanie czy sprzątanie. Nieprzewidywalność objawów – nie wiadomo, kiedy pojawi się kolejne zaostrzenie – utrudnia planowanie i może prowadzić do poczucia utraty kontroli nad własnym życiem.
Wpływ na życie zawodowe bywa znaczący. Zmęczenie, problemy poznawcze i fizyczne ograniczenia mogą utrudniać, a czasem uniemożliwiać kontynuowanie dotychczasowej pracy. Niektórzy pacjenci muszą zmienić zakres obowiązków, zredukować wymiar etatu lub – w najcięższych przypadkach – przejść na rentę. Wiąże się to nie tylko z utratą dochodu, ale także z poczuciem utraty tożsamości zawodowej i społecznej.
Życie społeczne i relacje z bliskimi również ulegają zmianom. Zmęczenie i ograniczenia fizyczne mogą sprawić, że trudniej jest spotykać się z przyjaciółmi, brać udział w wydarzeniach rodzinnych czy uprawiać hobby. Niektórzy pacjenci wycofują się z życia społecznego z obawy przed niezrozumieniem ze strony otoczenia lub z powodu „niewidzialnych" objawów, takich jak ból czy zaburzenia poznawcze, które trudno wyjaśnić osobom spoza kręgu chorych.
W relacjach partnerskich stwardnienie rozsiane może wprowadzić nowe wyzwania. Partner osoby chorej często staje się opiekunem, co zmienia dynamikę związku. Pojawić się mogą trudności w życiu intymnym związane z problemami fizycznymi lub emocjonalnymi. Komunikacja i wzajemne wsparcie stają się kluczowe dla zachowania zdrowych relacji.
Istnieją jednak sposoby radzenia sobie z ograniczeniami. Adaptacja środowiska domowego – na przykład zamontowanie uchwytów w łazience czy usunięcie progów – może zwiększyć bezpieczeństwo i samodzielność. Planowanie aktywności w porach dnia, kiedy energia jest największa, pomaga w lepszym wykorzystaniu dostępnych sił. Regularne ćwiczenia dostosowane do możliwości pacjenta, takie jak joga, pływanie czy pilates, mogą poprawić siłę, równowagę i samopoczucie.
Zarządzanie stresem ma kluczowe znaczenie, ponieważ stres może nasilać objawy lub wywoływać pseudozaostrzenia – przejściowe pogorszenie stanu bez rzeczywistego postępu choroby. Techniki relaksacyjne, mindfulness, odpowiednia ilość snu i unikanie sytuacji wywołujących nadmierny stres mogą pomóc w lepszym funkcjonowaniu na co dzień.
Wsparcie dla rodziny i bliskich w kontekście badań klinicznych
Rodzina i bliscy odgrywają bardzo ważną rolę w życiu osób z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego. To wsparcie jest szczególnie istotne, gdy pacjent rozważa udział w badaniach klinicznych nowych terapii. Badania kliniczne to kontrolowane badania naukowe, w których testuje się nowe leki lub metody leczenia, zanim zostaną one dopuszczone do powszechnego użytku.
Pierwszym krokiem w wspieraniu bliskiej osoby jest zrozumienie, czym są badania kliniczne i dlaczego mogą być wartościowe. Udział w badaniu klinicznym może dać pacjentowi dostęp do najnowszych terapii, które nie są jeszcze powszechnie dostępne. Może to być szczególnie istotne, jeśli dotychczasowe leczenie nie przynosi oczekiwanych efektów lub powoduje trudne do zniesienia działania niepożądane.
Warto jednak pamiętać, że udział w badaniu klinicznym wiąże się z pewnymi wymaganiami. Pacjent będzie musiał regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych, wykonywać dodatkowe badania i rygorystycznie przestrzegać protokołu badania. Rodzina może pomóc, przypominając o wizytach, towarzysząc pacjentowi podczas badań i wspierając go emocjonalnie w trudniejszych momentach.
Zanim pacjent zdecyduje się na udział w badaniu, bliscy mogą pomóc mu w zbieraniu informacji. Warto wspólnie przeczytać materiały informacyjne o badaniu, zanotować pytania i wątpliwości oraz zadbać o to, by wszystkie niejasności zostały wyjaśnione przez zespół badawczy przed podjęciem decyzji. Ważne jest, aby pacjent miał świadomość, że udział w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolny i można z niego zrezygnować w każdej chwili.
Rodzina powinna również wspierać pacjenta w rozmowach z lekarzem prowadzącym. Warto zadawać pytania o potencjalne korzyści i ryzyko związane z udziałem w badaniu, o wymagania protokołu badania, o to, jak badanie wpłynie na codzienne życie pacjenta i czy będzie można kontynuować dotychczasowe leczenie. Obecność bliskiej osoby podczas takich rozmów może pomóc pacjentowi lepiej zapamiętać otrzymane informacje i czuć się pewniej.
Wsparcie emocjonalne jest niezwykle ważne przez cały okres trwania badania. Pacjent może odczuwać niepokój związany z niepewnością co do skuteczności terapii eksperymentalnej lub obawę przed możliwymi działaniami niepożądanymi. Bliscy powinni być gotowi wysłuchać tych obaw, okazać zrozumienie i zapewnić, że pacjent nie jest sam. Czasem pomocne może być także znalezienie grup wsparcia dla pacjentów biorących udział w badaniach klinicznych lub dla ich rodzin.
Praktyczna pomoc w organizacji życia codziennego również nie jest bez znaczenia. Jeśli pacjent musi regularnie jeździć do ośrodka badawczego, rodzina może pomóc w transporcie. Jeśli wymogi badania są szczególnie absorbujące, bliscy mogą przejąć część obowiązków domowych, by odciążyć pacjenta i umożliwić mu skupienie się na leczeniu i regeneracji.
Zarejestrowane leki stosowane w tej chorobie
Okrelizumab (Ocrevus®) – Lek zmniejszający liczbę komórek B, który pomaga zapobiegać zaostrzeniom i prawdopodobnie spowalnia postęp choroby
Ofatumumab (Kesimpta®) – Terapia zmniejszająca liczbę krążących komórek B, stosowana w zapobieganiu zaostrzeniom
lightbulb Czy wiesz, że…
01Stres może powodować „pseudozaostrzenia" – pogorszenie objawów, które nie wynika z postępu choroby, ale z trudności organizmu w radzeniu sobie ze stresem[16].
02Najnowsze terapie zmniejszające liczbę komórek B mogą być skuteczne w zapobieganiu nawrotom w 98% przypadków, jeśli są stosowane wcześnie w przebiegu choroby[6].
03Nieprzewidywalność objawów sprawia, że niektóre objawy – takie jak zmęczenie czy zaburzenia poznawcze – są „niewidzialne" dla otoczenia, co utrudnia pacjentom zdobycie zrozumienia[16].
Częste pytania
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Polska
