Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
12 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją
FrancjaBadanie bezpieczeństwa i skuteczności infigratinibu u niemowląt i małych dzieci z achondroplazją
NorwegiaBadanie długoterminowego stosowania infigratinibu u dzieci z achondroplazją
FrancjaBadanie kliniczne nad TransCon CNP w leczeniu achondroplazji u niemowląt
AustriaW skrócie
Osteochondrodysplazja to grupa zaburzeń rozwoju kości i chrząstki. Obecnie trwa 10 badań klinicznych testujących różne leki dla dzieci i młodzieży z achondroplazją, najczęstszą postacią tej choroby. Badania oceniają bezpieczeństwo i skuteczność nowych terapii mających na celu poprawę wzrostu u młodych pacjentów z tym schorzeniem.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Norwegia, Francja, Włochy
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie infigratinib u dzieci z achondroplazją. Achondroplazja to zaburzenie genetyczne wpływające na wzrost kości, prowadzące do niższego wzrostu i innych różnic fizycznych.
Kryteria włączenia: Do badania mogą być zakwalifikowane dzieci, które ukończyły wcześniejsze badanie z infigratinibem lub nie otrzymywały wcześniej leczenia. Uczestnicy muszą mieć potwierdzoną diagnozę achondroplazji, być w stanie połykać leki doustne, a dziewczęta w wieku 10 lat i starsze muszą mieć negatywny test ciążowy. Wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów prawnych.
Kryteria wyłączenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, którzy obecnie przyjmują inne leki mogące wpłynąć na wyniki badania, przeszli niedawno operację, są w ciąży lub karmiące piersią, mają historię reakcji alergicznych na podobne leki lub nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak infigratinib może pomóc poprawić wzrost i ogólny stan zdrowia dzieci z achondroplazją. Monitorowane będą zmiany we wzroście dzieci, szczególnie w wysokości ciała w czasie, a także wszelkie potencjalne działania niepożądane.
Badany lek: Infigratinib to inhibitor kinazy tyrozynowej podawany doustnie w postaci kapsułek lub tabletek. Działa poprzez celowanie w specyficzne białka zaangażowane w wzrost komórek, szczególnie receptory FGFR 1-3, które są zaangażowane w rozwój i utrzymanie tkanki kostnej.
Badanie prowadzone w: Dania, Niemcy, Austria, Irlandia, Portugalia, Hiszpania
To długoterminowe badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność leku TransCon CNP w promowaniu wzrostu u dzieci i młodzieży z achondroplazją.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć achondroplazję i ukończyć wcześniejsze badanie kliniczne z TransCon CNP. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą być gotowi i w stanie podawać cotygodniowe iniekcje podskórne. Uczestnicy muszą zostać uznani za kwalifikujących się na podstawie kontroli bezpieczeństwa przeprowadzonych podczas wcześniejszego badania.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są pacjenci ze schorzeniami innymi niż achondroplazja, którzy mieli poważną reakcję alergiczną na składniki leku, uczestniczą obecnie w innym badaniu klinicznym, mają historię poważnych problemów z sercem, niekontrolowane nadciśnienie, historię raka, choroby wątroby lub nerek, są w ciąży lub karmiące piersią, mają historię nadużywania narkotyków lub alkoholu, lub nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy TransCon CNP może bezpiecznie i skutecznie pomóc poprawić wzrost u dzieci z achondroplazją przez długi okres. Monitorowane będą wskaźniki wzrostu i ogólny stan zdrowia uczestników.
Badany lek: TransCon CNP podawany jest w formie iniekcji podskórnej raz w tygodniu. Lek uwalnia peptyd natriuretyczny typu C w kontrolowany sposób, pomagając regulować wzrost kości na poziomie molekularnym.
Badanie prowadzone w: Finlandia, Niemcy, Hiszpania, Szwecja, Norwegia, Francja, Portugalia, Dania, Włochy, Irlandia, Austria
To badanie ocenia lek TransCon CNP u najmłodszych dzieci z achondroplazją, porównując jego działanie z placebo w celu zrozumienia jego bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu na wzrost.
Kryteria włączenia: Rodzice lub opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę. Dziecko musi być młodsze niż 2 lata w momencie włączenia do badania i mieć kliniczną diagnozę achondroplazji potwierdzoną badaniem genetycznym. Rodzice muszą być gotowi stosować się do instrukcji badania, w tym podawać cotygodniowe iniekcje podskórne. Niemowlęta w wieku od 14 dni do 1 roku muszą przyjmować codzienne suplementy witaminy D.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są uczestnicy bez achondroplazji, poza określonym zakresem wiekowym, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, przyjmujący leki mogące wpłynąć na wyniki, uczestniczący niedawno w innym badaniu klinicznym, z historią reakcji alergicznych na podobne leczenie, lub niemogący przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji TransCon CNP oraz jego wpływu na wzrost u niemowląt przez okres 52 tygodni, z możliwością przedłużenia badania w otwartej fazie, w której wszyscy uczestnicy mogą otrzymywać rzeczywisty lek.
Badany lek: TransCon CNP podawany jest w formie iniekcji podskórnej raz w tygodniu. Lek uwalnia peptyd natriuretyczny typu C w kontrolowany sposób, pomagając regulować wzrost kości u dzieci z achondroplazją.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Niemcy, Francja, Norwegia, Włochy
Badanie ocenia lek infigratinib, inhibitor kinazy tyrozynowej, u dzieci w wieku od 3 do poniżej 18 lat z achondroplazją, którzy wciąż mają potencjał wzrostu.
Kryteria włączenia: Dziecko musi mieć od 3 do poniżej 18 lat i wciąż mieć potencjał wzrostu (wzrost powyżej 1,5 cm rocznie, określony etap dojrzewania, wiek kostny 13 lat lub mniej dla dziewcząt i 15 lat lub mniej dla chłopców). Standardowa opcja leczenia, wosorytydem, nie powinna być odpowiednia dla dziecka. Dziecko musi mieć potwierdzoną diagnozę achondroplazji, ukończyć co najmniej 26 tygodni we wcześniejszym badaniu, być w stanie połykać pigułki oraz chodzić i stać bez pomocy.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy achondroplazji, poza zakresem wiekowym od 3 do poniżej 18 lat, oraz niemający potencjału wzrostu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa infigratinibu w porównaniu z placebo przez okres do 52 tygodni. Jest to badanie podwójnie zaślepione, monitorujące zmiany we wskaźnikach wzrostu, proporcjach ciała i innych wskaźnikach zdrowia.
Badany lek: Infigratinib podawany jest doustnie w postaci kapsułek. Działa poprzez blokowanie określonych białek wpływających na wzrost kości, mając na celu wspieranie normalnego rozwoju u dzieci z achondroplazją.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia długoterminowe działanie leku BMN 111, znanego również jako Voxzogo, u dzieci z achondroplazją.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą ukończyć 24 miesiące wcześniejszego leczenia BMN 111 w poprzednim badaniu. Rodzice lub opiekunowie muszą wyrazić pisemną zgodę. Osoby aktywne seksualnie muszą być gotowe stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji. Kobiety w wieku 10 lat lub starsze muszą mieć negatywny test ciążowy. Opiekunowie muszą być gotowi podawać codzienne iniekcje i ukończyć niezbędne szkolenie.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są uczestnicy bez achondroplazji, poza określonym zakresem wiekowym, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, niemogący otrzymywać codziennych iniekcji, uczestniczący niedawno w innych badaniach klinicznych, z alergiami na lek badany, lub niemogący przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Voxzogo oraz monitorowanie, jak dobrze dzieci tolerują lek przez dłuższy okres, obserwując zmiary wzrostu, proporcje ciała i wszelkie potencjalne działania niepożądane.
Badany lek: BMN 111 (Voxzogo) zawiera substancję czynną wosoryty i jest podawany w formie codziennej iniekcji podskórnej. Dostępny jest w dawkach 0,56 mg i 1,2 mg.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Dania, Irlandia
To badanie testuje lek TransCon CNP u dzieci w wieku od 2 do 11 lat z achondroplazją, oceniając, jak dobrze może poprawić wzrost u tych dzieci.
Kryteria włączenia: Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić pisemną zgodę. Dziecko musi mieć od 2 do 11 lat i posiadać kliniczną diagnozę achondroplazji z potwierdzeniem genetycznym. Dziecko musi być w stanie stać bez pomocy. Rodzice muszą być gotowi podawać cotygodniowe iniekcje podskórne i przestrzegać wytycznych badania. Wymagana jest historia wzrostu z co najmniej sześciu miesięcy z wcześniejszych badań lub dokumentacji medycznej.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są uczestnicy bez achondroplazji, poza określonym zakresem wiekowym, niemogący przestrzegać procedur badania, z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić wyniki, przyjmujący leki mogące wpłynąć na wyniki, uczestniczący niedawno w innym badaniu klinicznym, w ciąży lub planujący ciążę, lub z alergiami na lek badany.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy TransCon CNP może zwiększyć tempo wzrostu u dzieci przez okres 52 tygodni. Jest to badanie podwójnie zaślepione porównujące lek z placebo, po którym następuje faza otwarta, w której wszyscy uczestnicy mogą otrzymywać rzeczywiste leczenie.
Badany lek: TransCon CNP podawany jest w formie iniekcji podskórnej raz w tygodniu. Uwalnia peptyd natriuretyczny typu C, pomagając regulować wzrost i rozwój kości.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Niemcy
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku BMN 111 (Voxzogo) w promowaniu wzrostu u dzieci z achondroplazją.
Kryteria włączenia: Dziecko musi ukończyć wcześniejsze badanie (Study 111-301). Wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna, a także uczestnika, jeśli osiągnął pełnoletność. Kobiety w wieku 10 lat lub starsze muszą mieć negatywny test ciążowy na początku badania. Osoby aktywne seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie antykoncepcji. Dziecko musi być gotowe i w stanie wykonywać wszystkie procedury badania.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są uczestnicy z innymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie, przyjmujący leki mogące wpłynąć na wzrost, po operacjach mogących wpływać na wzrost, uczestniczący niedawno w innym badaniu klinicznym, z alergiami na lek lub jego składniki, z historią określonych poważnych problemów zdrowotnych, lub niemogący przestrzegać instrukcji badania.
Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak bezpieczny i skuteczny jest Voxzogo w promowaniu wzrostu u dzieci z achondroplazją przez dłuższy okres. Monitorowane będą tempo wzrostu, wzrost, docelowy wzrost dorosłych i proporcje ciała.
Badany lek: BMN 111 (Voxzogo) zawiera wosoryty i jest podawany w formie iniekcji podskórnej. Dostępny jest w dawkach 0,4 mg, 0,56 mg i 1,2 mg, z określoną dawką ustalaną przez protokół badania.
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Czechy
To badanie ocenia lek SAR442501, humanizowane monoklonalne przeciwciało skierowane przeciwko receptorowi 3 czynnika wzrostu fibroblastów, u dzieci z achondroplazją.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć achondroplazję z potwierdzoną mutacją w genie FGFR3. Uczestnicy i ich rodzice lub przedstawiciel prawny muszą być gotowi i w stanie wykonywać wszystkie procedury badania w granicach swoich możliwości fizycznych. Rodzice muszą wyrazić pisemną zgodę, a uczestnicy muszą być w stanie wyrazić zgodę, jeśli ma to zastosowanie. Uczestnicy mogą być dowolnej płci i muszą mieć co najmniej 2 lata.
Kryteria wyłączenia: Wykluczeni są uczestnicy z osteochondrodysplazją, schorzeniem wpływającym na rozwój kości i chrząstki.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji SAR442501 u dzieci z achondroplazją, a także zrozumienie, jak organizm przetwarza lek i jego wpływ na schorzenie. Badanie będzie monitorować wzrost, proporcje ciała i ogólną jakość życia uczestników.
Badany lek: SAR442501 podawany jest w formie iniekcji podskórnej. Jest to modulator wzrostu mający na celu poprawę wzrostu kości u osób dotkniętych achondroplazją poprzez celowanie w specyficzne szlaki wpływające na rozwój kości.
Wszystkie 10 opisanych badań klinicznych koncentruje się na achondroplazji, najczęstszej postaci osteochondrodysplazji. Badania obejmują różne grupy wiekowe, od niemowląt poniżej 2 roku życia do młodzieży w wieku do 18 lat, co wskazuje na kompleksowe podejście do leczenia tego schorzenia w różnych fazach rozwoju.
Większość badań prowadzonych jest w krajach europejskich, szczególnie w Hiszpanii, Francji, Irlandii, Danii i Niemczech, przy czym jedno z badań (dotyczące TransCon CNP u niemowląt) jest realizowane w aż 11 krajach, co świadczy o dużym zainteresowaniu międzynarodowym tą terapią.
Wśród testowanych leków można wyróżnić kilka głównych substancji: TransCon CNP (navepegrytyd) testowany w czterech różnych badaniach dla różnych grup wiekowych, infigratinib oceniany w dwóch badaniach, oraz wosorytydem (BMN 111, Voxzogo) badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa w dwóch badaniach. Dodatkowo testowane są inne substancje jak lonapegsomatropina w połączeniu z navepegrytydem oraz SAR442501.
Większość badań koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leków w promowaniu wzrostu u dzieci z achondroplazją. Badania mają na celu nie tylko poprawę wzrostu, ale także ocenę wpływu leczenia na jakość życia, proporcje ciała i ogólny rozwój fizyczny młodych pacjentów. Długoterminowy charakter wielu z tych badań podkreśla potrzebę dokładnego monitorowania bezpieczeństwa nowych terapii w tej wrażliwej grupie wiekowej.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
