Badanie porównujące rituksymab i okrelizumab u pacjentów z nawracająco-zwalniającym stwardnieniem rozsianym rozpoczynających terapię anti-CD20
Badanie prowadzone w: Holandia
Badanie koncentruje się na porównaniu skuteczności dwóch leków – rituksymabu i okrelizumabu – u pacjentów z nawracająco-zwalniającym stwardnieniem rozsianym. Oba leki są podawane w formie infuzji dożylnej i działają poprzez zmniejszenie aktywności określonych komórek układu immunologicznego.
Główne kryteria włączenia: Do badania kwalifikują się osoby w wieku 18-65 lat z diagnozą nawracająco-zwalniającego stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonald z 2017 roku. Wymagana jest punktacja w skali EDSS (Expanded Disability Status Scale) wynosząca 6,5 lub mniej oraz rekomendacja neurologa do rozpoczęcia terapii anti-CD20. Pacjent musi być w stanie zrozumieć język holenderski lub angielski oraz wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby poza określonym przedziałem wiekowym oraz te należące do grup szczególnie wrażliwych, które mogą wymagać specjalnej ochrony lub opieki.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie, czy rituksymab jest równie skuteczny jak okrelizumab w zapobieganiu powstawaniu nowych lub powiększających się zmian w mózgu, które można zaobserwować na skanach MRI. Przez 24 miesiące naukowcy będą monitorować aktywność choroby oraz liczbę nawrotów u uczestników.
Badane leki: Rituksymab działa poprzez celowanie w określone komórki układu immunologicznego (komórki B), które mogą przyczyniać się do uszkodzenia układu nerwowego w stwardnieniu rozsianym. Okrelizumab funkcjonuje w podobny sposób, zmniejszając aktywność tych samych komórek immunologicznych, co pomaga kontrolować przebieg choroby i zmniejszać częstość nawrotów.
Badanie terapii psylocybiną w leczeniu cierpienia psychicznego u pacjentów z POChP, ALS, stwardnieniem rozsianym lub atypowym zespołem parkinsonowskim
Badanie prowadzone w: Czechy, Holandia, Dania, Portugalia
To badanie sprawdza, czy psylocybina może pomóc zmniejszyć objawy depresji u osób z poważnymi chorobami przewlekłymi, w tym ze stwardnieniem rozsianym. Psylocybina to naturalnie występująca substancja psychodeliczna, która jest badana jako potencjalna terapia w połączeniu ze wsparciem psychologicznym.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę stwardnienia rozsianego według określonych kryteriów medycznych, z objawami depresji potwierdzonymi za pomocą specjalistycznego wywiadu. Wymagany jest wynik powyżej 19 punktów w skali MADRS (skala oceny depresji) oraz przewidywana długość życia co najmniej 6 miesięcy. Dla pacjentów ze stwardnieniem rozsianym wymagane jest spełnienie zmienionych kryteriów McDonald oraz minimum 1,0 punktu w skali EDSS.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczenie obejmuje osoby z historią schizofrenii, psychozy lub choroby afektywnej dwubiegunowej w wywiadzie osobistym lub rodzinnym, aktualną diagnozą depresji z cechami psychotycznymi lub depresji opornej na leczenie, próby samobójcze w ciągu ostatniego roku, aktywne nadużywanie substancji psychoaktywnych w ciągu ostatnich 6 miesięcy (z wyjątkiem nikotyny), poważne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, ciążę lub karmienie piersią oraz niezdolność do wyrażenia świadomej zgody.
Cel badania: Głównym celem jest zbadanie, czy psylocybina może skutecznie zmniejszać objawy depresji u pacjentów z poważnymi schorzeniami medycznymi. Badanie będzie monitorować zmiany w nastroju, poziomie zmęczenia oraz ogólnej jakości życia uczestników przez okres 12 tygodni.
Badany lek: Psylocybina to naturalnie występująca substancja psychodeliczna podawana doustnie w kontrolowanych warunkach terapeutycznych. Działa poprzez wiązanie się z receptorami serotoninowymi w mózgu, co może prowadzić do zmian nastroju, percepcji i świadomości w sposób mogący pomóc w zmniejszeniu cierpienia psychicznego.
Badanie freksalimabu u dorosłych z wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym bez nawrotów
Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia, Polska, Niemcy, Bułgaria, Czechy, Francja, Portugalia, Węgry, Grecja, Szwecja, Hiszpania, Holandia
Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo freksalimabu – nowego leku w formie iniekcji – u osób z wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym, które nie doświadczają nawrotów choroby. Jest to postać stwardnienia rozsianego, w której objawy stopniowo się pogarszają bez wyraźnych okresów zaostrzeń.
Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć diagnozę wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego według kryteriów z 2017 roku. Wymagane jest, aby choroba trwała co najmniej 2 lata bez żadnych nawrotów przez ostatnie 24 miesiące przed przesiewem. Punktacja w skali EDSS musi wynosić od 3,0 do 6,5 punktów, a choroba musi wykazywać postęp w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Dodatkowo, nie mogą występować zmiany T1 wzmacniające się po podaniu gadolinu w badaniu MRI mózgu przy rozpoczęciu badania. Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat, ale nie więcej niż 65 lat, ważyć ponad 45 kg i mieć BMI między 18 a 35.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby, które doświadczyły nawrotu choroby w niedawnym czasie, obecnie przyjmują inne leki mogące zakłócać wyniki badania, mają inne poważne schorzenia zdrowotne, są w ciąży lub karmią piersią, niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym, mają alergie na lek badany lub jego składniki, albo nie są w stanie przestrzegać procedur badania lub uczestniczyć w wymaganych wizytach.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy freksalimab może spowolnić lub zatrzymać postęp niepełnosprawności u pacjentów z tą formą stwardnienia rozsianego. Badanie będzie monitorować czas do pojawienia się potwierdzonego postępu niepełnosprawności przez 3 i 6 miesięcy, zmiany w objętości mózgu, funkcje poznawcze oraz poziomy określonych białek we krwi.
Badany lek: Freksalimab to przeciwciało monoklonalne podawane w formie iniekcji, które celuje w określone szlaki immunologiczne, aby zmniejszyć stan zapalny i aktywność układu immunologicznego przyczyniającą się do uszkodzenia nerwów w stwardnieniu rozsianym.
Badanie masitynibu w leczeniu pierwotnie lub wtórnie postępującego stwardnienia rozsianego u pacjentów bez nawrotów
Badanie prowadzone w: Grecja, Hiszpania, Polska, Francja
To badanie III fazy ocenia skuteczność i bezpieczeństwo masitynibu – leku przyjmowanego doustnie w formie tabletek powlekanych – u pacjentów z postępującymi postaciami stwardnienia rozsianego bez nawrotów. Badanie trwa 96 tygodni.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć pierwotnie postępujące lub wtórnie postępujące stwardnienie rozsiane, przy czym objawy muszą trwać co najmniej 5 lat przed przystąpieniem do badania, bez zdiagnozowanych nawrotów przez co najmniej 2 lata przed przesiewem. Wymagana jest punktacja w skali EDSS między 3,0 a 6,0 oraz udokumentowany postęp o co najmniej 1 punkt w tej skali w ciągu ostatnich 2 lat. Nie może być obecnych zmian T1 wzmacniających się po podaniu gadolinu w MRI mózgu na początku badania. Wiek uczestników musi wynosić od 18 do 65 lat, waga powyżej 45 kg, a BMI między 18 a 35. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy mieli niedawny nawrót choroby, obecnie przyjmują inne leki mogące zakłócać badanie, mają inne poważne schorzenia zdrowotne mogące wpłynąć na ich bezpieczeństwo podczas badania, są w ciąży lub karmią piersią, niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym, mają alergie na lek badania lub jego składniki, lub nie są w stanie przestrzegać procedur badania czy uczestniczyć w wymaganych wizytach.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy masytinib może spowolnić postęp niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym, mierzonej za pomocą skali EDSS. Badanie będzie również monitorować zmiany w funkcjach fizycznych (test chodu na 25 stóp, test kołków dziewięcioramiennych), jakość życia oraz biomarkery wskazujące na uszkodzenie nerwów.
Badany lek: Masytinib to inhibitor kinazy tyrozynowej przyjmowany doustnie, który celuje w określone komórki układu immunologicznego mogące przyczyniać się do postępu stwardnienia rozsianego. Lek ma na celu zmniejszenie przewlekłego uszkodzenia aksonów i zarządzanie objawami choroby.
Badanie modafinilu w poprawie deficytów poznawczych u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Portugalia
To badanie bada wpływ modafinilu – leku zwykle stosowanego w leczeniu nadmiernej senności – na funkcje poznawcze u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Celem jest identyfikacja cech, które mogą przewidywać, jak dobrze pacjenci zareagują na to leczenie.
Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi być w stanie i chcieć wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu oraz być zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań badania. Osoba musi umieć czytać i pisać, mieć od 18 do 64 lat w momencie podpisywania formularza zgody. Wymagana jest diagnoza nawracająco-zwalniającego stwardnienia rozsianego lub zespołu klinicznie izolowanego według określonych kryteriów, punktacja w skali EDSS poniżej 6,5, subiektywne skargi na problemy poznawcze oraz wynik w teście SDMT (Symbol Digit Modalities Test) wynoszący 55 lub mniej podczas przesiewu. Kobiety mogące zajść w ciążę i mężczyźni, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji przez cały 6-miesięczny okres badania.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby poniżej 18 roku życia, te niezdolne do wyrażenia świadomej zgody, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, z innymi poważnymi schorzeniami medycznymi, aktualnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym lub z historią reakcji alergicznych na modafinil lub podobne leki.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie, jak modafinil wpływa na aktywność mózgu i czy może poprawić funkcje poznawcze u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Przez 3 miesiące będą przeprowadzane regularne oceny, w tym badania fMRI mózgu, aby zrozumieć różnice w cechach mózgowych między osobami, które odnoszą korzyści z leczenia, a tymi, które nie.
Badany lek: Modafinil to lek przyjmowany doustnie w formie tabletki, który działa poprzez wpływ na neuroprzekaźniki w mózgu, szczególnie zwiększając dostępność dopaminy. Jest klasyfikowany jako środek promujący czuwanie i jest badany pod kątem jego potencjału do poprawy deficytów poznawczych w stwardnieniu rozsianym.
Badanie monitorowania poziomów okrelizumabu dla spersonalizowanego leczenia u pacjentów z nawracająco-zwalniającym i pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Czechy
To badanie bada, jak poziomy okrelizumabu we krwi wiążą się z różnymi wskaźnikami zdrowia u pacjentów z nawracająco-zwalniającym lub pierwotnie postępującym stwardnieniem rozsianym. Celem jest określenie, czy dawka leku lub jego stężenie we krwi jest bardziej związane z wynikami zdrowotnymi pacjentów.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzoną diagnozę nawracająco-zwalniającego lub pierwotnie postępującego stwardnienia rozsianego i rozpoczynać lub już otrzymywać leczenie okrelizumabem przez co najmniej dwa lata (ukończony co najmniej 4. cykl leczenia). Wymagane jest wykonanie kontrolnego badania MRI mózgu i rdzenia kręgowego oraz ocena według skali EDSS. Pacjent musi mieć co najmniej 18 lat, nie doświadczać nawrotów przez co najmniej 18 miesięcy, mieć punktację EDSS między 0 a 6 włącznie, posiadać wiedzę o języku francuskim oraz być objętym systemem zabezpieczenia społecznego.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie byli leczeni okrelizumabem przez co najmniej 2 lata, osoby spoza określonego przedziału wiekowego (który powinien być sprawdzony, czy kwalifikują się) oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych (zazwyczaj obejmujących kobiety w ciąży, dzieci lub osoby niezdolne do wyrażenia zgody, ale szczegóły powinny zostać potwierdzone).
Cel badania: Badanie będzie monitorować poziomy okrelizumabu we krwi oraz inne wskaźniki kliniczne, takie jak białka neurofilamentów lekkich, białko glejowe kwasu fibrylowanego oraz przeciwciała przeciwko okrelizumabowi. Będzie również oceniać system immunologiczny poprzez określanie liczby komórek CD19+, jakość życia za pomocą kwestionariusza MSQOL-54 oraz status kliniczny poprzez testy takie jak test chodu na 25 stóp i test symbolicznych cyfr.
Badany lek: Okrelizumab to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu stwardnienia rozsianego. Działa poprzez celowanie i zmniejszanie liczby określonych komórek B, które uważa się za odgrywające rolę w nieprawidłowej odpowiedzi immunologicznej obserwowanej w stwardnieniu rozsianym. Jest klasyfikowany jako przeciwciało monoklonalne.
Badanie spersonalizowanego dawkowania okrelizumabu u pacjentów z nawracająco-zwalniającym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie porównuje dwa podejścia do stosowania okrelizumabu: metodę spersonalizowanego dawkowania dostosowaną do potrzeb każdego pacjenta oraz standardową metodę stosującą stały harmonogram. Celem jest określenie, czy spersonalizowane dawkowanie jest równie skuteczne jak standardowe w kontrolowaniu aktywności stwardnienia rozsianego.
Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć aktualną diagnozę nawracająco-zwalniającego stwardnienia rozsianego, mieć co najmniej 18 lat oraz punktację w skali EDSS między 0 a 6,5. Wymagane jest, aby pacjent był leczony okrelizumabem przez co najmniej 48 tygodni (otrzymał dwie infuzje po 300 mg i jedną infuzję 600 mg), a odstęp między ostatnią infuzją okrelizumabu nie powinien przekraczać 7,5 miesiąca.
Główne kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy są w ciąży lub karmią piersią, mają historię ciężkich reakcji alergicznych na lek badany, inne poważne schorzenia zdrowotne, niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym lub nie są w stanie przestrzegać procedur badania.
Cel badania: Badanie będzie trwać 96 tygodni i ma na celu porównanie odsetka pacjentów bez nawrotów oraz obecności nowych lub powiększających się zmian T2 w badaniu MRI między obiema grupami leczenia. Badanie dąży do wykazania, że spersonalizowane leczenie nie jest gorsze od standardowego w kontrolowaniu aktywności choroby.
Badany lek: Okrelizumab to lek podawany w formie infuzji dożylnej, który celuje i zmniejsza aktywność określonych komórek immunologicznych (komórek B) zaangażowanych w nieprawidłową odpowiedź immunologiczną, która uszkadza układ nerwowy w stwardnieniu rozsianym. Jest klasyfikowany jako przeciwciało monoklonalne.
Badanie nad przerwaniem leczenia fumaranem dimetylu i kombinacją leków u pacjentów w wieku 55+ z nieaktywnym nawracająco-zwalniającym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie bada, czy przerwanie określonych terapii jest równie skuteczne jak ich kontynuowanie u pacjentów w wieku 55 lat i starszych, którzy mają stabilne nawracająco-zwalniające stwardnienie rozsiane przez ostatnie pięć lat. Badane leki obejmują fumaran dimetylu, interferon beta, teriflunomid, octan glatirameru i inne.
Główne kryteria włączenia: Pacjent musi mieć co najmniej 55 lat, diagnozę nawracająco-zwalniającego stwardnienia rozsianego według zrewidowanych kryteriów McDonald z 2017 roku. Pierwszy objaw stwardnienia rozsianego musiał wystąpić ponad 5 lat temu (lub diagnoza RRMS musiała być postawiona ponad 5 lat temu, jeśli dokładna data jest nieznana). Choroba musi być stabilna przez ostatnie 5 lat, co oznacza stabilne zmiany T2 w badaniu MRI, stabilną punktację w skali EDSS oraz brak nawrotów w ciągu ostatnich 5 lat. Pacjent musi być leczony terapią o umiarkowanej skuteczności (MET) przez co najmniej 5 kolejnych lat, przy czym dopuszczalne jest przełączanie między lekami.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby poniżej 55 roku życia, te których stan nie jest uznawany za stabilny (czyli pogarsza się) oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych wymagających dodatkowej opieki lub ochrony.
Cel badania: Badanie będzie trwać około dwóch lat, podczas których uczestnicy będą mieli regularne badania kontrolne monitorujące poziomy bólu i ogólny stan zdrowia. Głównym celem jest ocena, czy przerwanie leczenia jest nie gorsze niż jego kontynuowanie pod względem utrzymania nieaktywności choroby. Wyniki mogą prowadzić do zmian w sposobie leczenia starszych pacjentów ze stabilnym RRMS.
Badane leki: Interferon beta, octan glatirameru, fingolimod, fumaran dimetylu, teriflunomid i natalizumab to różne leki stosowane w leczeniu nawracająco-zwalniającego stwardnienia rozsianego. Działają one poprzez modulowanie układu immunologicznego, aby zmniejszyć stan zapalny i częstość nawrotów.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa freksalimabu i teriflunomidu u dorosłych z nawracającym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Włochy, Bułgaria, Czechy, Słowacja, Rumunia, Polska, Portugalia, Grecja, Chorwacja, Niemcy, Belgia, Węgry, Hiszpania, Francja, Litwa, Dania, Austria, Holandia
To badanie porównuje nowy lek – freksalimab (SAR441344) – z istniejącym lekiem teriflunomidem u osób z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego. Freksalimab jest podawany w formie iniekcji, podczas gdy teriflunomid przyjmuje się doustnie w postaci tabletek.
Główne kryteria włączenia: Uczestnik musi mieć diagnozę nawracającego stwardnienia rozsianego według kryteriów McDonald z 2017 roku, punktację w skali EDSS wynoszącą 5,5 lub mniej podczas pierwszej wizyty oraz co najmniej jeden udokumentowany nawrót w ciągu ostatniego roku lub dwa nawroty w ciągu ostatnich dwóch lat, albo co najmniej jedną zmianę wzmacniającą się po gadolinie w badaniu MRI w ciągu ostatniego roku przed przesiewem. Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety musi być zgodne z lokalnymi przepisami.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci bez diagnozy stwardnienia rozsianego, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, te niechętne lub niezdolne do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z innymi znaczącymi problemami zdrowotnymi, aktualnie uczestniczące w innym badaniu klinicznym, z niedawną infekcją lub chorobą, z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu, z alergiami na lek badany lub podobne leki, albo te które niedawno otrzymały określone leczenia lub leki mogące zakłócać badanie.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, jak dobrze freksalimab działa w porównaniu z terifluniomidem w zmniejszaniu częstości nawrotów u uczestników z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego. Badanie będzie obejmować regularne badania kontrolne i monitorowanie z wykorzystaniem skanów MRI oraz testów krwi.
Badane leki: Freksalimab celuje w określone części układu immunologicznego, które mogą być zaangażowane w stan zapalny i uszkodzenie układu nerwowego obserwowane w stwardnieniu rozsianym. Teriflunomid pomaga zmniejszyć liczbę nawrotów poprzez ograniczenie aktywności określonych komórek immunologicznych, które mogą powodować uszkodzenie układu nerwowego.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa freksalimabu i teriflunomidu u dorosłych z nawracającym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Niemcy, Austria, Polska, Bułgaria, Słowacja, Rumunia, Francja, Czechy, Chorwacja, Włochy, Węgry, Grecja, Hiszpania, Litwa, Portugalia, Dania
To kolejne badanie porównujące freksalimab (SAR441344) z terifluniomidem u pacjentów z nawracającymi postaciami stwardnienia rozsianego, trwające do 160 tygodni.
Główne kryteria włączenia i wykluczenia: Są takie same jak w poprzednim badaniu freksalimabu opisanym powyżej.
Cel badania: Podobnie jak w poprzednim badaniu, głównym celem jest ocena skuteczności freksalimabu w zmniejszaniu częstości nawrotów w porównaniu z terifluniomidem, z dodatkowymi ocenami dotyczącymi funkcji poznawczych i wpływu na codzienne życie przez dłuższy okres obserwacji.
Badane leki: Freksalimab i teriflunomid działają poprzez modulowanie odpowiedzi immunologicznej, aby zmniejszyć stan zapalny i częstość nawrotów w stwardnieniu rozsianym.
Podsumowanie
Przedstawione badania kliniczne obejmują szerokie spektrum terapii dla różnych postaci stwardnienia rozsianego. Znacząca liczba badań koncentruje się na terapiach immunomodulacyjnych, szczególnie na przeciwciałach monoklonalnych takich jak okrelizumab, rituksymab i freksalimab. Wiele badań prowadzonych jest w krajach Europy Zachodniej (Francja, Hiszpania, Niemcy, Włochy, Holandia, Belgia) oraz Środkowo-Wschodniej (Polska, Czechy, Słowacja, Węgry, Bułgaria, Rumunia).
Obserwuje się rosnące zainteresowanie spersonalizowanym podejściem do leczenia, czego przykładem są badania nad dostosowywaniem dawkowania okrelizumabu do indywidualnych potrzeb pacjentów. Badania obejmują również innowacyjne podejścia terapeutyczne, takie jak zastosowanie psylocybiny w leczeniu cierpienia psychicznego czy mesenchymalnych komórek macierzystych w postępujących postaciach choroby.
Wiele badań koncentruje się na postępujących postaciach stwardnienia rozsianego (pierwotnie i wtórnie postępującym), dla których dostępne opcje terapeutyczne są bardziej ograniczone niż dla postaci nawracająco-zwalniającej. Badane są również terapie mające na celu łagodzenie objawów, takich jak spastyczność, zaburzenia poznawcze i zmęczenie, co wskazuje na holistyczne podejście do leczenia stwardnienia rozsianego.
Holandia
