Badanie leków Amlitelimab i BI 1015550 u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc spowodowaną twardziną
Badanie prowadzone w: Polska, Dania, Hiszpania, Belgia, Norwegia, Holandia, Austria, Francja, Niemcy, Portugalia, Włochy
To badanie koncentruje się na śródmiąższowej chorobie płuc wtórnej do twardziny układowej. Stan ten występuje u osób z twardziną, która wpływa na skórę i inne narządy. Badanie ocenia działanie dwóch leków badawczych: Amlitelimabu i BI 1015550, w porównaniu z placebo.
Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowane osoby dorosłe (18 lat i więcej) z rozpoznaniem twardziny układowej według kryteriów ACR/EULAR z 2013 roku. Pierwszy objaw choroby (z wyłączeniem objawu Raynauda) musi wystąpić nie wcześniej niż 5 lat przed wizytą kwalifikacyjną. U pacjentów z rozlaną postacią skórną wskaźnik mRSS musi wynosić od 10 do 35 punktów. Pacjenci muszą mieć śródmiąższową chorobę płuc potwierdzoną w tomografii wysokiej rozdzielczości wykonanej w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Wymagana pojemność życiowa wymuszona (FVC) musi wynosić co najmniej 45% wartości prawidłowej, a zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) co najmniej 30% wartości prawidłowej po uwzględnieniu poziomu hemoglobiny.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby z innymi chorobami płuc niezwiązanymi z twardziną układową, niedawnymi infekcjami płuc lub innymi poważnymi chorobami mogącymi wpłynąć na wyniki badania. Nie mogą uczestniczyć osoby obecnie biorące udział w innym badaniu klinicznym, z historią poważnych reakcji alergicznych na leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu oraz z innymi stanami medycznymi, które według lekarzy prowadzących badanie mogłyby uczynić udział w badaniu niebezpiecznym.
Cel badania: Głównym celem badania jest ocena wpływu leków na funkcję płuc poprzez pomiar zmian w pojemności życiowej wymuszonej (FVC) przez okres 52 tygodni. Badanie ocenia również zmiany w obrazowaniu płuc, nasilenie duszności oraz, u pacjentów z rozlaną postacią skórną, zmiany w grubości skóry.
Badane leki: Amlitelimab podawany jest w postaci iniekcji przy użyciu napełnionej strzykawki, natomiast BI 1015550 przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek. W badaniu testowane są również nintedanib, rituksymab, abatacept i tofacytynib jako potencjalne terapie wspomagające.
Badanie terapii skojarzonej rituksymabem i mykofenolanu mofetylem w porównaniu z placebo u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie testuje połączenie dwóch leków: rituksymabu i mykofenolanu mofetylu w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową. Celem jest sprawdzenie, jak skutecznie ta terapia skojarzona działa na funkcję płuc w porównaniu do stosowania samego mykofenolanu mofetylu z placebo.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat i mieć potwierdzone rozpoznanie twardziny układowej według oficjalnych kryteriów medycznych. Muszą być w stanie przyjmować MMF do 1500 mg dwa razy dziennie. Wymagana jest obecność ciężkiej choroby płuc obejmującej co najmniej 20% płuc w tomografii komputerowej lub pojemność życiowa wymuszona na poziomie 70% normy lub niższa. Alternatywnie, pacjenci muszą mieć wysokie ryzyko progresji choroby, takie jak: wiek powyżej 60 lat, płeć męska, wczesna choroba skóry (w ciągu 5 lat), pochodzenie afrykańskie lub karaibskie, obecność specyficznych przeciwciał we krwi lub oznaki stanu zapalnego w badaniach laboratoryjnych. Wymagane jest posiadanie ubezpieczenia zdrowotnego, zdolność do wyrażenia świadomej zgody i uczestniczenia w wizytach kontrolnych. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować odpowiednią antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby z aktywną lub przewlekłą infekcją, w tym gruźlicą, ciężkimi infekcjami wymagającymi hospitalizacji, historią poważnych reakcji alergicznych na rituksymab lub podobne leki. Nie mogą uczestniczyć osoby z aktywnym nowotworem lub leczeniem onkologicznym w ciągu ostatnich 5 lat, ciężkimi chorobami serca, niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym, ciężką chorobą nerek wymagającą dializy. Wykluczone są kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby przyjmujące inne niedozwolone w badaniu leki immunosupresyjne, uczestniczące w innych badaniach w ciągu ostatnich 30 dni, z zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, niestabilną chorobą płuc wymagającą tlenoterapii, historią poważnych chorób psychicznych, brakiem możliwości przestrzegania procedur badania, nadużywaniem narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy oraz zakażeniem HIV.
Cel badania: Badanie trwa 48 tygodni i obejmuje regularne oceny funkcji płuc. Głównym celem jest pomiar zmian w pojemności życiowej wymuszonej po 12, 24 i 48 tygodniach. Oceniana jest również grubość skóry za pomocą skali Rodnana, jakość życia za pomocą kwestionariuszy, zdolność wysiłkowa poprzez test chodu oraz aktywność fizyczna mierzona za pomocą akcelerometru.
Badane leki: Rituksymab to lek biologiczny działający na komórki układu immunologicznego, podawany w postaci infuzji dożylnych. Mykofenolan mofetylu to lek immunosupresyjny przyjmowany doustnie, który hamuje rozmnażanie określonych komórek odpornościowych.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa belimumabtu u dorosłych ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową
Badanie prowadzone w: Dania, Włochy, Belgia, Grecja, Niemcy, Hiszpania, Francja, Finlandia
To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i skuteczności belimumabtu u osób ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową. Jest to badanie przedłużone, przeznaczone dla pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze badanie tego leku.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć rozpoznanie śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową i ukończyć wcześniejsze badanie do wizyty w 52. tygodniu bez porażki terapeutycznej (rozpoczęcia nowych leków lub przerwania leczenia badanego). Wymagany jest obszar skóry odpowiedni do wykonania iniekcji podskórnej na brzuchu lub przedniej części uda. Uczestnicy muszą być w stanie samodzielnie podawać lek lub mieć opiekuna, który to zrobi. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez czas trwania badania i przez co najmniej 4 miesiące po ostatniej dawce. Wymagany jest ujemny test ciążowy przed rozpoczęciem podawania leku. Uczestnicy muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę i przestrzegać wymogów badania.
Kryteria wykluczenia: Osoby z chorobami oskrzeli nie mogą uczestniczyć w badaniu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji belimumabtu u pacjentów ze śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową. Uczestnicy są regularnie monitorowani pod kątem działań niepożądanych i zmian w funkcji płuc. Badanie będzie prowadzone do 31 grudnia 2029 roku, z regularnymi wizytami kontrolnymi i oceną funkcji płuc w określonych odstępach czasu, w tym w tygodniach 12, 26 i 52, a następnie co 52 tygodnie.
Badany lek: Belimumab (Benlysta) to przeciwciało monoklonalne podawane w iniekcji podskórnej w dawce 200 mg. Działa poprzez hamowanie specyficznego białka, które odgrywa rolę w aktywności niektórych komórek odpornościowych, pomagając zmniejszyć stan zapalny i odpowiedź immunologiczną.
Badanie leku Vixarelimab u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc i śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Belgia, Włochy, Grecja, Niemcy, Polska, Francja, Węgry
To badanie koncentruje się na dwóch chorobach płuc: idiopatycznym włóknieniu płuc i śródmiąższowej chorobie płuc związanej z twardziną układową. Testowany jest lek Vixarelimab w porównaniu z placebo, aby ocenić jego wpływ na funkcję płuc u pacjentów z tymi schorzeniami.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć pojemność życiową wymuszoną (FVC) wynoszącą co najmniej 45% wartości przewidywanej dla osoby zdrowej. Stosunek FEV1/FVC musi być większy niż 0,70. Zdolność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) musi wynosić od 30% do 90% wartości przewidywanej. Pacjenci muszą być w stanie przejść co najmniej 150 metrów w 6-minutowym teście chodu przy użyciu maksymalnie 6 litrów na minutę tlenu uzupełniającego na poziomie morza (lub do 8 litrów na większych wysokościach), utrzymując saturację tlenu powyżej 83%. Dla grupy 1 wymagane jest udokumentowane rozpoznanie idiopatycznego włóknienia płuc lub prawdopodobne rozpoznanie według określonych wytycznych medycznych lub obrazu w tomografii wysokiej rozdzielczości odpowiadającego tej chorobie. Dla grupy 2 wymagane jest rozpoznanie twardziny układowej według określonych kryteriów medycznych.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczone są osoby z innymi chorobami płuc niż idiopatyczne włóknienie płuc lub śródmiąższowa choroba płuc związana z twardziną układową. Nie mogą uczestniczyć osoby poza określonym zakresem wiekowym, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym, z historią poważnych reakcji alergicznych na leki, z niekontrolowanymi schorzeniami medycznymi mogącymi zakłócić badanie oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur i wizyt przewidzianych w badaniu.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy Vixarelimab może poprawić funkcję płuc u pacjentów z tymi chorobami. Trwa do 104 tygodni i obejmuje regularne badania kontrolne, podczas których mierzona jest pojemność płuc i inne wskaźniki zdrowia. Uczestnicy przechodzą testy funkcji płuc, testy chodu 6-minutowego oraz wypełniają kwestionariusze dotyczące jakości życia i objawów. Po zakończeniu okresu leczenia przeprowadzana jest kompleksowa ocena zdrowia i omawiane są dalsze kroki w opiece nad pacjentem.
Badany lek: Vixarelimab podawany jest w postaci iniekcji podskórnej. Jest to lek immunomodulujący, który celuje w specyficzne białka w organizmie zaangażowane w proces zapalny i uszkodzenie tkanek, pomagając zmniejszyć te szkodliwe efekty.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową. Badania te testują różne podejścia terapeutyczne, w tym terapie skojarzone i nowe leki biologiczne.
Zauważalna jest koncentracja badań w krajach europejskich, szczególnie w Hiszpanii, Francji, Niemczech i Włoszech, które uczestniczą w większości prowadzonych badań. Polska jest wymieniona jako miejsce prowadzenia dwóch z czterech badań.
Badane leki reprezentują różne mechanizmy działania - od przeciwciał monoklonalnych (belimumab, rituksymab, vixarelimab) po leki immunosupresyjne (mykofenolan mofetylu) i inhibitory kinaz tyrozynowych. Większość badań koncentruje się na ocenie funkcji płuc poprzez pomiar pojemności życiowej wymuszonej jako głównego punktu końcowego.
Czas trwania badań waha się od 48 tygodni do kilku lat, co pozwala na ocenę zarówno krótkookresowej skuteczności, jak i długoterminowego bezpieczeństwa badanych terapii. Wszystkie badania wymagają regularnych wizyt kontrolnych i szczegółowego monitorowania stanu zdrowia uczestników.
Niemcy
