Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Twardzina układowa płucna Życie z chorobą

Badania kliniczne: Twardzina układowa płucna

Badania z rekrutacją w toku są na początku listy

Zobacz wszystkie badania (5) →
Szybkie filtry

5 badań klinicznych w tym schorzeniu

Bezpieczeństwo i wykonalność terapii CD19.CAR T cells u pacjentów z ciężką włóknicą płuc w chorobach autoimmunologicznych

Badany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:T Lymphocytes Transduced With A Rv-Sfg.cd19.Cd28.4-1Bbzeta Retroviral Vector
  • Sponsor:Universitaetsklinikum Heidelberg AöR

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia skojarzonego rytuksymabem i mykofenolanem mofetylu u pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc w przebiegu twardziny układowej

Zarejestrowany lek
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Rituximab
  • Sponsor:Centre Hospitalier Regional Universitaire De Tours

Twardzina układowa+1

Wkrótce rekrutacja

Badanie skuteczności CD19‑Targeted NEX‑T CAR T w leczeniu dorosłych pacjentów z aktywną sklerodermią – porównanie z kombinacją leków standardowych

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:CC-97540
  • Sponsor:Celgene Corp.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vixarelimabu u pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc i śródmiąższową chorobą płuc związaną z twardziną układową

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Vixarelimab
  • Sponsor:Genentech Inc.
Zobacz wszystkie badania (5) →zastosowany filtr: schorzenie – Twardzina układowa płucna

W skrócie

Twardzina układowa płucna to stan, w którym rzadka choroba autoimmunologiczna, zwana twardziną układową, dotyka płuc i prowadzi do ich postępującego uszkodzenia. Choroba ta może znacząco wpłynąć na codzienne życie, a zrozumienie jej rozwoju i możliwych powikłań jest kluczowe dla pacjentów i ich bliskich.

Najważniejsze informacje

  • Twardzina układowa płucna jest poważną komplikacją rzadkiej choroby autoimmunologicznej i stanowi główną przyczynę zgonów w tej grupie pacjentów.
  • Śródmiąższowa choroba płuc występuje u 35-52% osób z twardziną układową i odpowiada za 20-40% przypadków śmiertelnych.
  • Wczesne wykrycie zajęcia płuc poprzez regularne badania przesiewowe znacząco poprawia rokowanie i pozwala na wcześniejsze rozpoczęcie leczenia.
  • W 2019 i 2021 roku zatwierdzone zostały dwa nowe leki (nintedanib i tokylizumab) specyficznie do spowolnienia postępu śródmiąższowej choroby płuc w twardzinie układowej.
  • Choroba znacząco wpływa na codzienne życie, ograniczając aktywność fizyczną, możliwości zawodowe i życie społeczne.
  • Wsparcie rodziny w poszukiwaniu i uczestniczeniu w badaniach klinicznych może otworzyć dostęp do innowacyjnych terapii.
  • Rehabilitacja płucna, wsparcie psychologiczne i grupy wsparcia mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów.
  • Nadciśnienie płucne jest częstym i poważnym powikłaniem, które wymaga specjalistycznego leczenia i regularnego monitorowania.

Rokowanie i perspektywy życia z chorobą

Rozmowa o rokowaniu w twardzinie układowej z zajęciem płuc wymaga delikatności i zrozumienia, że każdy przypadek jest inny. Śródmiąższowa choroba płuc, czyli stan, w którym tkanka płucna staje się coraz bardziej zbliznowaciała i sztywna, jest jedną z głównych przyczyn zachorowalności i śmiertelności u osób z twardziną układową. Według dostępnych danych medycznych, zajęcie płuc odpowiada za 20-40% przypadków śmiertelnych w tej grupie pacjentów.

Ważne jest, aby pamiętać, że rokowanie zależy od wielu czynników. Nie wszyscy pacjenci z twardziną układową rozwijają poważne problemy z płucami, a nawet jeśli do tego dojdzie, tempo postępu choroby może być bardzo różne. Śródmiąższowa choroba płuc występuje u 35-52% pacjentów z twardziną układową, co oznacza, że nie każda osoba z tym schorzeniem będzie miała problemy z płucami. U niektórych osób choroba może przebiegać łagodnie przez wiele lat, podczas gdy u innych może postępować szybciej.

Perspektywy życia uległy poprawie dzięki lepszemu zrozumieniu choroby i nowym możliwościom leczenia. Wcześniejsze wykrycie zajęcia płuc i odpowiednie leczenie mogą znacząco wpłynąć na jakość życia i jego długość. Niemniej jednak, twardzina układowa pozostaje poważną chorobą wymagającą regularnego nadzoru medycznego i wielospecjalistycznej opieki.

Naturalny przebieg choroby bez leczenia

Jeśli twardzina układowa z zajęciem płuc pozostaje nieleczona, choroba ma tendencję do stopniowego pogarszania się. Włóknienie płuc, czyli proces, w którym normalna, elastyczna tkanka płucna zostaje zastąpiona tkանką bliznowatą, postępuje z czasem. Ta bliznowaciała tkanka jest sztywna i nie może wykonywać normalnych funkcji płuc – wymiany tlenu i dwutlenku węgla między powietrzem a krwią.

W naturalnym przebiegu nieleczonej choroby pacjenci mogą zauważać stopniowe narastanie duszności, czyli uczucia braku powietrza, które początkowo pojawia się tylko przy wysiłku fizycznym, ale z czasem może występować nawet w spoczynku. Pojemność płuc zmniejsza się, co oznacza, że płuca mogą pomieścić coraz mniej powietrza. Wydolność fizyczna stopniowo spada, a codzienne czynności, takie jak wchodzenie po schodach czy spacer, stają się coraz bardziej wyczerpujące.

Uszkodzenie płuc w twardzinie układowej może również wpłynąć na naczynia krwionośne w płucach, prowadząc do nadciśnienia płucnego, czyli zwiększonego ciśnienia krwi w tętnicach płucnych. Ten stan dodatkowo obciąża serce, które musi pracować ciężej, aby przepompować krew przez płuca. Z czasem może to prowadzić do niewydolności prawej komory serca.

Naturalny przebieg choroby może być różny u różnych osób. U niektórych postęp jest powolny i rozciągnięty na wiele lat, podczas gdy u innych włóknienie może postępować szybciej. Właśnie dlatego tak ważne jest wczesne rozpoznanie i rozpoczęcie leczenia, które może spowolnić lub zatrzymać ten proces.

Możliwe powikłania

Twardzina układowa z zajęciem płuc może prowadzić do szeregu powikłań, które znacząco wpływają na zdrowie i jakość życia. Jednym z najpoważniejszych jest postępujące włóknienie płuc, które stopniowo zmniejsza zdolność płuc do dostarczania tlenu do organizmu. W miarę jak coraz więcej tkanki płucnej ulega zbliznowacieniu, pacjenci mogą rozwinąć przewlekłą niewydolność oddechową, stan wymagający stałej terapii tlenowej.

Nadciśnienie płucne jest kolejnym częstym i poważnym powikłaniem. Stan ten występuje, gdy ciśnienie krwi w tętnicach płucnych jest podwyższone, co sprawia, że serce musi pracować znacznie ciężej, aby przepompować krew przez płuca. Objawy nadciśnienia płucnego mogą obejmować przyspieszone bicie serca, ból w klatce piersiowej, obrzęk nóg i uczucie zmęczenia. Nieleczone nadciśnienie płucne może prowadzić do niewydolności serca i jest jedną z głównych przyczyn śmierci u osób z twardziną układową.

Pacjenci z twardziną układową płucną mają również zwiększone ryzyko infekcji układu oddechowego. Uszkodzone płuca są bardziej podatne na bakterie i wirusy, a infekcje mogą przebiegać ciężej niż u osób zdrowych. Zapalenie płuc może być szczególnie niebezpieczne i prowadzić do pogorszenia funkcji płuc.

Ponadto, twardzina układowa często dotyka nie tylko płuc, ale również innych narządów. Problemy z przełykiem, takie jak trudności w połykaniu i refluks żołądkowo-przełykowy, czyli cofanie się treści żołądkowej do przełyku, są bardzo częste. Refluks może dodatkowo pogarszać stan płuc, gdy treść żołądkowa dostaje się do dróg oddechowych. Zajęcie nerek, serca czy układu pokarmowego może komplikować ogólny stan zdrowia i wymagać dodatkowego leczenia.

Wpływ na codzienne życie

Życie z twardziną układową płucną wiąże się z wieloma wyzwaniami, które dotykają niemal wszystkich aspektów codziennego funkcjonowania. Duszność, która często towarzyszy tej chorobie, może znacząco ograniczyć aktywność fizyczną. Czynności, które wcześniej były wykonywane bez wysiłku, takie jak sprzątanie domu, noszenie zakupów czy zabawa z dziećmi, mogą stać się wyczerpujące lub niemożliwe do wykonania.

Praca zawodowa często staje się trudniejsza. Osoby z zaawansowaną chorobą płuc mogą mieć trudności z utrzymaniem pełnego etatu, szczególnie jeśli ich praca wymaga wysiłku fizycznego lub długiego stania. Nawet osoby wykonujące pracę biurową mogą odczuwać zmęczenie i trudności z koncentracją związane z przewlekłym niedotlenieniem. Niektórzy pacjenci zmuszeni są do przejścia na niepełny etat lub wcześniejszej emerytury.

Sfera emocjonalna i psychiczna również bardzo cierpi. Diagnoza twardziny układowej i świadomość postępującej choroby płuc mogą wywoływać lęk, depresję i poczucie beznadziejności. Pacjenci mogą martwić się o swoją przyszłość, zależność od innych osób i wpływ choroby na swoich bliskich. Lęk przed dusznością, która może pojawić się w każdej chwili, często prowadzi do unikania aktywności społecznych i izolacji.

Życie społeczne również ulega ograniczeniu. Wiele osób z twardziną układową płucną unika spotkań towarzyskich, imprez rodzinnych czy wyjazdów z obawy przed dusznością lub potrzebą korzystania z tlenu. Konieczność noszenia przenośnego koncentratora tlenu może być dla niektórych źródłem zakłopotania i wpływać na pewność siebie.

Istnieją jednak strategie radzenia sobie z tymi ograniczeniami. Rehabilitacja płucna, program ćwiczeń i edukacji dostosowany do potrzeb osób z chorobami płuc, może pomóc w poprawie tolerancji wysiłku i jakości życia. Wsparcie psychologiczne, grupy wsparcia dla osób z chorobami przewlekłymi oraz techniki relaksacyjne mogą pomóc w radzeniu sobie z aspektami emocjonalnymi choroby. Planowanie aktywności z uwzględnieniem potrzeby odpoczynku i dostosowanie otoczenia domowego może ułatwić codzienne funkcjonowanie.

Wsparcie dla rodziny – badania kliniczne i pomoc bliskim

Rodzina i bliscy odgrywają kluczową rolę w życiu osoby z twardziną układową płucną. Zrozumienie choroby, jej przebiegu i możliwości leczenia jest pierwszym krokiem w zapewnieniu skutecznej pomocy. Szczególnie ważne jest, aby rodzina wiedziała o istnieniu badań klinicznych, które mogą oferować dostęp do nowych, eksperymentalnych terapii.

Badania kliniczne to starannie kontrolowane badania naukowe, w których testuje się nowe leki lub metody leczenia. Dla osób z twardziną układową płucną, udział w takich badaniach może oznaczać dostęp do najnowszych terapii, zanim będą one ogólnie dostępne. Rodzina może pomóc pacjentowi w poszukiwaniu odpowiednich badań klinicznych, korzystając z internetowych baz danych lub konsultując się z lekarzem prowadzącym. Ważne jest, aby zrozumieć, że udział w badaniu jest całkowicie dobrowolny i pacjent może w każdej chwili się wycofać.

Przygotowanie do udziału w badaniu klinicznym wymaga zrozumienia procesu. Rodzina może towarzyszyć pacjentowi podczas rozmów z zespołem badawczym, pomagać w zrozumieniu dokumentów zgody i zadawać pytania dotyczące potencjalnych korzyści i ryzyka. Praktyczna pomoc może obejmować organizację transportu na wizyty związane z badaniem, przypominanie o terminach i pomaganie w prowadzeniu dziennika objawów, jeśli jest to wymagane w protokole badania.

Wsparcie emocjonalne jest równie ważne. Choroba przewlekła wpływa nie tylko na pacjenta, ale na całą rodzinę. Bycie obok, słuchanie obaw i lęków, a także wspólne poszukiwanie informacji może znacząco poprawić samopoczucie chorego. Rodzina powinna również zadbać o własne potrzeby emocjonalne – opiekowanie się osobą z przewlekłą chorobą może być wyczerpujące, dlatego warto rozważyć wsparcie psychologiczne lub dołączenie do grupy wsparcia dla opiekunów.

Praktyczna pomoc w codziennych czynnościach, takich jak zakupy, gotowanie czy prace domowe, może znacznie ułatwić życie osobie borykającej się z dusznością i zmęczeniem. Jednak ważne jest, aby nie ograniczać autonomii pacjenta – pozwolenie mu na wykonywanie zadań, które jeszcze są w jego zasięgu, pomaga zachować poczucie niezależności i godności.

Zarejestrowane leki stosowane w tej chorobie

  • Nintedanib – Pierwszy lek zatwierdzony przez amerykańską agencję FDA (we wrześniu 2019 roku) do spowolnienia tempa spadku funkcji płuc u pacjentów z twardziną układową i śródmiąższową chorobą płuc.
  • Tokylizumab (Tocilizumab) – Zatwierdzony przez FDA w marcu 2021 roku do tego samego wskazania – spowolnienia postępu śródmiąższowej choroby płuc w twardzinie układowej.
  • Mykofenolan mofetylu (Mycophenolate mofetil) – Zidentyfikowany przez ekspertów jako lek pierwszego wyboru w początkowym leczeniu śródmiąższowej choroby płuc w twardzinie układowej.

Czy wiesz, że…

  1. Twardzina układowa częściej dotyka kobiety niż mężczyzn i zazwyczaj objawia się między 25. a 55. rokiem życia, choć opisywano przypadki zarówno u dzieci, jak i osób starszych[4].
  2. Śródmiąższowa choroba płuc w twardzinie układowej występuje u 35-52% pacjentów, co czyni ją jednym z najczęstszych i najpoważniejszych powikłań tej rzadkiej choroby autoimmunologicznej[3].
  3. Zajęcie płuc i nadciśnienie płucne odpowiadają łącznie za 20-40% zgonów u osób z twardziną układową, co czyni problemy płucne główną przyczyną śmiertelności w tej grupie pacjentów[3].

Częste pytania

Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.

Pokrewne schorzenia z tego samego obszaru terapeutycznego

Wróć do listy chorób
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).