Badanie porównujące rytuksymab i okrelizumab u pacjentów z nawracająco-ustępującym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na porównaniu skuteczności dwóch leków, rytuksymabu i okrelizumabu, u pacjentów z nawracająco-ustępującym stwardnieniem rozsianym. Stwardnienie rozsiane to choroba, w której układ odpornościowy błędnie atakuje osłonkę ochronną nerwów, co może prowadzić do różnych problemów fizycznych i psychicznych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć zdiagnozowane nawracająco-ustępujące SM z aktywnością choroby (co najmniej jeden nawrót lub nowa zmiana w mózgu) w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Wiek uczestników musi mieścić się w przedziale 18-55 lat, a wynik w skali EDSS (Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności) nie może przekraczać 5. Konieczne jest przeprowadzenie badania MRI mózgu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby bez diagnozy SM, poza określonym zakresem wiekowym, uczestniczące w innym badaniu klinicznym, z niedawną infekcją, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, oraz osoby z historią reakcji alergicznych na badane leki.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, ilu pacjentów pozostanie wolnych od aktywności choroby (brak nowych nawrotów lub zmian w MRI) przez okres dwóch lat. Badanie ocenia także częstość nawrotów, postęp niepełnosprawności i ogólną jakość życia uczestników.
Badane leki: Rytuksymab i okrelizumab – oba leki są podawane jako roztwór do infuzji bezpośrednio do krwiobiegu. Działają poprzez ukierunkowanie na określone komórki układu odpornościowego, które odgrywają rolę w rozwoju choroby, co może pomóc w zmniejszeniu częstości nawrotów.
Badanie riluzolu u pacjentów z ataksją móżdżkowo-rdzeniową typu 7
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie koncentruje się na ataksji móżdżkowo-rdzeniowej typu 7 (SCA7), rzadkiej chorobie genetycznej wpływającej na ruch i koordynację. Badany lek to riluzol w postaci tabletek powlekanych 50 mg.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być zarówno mężczyźni, jak i kobiety powyżej 6. roku życia z pozytywnym testem genetycznym na SCA7. Wymagana jest pisemna zgoda – w przypadku nieletnich, musi ją wyrazić rodzic lub opiekun prawny.
Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby uczestniczące w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, z historią uzależnień, alergią na leki badania lub z ciężkimi chorobami wątroby lub nerek.
Cel badania: Głównym celem jest porównanie riluzolu z placebo i sprawdzenie, czy lek może pomóc w utrzymaniu stabilności ruchowej i wzrokowej przez 18 miesięcy. Badanie ocenia wynik w skali SARA (ocena objawów ataksji) oraz ostrość wzroku.
Badany lek: Riluzol – lek już używany w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), testowany jest w celu sprawdzenia, czy może pomóc pacjentom z SCA7 poprzez spowolnienie postępu objawów.
Badanie wpływu donepezylu na funkcje poznawcze i ruchowe u starszych pacjentów z zaburzeniami neurologicznymi
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie bada wpływ donepezylu na funkcje mózgowe u osób starszych (50 lat i więcej). Donepezyl zwiększa poziom acetylocholiny w mózgu, substancji ważnej dla pamięci i uczenia się.
Kryteria włączenia: Zdrowi ochotnicy w wieku 50 lat i więcej, praworęczni, z BMI między 18 a 32 kg/m², którzy nadają się do badania MRI. Konieczna jest pisemna zgoda oraz zdolność do zrozumienia i przestrzegania procedur badania.
Kryteria wykluczenia: Osoby z zaburzeniami neurologicznymi, poza określonym zakresem wiekowym lub należące do populacji szczególnie wrażliwej.
Cel badania: Badanie ocenia, jak pojedyncza dawka 5 mg donepezylu wpływa na zdolność wykonywania zadań wymagających jednoczesnego myślenia i ruchu. Wykorzystuje się funkcjonalne MRI do obserwacji aktywności mózgu.
Badany lek: Donepezyl – lek zwiększający poziom acetylocholiny, co może poprawić komunikację między komórkami nerwowymi i wspomóc funkcje poznawcze.
Badanie fizycznego wpływu stwardnienia rozsianego i kontynuacji dostępu do okrelizumabu dla pacjentów wcześniej uczestniczących w powiązanym badaniu
Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja
To przedłużone badanie zapewnia kontynuację leczenia okrelizumabem dla pacjentów, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu i nie mają lokalnego dostępu do leku.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być uczestnikami określonych wcześniejszych badań, otrzymywać pierwszą dawkę w badaniu przedłużonym nie wcześniej niż 5 miesięcy po ostatnim leczeniu, oraz być w stanie przestrzegać protokołu badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed podaniem pierwszej dawki.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy SM, poza określonym zakresem wiekowym lub należące do populacji szczególnie wrażliwej.
Cel badania: Ocena fizycznego wpływu SM z perspektywy pacjenta oraz zapewnienie ciągłości leczenia okrelizumabem przez okres do pięciu lat.
Badany lek: Okrelizumab – lek podawany dożylnie lub podskórnie, który działa poprzez ukierunkowanie na określone komórki odpornościowe przyczyniające się do rozwoju SM.
Badanie bezpieczeństwa i działania NPI-001 (amid acetylocysteiny) u pacjentów w wieku 50-85 lat z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną chorobą Alzheimera
Badanie prowadzone w: Islandia, Dania
To badanie testuje nowy lek NPI-001 (AT-001) w formie tabletek u osób z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną demencją spowodowaną chorobą Alzheimera.
Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 50-84 lata z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną demencją z powodu choroby Alzheimera, otrzymujący standardową opiekę. Wymagane są badania krwi, MRI i badania amyloidu PET mózgu. Wynik w skali MMSE (Mini Test Stanu Psychicznego) musi wynosić 21-27. Konieczne jest posiadanie partnera badania (np. małżonka lub opiekuna).
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy choroby Alzheimera, poza określonym zakresem wiekowym, należące do populacji szczególnie wrażliwej, z warunkami medycznymi uniemożliwiającymi bezpieczne uczestnictwo, uczestniczące w innym badaniu lub niemogące przejść badania MRI.
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji NPI-001 przez okres do 12 miesięcy, monitorowanie zmian w markerach związanych z chorobą Alzheimera, funkcjach poznawczych i jakości życia.
Badany lek: NPI-001 (AT-001) – lek eksperymentalny testowany pod kątem jego potencjału do poprawy lub stabilizacji objawów choroby Alzheimera.
Badanie bezpieczeństwa i działania NSC001 i chlorku trospium u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera
Badanie prowadzone w: Niemcy, Austria
To badanie testuje NSC001, lek ukierunkowany na określone receptory w mózgu, w połączeniu z chlorkiem trospium u pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą Alzheimera.
Kryteria włączenia: Uczestnik i opiekun muszą podpisać formularz zgody. Wynik w skali MMSE między 18 a 26, wynik 4 lub mniej w Zmodyfikowanej Skali Niedokrwiennej Hachińskiego. Pacjenci muszą przyjmować stabilne dawki inhibitorów acetylocholinoesterazy przez co najmniej trzy miesiące.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia, historia ciężkich reakcji alergicznych, uczestnictwo w innym badaniu, znaczące zaburzenia psychiatryczne, uzależnienia, ciąża lub karmienie piersią, niekontrolowane schorzenia lub znana uczulenie na lek badania.
Cel badania: Określenie bezpieczeństwa i tolerancji NSC001 z chlorkiem trospium lub bez niego przez 16 tygodni, z regularnym monitorowaniem stanu zdrowia i funkcji poznawczych.
Badane leki: NSC001 – selektywny agonista receptorów muskarynowych M1, oraz chlorek trospium – lek zwykle używany do problemów z pęcherzem, testowany w połączeniu z NSC001.
Badanie kontynuacji dostępu dla pacjentów z chorobą neurologiczną otrzymujących okrelizumab i kombinację leków
Badanie prowadzone w: Czechy, Niemcy, Francja
To badanie przedłużone zapewnia ciągły dostęp do leczenia okrelizumabem dla pacjentów z chorobą neurologiczną, którzy uczestniczyli w poprzednim badaniu i nie mają lokalnego dostępu do leku.
Kryteria włączenia: Podpisanie formularza zgody na badanie przedłużone, kwalifikacja do kontynuacji terapii w momencie przejścia z poprzedniego badania, otrzymanie pierwszej dawki w oknie czasowym, kontynuacja korzyści z leczenia oraz zdolność do przestrzegania protokołu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez choroby neurologicznej, nieotrzymujące leczenia w badaniu macierzystym, z lokalnym dostępem do leczenia, poza określonym zakresem wiekowym lub spoza określonych grup badania.
Cel badania: Zapewnienie ciągłości leczenia dla pacjentów odnoszących korzyści z terapii opartej na okrelizumabie, bez wprowadzania nowych terapii.
Badany lek: Okrelizumab (Ocrevus) – podawany podskórnie lub dożylnie, w celu kontynuacji korzyści terapeutycznych obserwowanych w pierwotnym badaniu.
Badanie bezpieczeństwa afamelanotidu u pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie ocenia bezpieczeństwo afamelanotidu u pacjentów z wczesną chorobą Parkinsona. Lek podawany jest jako roztwór do wstrzykiwań podskórnych.
Kryteria włączenia: Diagnoza choroby Parkinsona nie wcześniej niż 3 lata przed pierwszą wizytą, wiek 40-85 lat, brak potrzeby stosowania leków dopaminergicznych w momencie włączenia do badania lub w ciągu trzech miesięcy od włączenia.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy choroby Parkinsona, poza określonym zakresem wiekowym lub należące do populacji szczególnie wrażliwej.
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa afamelanotidu, monitorowanie zmian w poziomach białek, markerów zapalnych we krwi oraz funkcji poznawczych i wyników obrazowania mózgu.
Badany lek: Afamelanotyd – analog hormonu podawany jako implant podskórny, badany pod kątem jego potencjału neuroprotekcyjnego we wczesnej chorobie Parkinsona.
Badanie bezpieczeństwa tasimelteonu w leczeniu zaburzenia snu i czuwania nie-24-godzinnego u osób niewidomych bez percepcji światła
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie testuje tasimelteon u osób całkowicie niewidomych z zaburzeniem snu i czuwania nie-24-godzinnym, które polega na niezdolności do synchronizacji wewnętrznego zegara biologicznego z 24-godzinnym cyklem dnia i nocy.
Kryteria włączenia: Osoby w wieku 18 lat i więcej, z BMI między 18 a 40 kg/m², bez percepcji światła, z historią problemów ze snem w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy zaburzenia nie-24-godzinnego, poza określonym zakresem wiekowym lub należące do populacji szczególnie wrażliwej.
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa tasimelteonu stosowanego przez jeden rok, monitorowanie zdarzeń niepożądanych, parametrów życiowych i wzorców snu.
Badany lek: Tasimelteon – agonista receptorów melatoniny podawany doustnie w formie kapsułek, pomagający w regulacji cyklu sen-czuwanie.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TolDec i immunoterapii u pacjentów z nawracająco-ustępującym stwardnieniem rozsianym
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie testuje TolDec, terapię wykorzystującą autologiczne tolerogenne komórki dendrytyczne (pobrane z własnego organizmu pacjenta i zmodyfikowane), w połączeniu ze standardową immunoterapią pierwszej linii.
Kryteria włączenia: Wiek 18-65 lat, diagnoza nawracająco-ustępującego SM, czas trwania choroby poniżej 10 lat, wynik EDSS między 0 a mniej niż 5,5, jeden lub więcej nawrotów w ciągu ostatnich 2 lat lub obecność nowych zmian w MRI. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję.
Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy SM, nieodbywające immunoterapii pierwszej linii dla nawracająco-ustępującego SM, poza określonym zakresem wiekowym lub spoza określonej grupy badania.
Cel badania: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa TolDec w połączeniu z lekami takimi jak interferon beta lub octan glatirameru przez 3 miesiące, monitorowanie zmian w mózgu i działań niepożądanych.
Badane leki: TolDec (autologiczne tolerogenne komórki dendrytyczne) oraz immunoterapia pierwszej linii – terapie mające na celu modulację układu odpornościowego i zmniejszenie zapalenia.
Badanie porównujące gadokwatran z kwasem gadoterowym, gadobutrolem i gadoteridolem w MRI u dorosłych z problemami mózgu lub rdzenia kręgowego
Badanie prowadzone w: Niemcy, Węgry, Włochy, Bułgaria, Czechy, Francja, Szwecja
To badanie ocenia nowy środek kontrastowy, gadokwatran, w porównaniu do zatwierdzonych już środków używanych w badaniach MRI u dorosłych z podejrzeniem problemów ośrodkowego układu nerwowego.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, konieczność wykonania MRI z kontrastem z powodu znanych lub podejrzewanych problemów z OUN, zdolność do przejścia dwóch badań MRI z różnymi środkami kontrastowymi. Kobiety muszą stosować antykoncepcję podczas badania.
Kryteria wykluczenia: Alergia na środki kontrastowe, ciężkie problemy z nerkami, ciąża lub karmienie piersią, historia ciężkich reakcji alergicznych, niedawny zawał serca, niestabilne schorzenia lub uczestnictwo w innym badaniu.
Cel badania: Określenie, czy gadokwatran jest równie skuteczny jak inne zatwierdzone środki kontrastowe w poprawie jakości obrazów MRI, z oceną bezpieczeństwa i działań niepożądanych.
Badane leki: Gadokwatran oraz makrocykliczne środki kontrastowe oparte na gadolinie (kwas gadoterowy, gadobutrol, gadoteridol) – wszystkie podawane dożylnie w celu poprawy wizualizacji struktur OUN.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 14 badań klinicznych dotyczących różnych zaburzeń układu nerwowego. Największą reprezentację mają badania dotyczące stwardnienia rozsianego (6 badań), co odzwierciedla znaczenie tego schorzenia w neurologicznej praktyce klinicznej. Badania te testują zarówno nowe leki, jak i porównują skuteczność już zatwierdzonych terapii, takich jak rytuksymab, okrelizumab czy peginterferon beta-1a.
Znaczna część badań koncentruje się na chorobie Alzheimera i łagodnych zaburzeniach poznawczych (3 badania), co wskazuje na rosnące zainteresowanie terapiami neuroprotekcyjnymi i lekami modyfikującymi przebieg chorób neurodegeneracyjnych. Testowane są zarówno nowe substancje (NPI-001, NSC001), jak i znane leki w nowych wskazaniach.
Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich, przy czym szczególnie aktywne ośrodki znajdują się w Niemczech, Francji, Włoszech i Czechach. Wiele badań ma charakter wieloośrodkowy i międzynarodowy, co zwiększa ich wiarygodność i możliwość uogólnienia wyników.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na bezpieczeństwo i tolerancję testowanych terapii, regularnie monitorując działania niepożądane i stan zdrowia uczestników. Większość badań obejmuje również ocenę jakości życia pacjentów, co podkreśla holistyczne podejście do leczenia chorób neurologicznych.
Bułgaria
