Zespół Alagille'a Badania w chorobie

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i działania maraliksibatu u pacjentów z zespołem Alagille'a

Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Hiszpania

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku Livmarli, zawierającego substancję czynną maraliksibat, u pacjentów z zespołem Alagille'a.

Główne kryteria włączenia:

• Potwierdzenie diagnozy zespołu Alagille'a klinicznie lub genetycznie
• Występowanie świądu związanego z przewlekłą cholestazą (zaburzeniem przepływu żółci)
• Wiek od 2 do 18 lat
• Przepisany lek Livmarli w momencie przystąpienia do badania lub wcześniej
• Zgoda pacjenta i opiekuna na udział w badaniu

Główne kryteria wykluczenia:

• Brak potwierdzenia rozpoznania zespołu Alagille'a
• Wiek poniżej 2 lat lub powyżej 18 lat
• Niespełnienie wymagań dotyczących grupy badawczej

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze pacjenci tolerują lek Livmarli przez długi czas, czy występują jakiekolwiek działania niepożądane związane z wątrobą oraz jak skutecznie lek radzi sobie z objawami choroby. Badacze będą obserwować zmiany w funkcji wątroby, nasilenie świądu oraz poziomy określonych substancji we krwi. Badanie będzie trwało do 2035 roku, co pozwoli na zebranie cennych informacji o długoterminowym leczeniu zespołu Alagille'a.

Badany lek: Livmarli to roztwór doustny w dawce 9,5 mg/ml zawierający maraliksibat. Lek działa jako modulator kwasów żółciowych, pomagając zmniejszyć ich gromadzenie się w wątrobie, co może złagodzić objawy i poprawić funkcję wątroby.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności odevixibatu u pacjentów z zespołem Alagille'a

Badanie prowadzone w: Francja, Włochy, Niemcy, Holandia, Belgia, Polska

To badanie kliniczne ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku odevixibat u pacjentów z zespołem Alagille'a. Badanie obejmuje dwie grupy uczestników i trwa do 72 tygodni.

Główne kryteria włączenia:

• Dla grupy 1: ukończenie 24-tygodniowego okresu leczenia w poprzednim badaniu A4250-012
• Dla grupy 2: niemowlęta w wieku do 11 miesięcy z klinicznie potwierdzonym rozpoznaniem zespołu Alagille'a
• Dla grupy 2: masa ciała co najmniej 2 kg oraz wiek ciążowy co najmniej 36 tygodni w momencie urodzenia
• Podpisana zgoda przez rodzica lub opiekuna prawnego
• Gotowość do korzystania z elektronicznego dzienniczka pacjenta

Główne kryteria wykluczenia:

• Brak ukończenia poprzedniego badania A4250-012 (dla grupy 1)
• Brak potwierdzenia diagnozy zespołu Alagille'a
• Nieodpowiedni wiek dla określonej grupy badawczej
• Niezdolność do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leku zgodnie z zaleceniami
• Inne schorzenia mogące zakłócić przebieg badania lub stanowić ryzyko dla pacjenta

Cel badania: Głównym celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest odevixibat w długoterminowym stosowaniu. Badacze monitorują zmiany w nasileniu świądu i drapania się, jakość snu, ogólną jakość życia oraz poziomy kwasów żółciowych w surowicy krwi. Obserwacje przeprowadzane są regularnie, w tym w tygodniach 4, 12, 24, 48 i 72.

Badany lek: Odevixibat (znany również jako A4250) to lek podawany doustnie w postaci kapsułek. Działa jako inhibitor jelitowego transportera kwasów żółciowych, zmniejszając ich ponowne wchłanianie i pomagając złagodzić objawy, szczególnie uporczywy świąd.

Podsumowanie

Oba prowadzone obecnie badania kliniczne koncentrują się na długoterminowym bezpieczeństwie i skuteczności leków mających na celu poprawę jakości życia pacjentów z zespołem Alagille'a. Badania te są szczególnie ważne, ponieważ testują różne podejścia farmakologiczne do tego samego problemu – gromadzenia się kwasów żółciowych prowadzącego do uporczywego świądu i uszkodzenia wątroby.

Warto zauważyć, że badania odbywają się w wielu krajach europejskich, przy czym Francja i Włochy są obecne w obu projektach badawczych. Polska uczestniczy w badaniu dotyczącym odevixibatu, co daje polskim pacjentom możliwość wzięcia udziału w tym programie.

Oba badane leki – maraliksibat (Livmarli) i odevixibat – działają na podobnej zasadzie jako modulatory lub inhibitory kwasów żółciowych, ale różnią się mechanizmami molekularnymi. Maraliksibat jest dostępny w postaci roztworu doustnego, natomiast odevixibat w postaci kapsułek.

Istotną cechą obu badań jest ich długoterminowy charakter, co pozwala na dokładną ocenę bezpieczeństwa leków oraz ich wpływu na przebieg choroby przez dłuższy czas. Badanie z maraliksibatu jest planowane aż do 2035 roku, podczas gdy badanie z odevixibatem zakończy się w 2027 roku.