Zespół krętości tętnic Badania w chorobie

Badanie nad walsartanem w celu spowolnienia poszerzania się korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana i powiązanymi schorzeniami

Badanie prowadzone w: Polska

To badanie kliniczne ma na celu zbadanie wpływu leku walsartan u dzieci i młodych dorosłych z określonymi chorobami genetycznymi wpływającymi na główną tętnicę serca, zwaną aortą. Do tych schorzeń należą zespół Marfana oraz powiązane choroby, takie jak zespół Loeys-Dietz, naczyniowy typ zespołu Ehlers-Danlos, zespół krętości tętnic i inne, które mogą powodować powiększanie się aorty lub rozwój tętniaków.

Kryteria włączenia do badania:

• Wiek między 1 a 39 lat
• Rozpoznanie jednego z zespołów z grupy HTAD (dziedziczne choroby aorty piersiowej), w tym: zespół Marfana, zespół Loeys-Dietz, naczyniowy typ zespołu Ehlers-Danlos, zespół krętości tętnic, zespół Shprintzen-Goldberg, noworodkowa postać zespołu Marfana, zespół tętniak-osteoartroza, wieloukładowy zespół dysfunkcji mięśni gładkich, rodzinne tętniaki aorty piersiowej i rozwarstwienia aorty, rodzinny zespół dwupłatkowej zastawki aortalnej
• Poszerzenie korzenia aorty z wynikiem z-score wynoszącym 2 lub więcej (oznacza to, że aorta jest większa niż normalnie dla wieku i budowy pacjenta)
• Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu

Kryteria wykluczenia z badania:

• Pacjenci z jakimkolwiek schorzeniem innym niż zespół Marfana lub powiązane choroby
• Pacjenci poza określonym zakresem wiekowym (dzieci i młodzi dorośli)
• Pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać procedur badania lub przyjmować leku zgodnie z wymaganiami
• Pacjenci z innym stanem zdrowia, który mógłby zakłócić badanie lub stanowić ryzyko dla pacjenta

Cel badania: Głównym celem badania jest sprawdzenie, czy walsartan może pomóc spowolnić powiększanie się aorty u tych pacjentów. Uczestnicy będą otrzymywać albo walsartan, albo placebo (substancję bez aktywnego leku). Badanie potrwa do 36 miesięcy, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek doustnie w postaci tabletek. Przez cały okres badania rozmiar aorty będzie monitorowany za pomocą technik obrazowania medycznego, takich jak echokardiografia przezklatkowa (rodzaj ultrasonografii serca i aorty). Celem jest sprawdzenie, czy istnieje różnica w tempie powiększania się aorty między osobami przyjmującymi walsartan a tymi otrzymującymi placebo.

Badany lek: Walsartan to lek powszechnie stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego i niewydolności serca. W tym badaniu jest testowany, aby sprawdzić, czy może pomóc w kontrolowaniu rozmiaru aorty u osób z tymi schorzeniami genetycznymi. Walsartan działa poprzez blokowanie pewnych naturalnych substancji, które zwężają naczynia krwionośne, pozwalając krwi płynąć płynniej, a sercu pompować bardziej efektywnie. Należy do grupy leków znanych jako blokery receptora angiotensyny II. W badaniu jest podawany w dawce 40 mg lub 80 mg dziennie w postaci tabletek.

Badanie obejmuje następujące etapy: po dołączeniu do badania i podpisaniu zgody, zostanie przeprowadzona ocena początkowa w celu potwierdzenia kwalifikowalności. Następnie uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej walsartan lub placebo. Przez cały okres badania będą odbywać się regularne wizyty kontrolne z oceną rozmiaru korzenia aorty, głównie za pomocą echokardiografii przezklatkowej. Na zakończenie badania zostanie przeprowadzona końcowa ocena wpływu leczenia.

Podsumowanie

Obecnie dla zespołu krętości tętnic prowadzone jest jedno badanie kliniczne w Polsce. Badanie to koncentruje się na ocenie skuteczności walsartanu w spowolnieniu postępu poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana i powiązanymi schorzeniami, w tym zespołem krętości tętnic. Walsartan jest już uznanym lekiem stosowanym w kardiologii, a to badanie ma na celu sprawdzenie jego zastosowania w tej konkretnej grupie rzadkich chorób genetycznych. Badanie jest szczególnie istotne, ponieważ dotyczy schorzeń rzadkich, dla których opcje terapeutyczne są ograniczone. Uczestnicy mogą potencjalnie skorzystać z dostępu do leczenia, które może pomóc w zarządzaniu powikłaniami sercowo-naczyniowymi związanymi z tymi zespołami.