Badanie dotyczące walsartanu w celu spowolnienia poszerzania korzenia aorty u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana i schorzeniami powiązanymi
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne ma na celu sprawdzenie, czy lek o nazwie walsartan może pomóc w spowolnieniu poszerzania się głównej tętnicy serca – aorty – u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana oraz innymi powiązanymi schorzeniami genetycznymi.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 1 do 39 lat
- Rozpoznany zespół Marfana lub schorzenia z nim powiązane, takie jak: zespół Loeysa-Dietza, naczyniowy typ zespołu Ehlersa-Danlosa, zespół krętości tętnic, zespół Shprintzena-Goldberga, noworodkowa postać zespołu Marfana, zespół tętniaków i osteoartrozy, zespół wieloukładowej dysfunkcji mięśni gładkich, rodzinne tętniaki i rozwarstwienia aorty piersiowej, zespół dwupłatkowej zastawki aortalnej
- Poszerzenie korzenia aorty z wynikiem z-score wynoszącym 2 lub więcej (co oznacza, że aorta jest większa niż normalnie dla danego wieku i budowy ciała)
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
Główne kryteria wykluczające:
- Pacjenci z innymi schorzeniami niż zespół Marfana lub choroby powiązane
- Osoby spoza określonego przedziału wiekowego
- Osoby bez rozpoznania dziedzicznych chorób aorty piersiowej związanych z zespołem Marfana
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leków zgodnie z wymogami
- Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać przebieg badania lub stanowić ryzyko dla uczestnika
Cel badania:
Badanie sprawdza, czy walsartan może skutecznie spowolnić proces poszerzania się aorty u osób z zespołem Marfana i powiązanymi schorzeniami. Uczestnicy będą otrzymywać albo walsartan, albo placebo (substancję bez aktywnego działania leczniczego) przez okres do 36 miesięcy. Lek przyjmowany jest doustnie w formie tabletek o dawce 40 mg lub 80 mg.
W trakcie badania regularnie monitoruje się rozmiar aorty za pomocą echokardiografii przezklatkowej – rodzaju badania ultrasonograficznego serca – oraz w razie potrzeby angio-tomografii komputerowej, która pozwala na szczegółowe zobrazowanie naczyń krwionośnych. Głównym celem jest zmierzenie rocznej zmiany średnicy korzenia aorty i porównanie wyników między osobami przyjmującymi walsartan a tymi otrzymującymi placebo.
Badany lek:
Walsartan to lek powszechnie stosowany w leczeniu nadciśnienia tętniczego i niewydolności serca. Należy do grupy leków zwanych antagonistami receptora angiotensyny II. Działa poprzez blokowanie naturalnych substancji, które zwężają naczynia krwionośne, pozwalając krwi płynąć swobodniej, a sercu pracować bardziej efektywnie. W tym badaniu sprawdza się, czy może on zmniejszyć ryzyko poważnych problemów kardiologicznych poprzez spowolnienie poszerzania się aorty u dzieci i młodych dorosłych z zespołem Marfana.
Podsumowanie
Obecnie w Polsce prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące zespołu Marfana i chorób powiązanych. Badanie koncentruje się na ocenie skuteczności walsartanu – leku z grupy antagonistów receptora angiotensyny II – w spowalnianiu progresji poszerzania korzenia aorty. Jest to istotne, ponieważ zwiększona średnica aorty stanowi jedno z głównych zagrożeń sercowo-naczyniowych u osób z zespołem Marfana.
Badanie obejmuje szeroką grupę schorzeń dziedzicznych wpływających na aortę piersiową, co może dostarczyć cennych informacji o skuteczności terapii nie tylko w klasycznym zespole Marfana, ale także w innych rzadkich schorzeniach tkanki łącznej. Czas trwania badania – do 36 miesięcy – pozwoli na ocenę długoterminowych efektów stosowania leku.
Polska